지씨셀의 미국 관계사 아티바바이오테라퓨틱스의 동종 NK세포치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다.지씨셀은 아티바가 개발 중인 루푸스 신염 치료목적의 ‘AlloNK’(AB-101) 및 ‘리툭시맙’ 병용요법이 FDA의 패스트트랙으로 지정됐다고 23일 밝혔다.패스트트랙으로 지정되면 개발 및 승인 과정에서 우선적으로 검토와 지원을 받아 환자들에게 더 빠르게 치료 옵션을 제공할 수 있다. 임상시험 2상 결과로 신속승인을 요청할 수도 있다. 개발 속도에 탄력이 붙게된 것으로 풀이된다.아티바는 지난해 8월 FDA로부터 임상 승인을 받아 3급 또는 4급 재발성/불응성 루푸스 신염 환자를 대상으로 AlloNK와 CD20 항체 리툭시맙 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 미국 내 임상 1상 시험을 진행하고 있다.루푸스 신염은 자가면역질환의 한 종류인 전신 홍반성 루푸스(SLE)의 합병증이다. 전 세계적으로 루푸스 환자는 약 500만명으로 추산되며, 이 중 약 40%가 루푸스 신염으로 악화된다. 특히 말기 루푸스 신염 환자는 혈액투석과 신장 이식 등이 필요하다.혈액암 치료제인 리툭시맙은 루프스 신염 치료를 위해 오프라벨(승인된 적응증 외 사용)로 쓰이는 항체 의약품이다. 본래 면역세포의 한 종류인 B세포를 제거해 B세포에 생긴 혈액암을 낫게하는 약인데, 루프스병의 주요 원인도 B세포이기 때문에 리툭시맙을 약으로 쓸 수 있다.프레드 아슬란 아티바 최고경영책임자(CEO)는 “리툭시맙과 AlloNK의 병용요법으로 B 세포암 말기 환자에서 B세포 감소를 유도할 수 있다는 것을 관찰했으며, 이 치료제는 B 세포 표적 자가 유래 CAR-T 치료제와 매우 유사한 기전을 가지고 있지만 안전성 면에서 더 많은 이점이 있어 유전자 조작 세포 치료제와 관련된 악성 종양 부작용을 발생시키지 않을 것”이라고 설명했다. 이어 지씨셀과 아티바 관계자는 “이번 FDA의 신속심사 지정을 통해 루푸스 신염 환자들에게 보다 신속하게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있는 기회를 얻게 됐다”라며 “양사는 앞으로도 지속적인 연구와 개발을 통해 더 많은 환자들에게 희망을 제공하기 위해 노력할 예정이다”라고 했다. 이우상 기자 idol@hankyung.com
젬백스앤카엘은 지난 22일 진행성핵상마비(PSP) 치료 후보물질 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.희귀의약품 지정은 희귀의약품의 개발을 지원하는 제도다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 대해 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 것으로 기대되는 경우 지정한다.개발 단계 희귀의약품으로 지정될 경우 신속심사 자격을 얻게 된다. 임상 2상 후 3상 조건부 허가를 신청할 수 있다. 품목허가 이후 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받을 수 있다.젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인한 후 조건부 허가를 신청하겠다는 계획이다. 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이며 치료 대안이 제한적이다. 젬백스는 국내에서 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 현재까지 전체 대상자의 88%인 66명 환자에 대한 등록을 마쳤다. 지난 9일(현지시간)에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상을 승인받았다.젬백스 관계자는 “국내는 물론 글로벌 임상시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다”고 했다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
강스템 바이오텍이 줄기세포 기반 골관절염 치료제의 임상 1상 전체 투약을 마쳤다.강스템바이오텍은 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1상 고용량군 6명의 투약을 완료했다고 22일 밝혔다. 퓨어스템-오에이 키트주는 무릎 수술 없이 주사 투여만으로 골관절염 치료를 목표로 하는 줄기세포 기반 치료제 후보물질이다. 임상 1상은 줄기세포 용량에 따라 저용량, 중용량, 고용량 총 세 그룹으로 나누어 진행됐으며, 이번 고용량군 투여를 끝으로 투약 단계가 종료됐다. 지난해 8월 투약을 마친 저용량군은 투약 후 6개월부터 자기공명영상(MRI) 등 평가를 진행 중에 있으며 이달 말까지 영상평가를 마무리할 예정이다. 회사는 영상평가와 함께 연골생성과 관련된 바이오마커 7종의 변화수준 및 유효성을 연계하여 결과 분석을 진행한다.중용량군은 지난 10월 투약이 완료됐다. VAS, KOOS, IKDC 등 통증 평가수치와 일상생활을 통해 환자들을 관찰한 결과, 통증 및 무릎 기능·활동성과 같은 골관절염 증상이 투약 전 대비 60~70% 이상 개선된 것이 확인됐다는 것이 회사측 설명이다. 회사 관계자는 “현재까지 개발된 약물에선 없던 탁월한 개선율로 무릎 관절의 구조적 개선까지 기대되는 수치”라고 설명했다.배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “투약이 완료된 저·중용량군의 개선 속도 및 정도가 당초 회사의 예상보다 신속하고 획기적으로 나타나 중등증의 무릎 골관절염 환자에 대한 퓨어스템-오에이 키트주의 안전성과 유의한 탐색적 유효성을 확보할 수 있을 것으로 보인다”며 “특히 중용량군의 임상 참여자 중 오랜 기간 골관절염으로 고통받다가 1회 주사투여를 통해 현격한 활동성 개선을 보인 경우도 있어 신약개발에 대한 기대감이 큰 상황”이라고 말했다. 이어 “비록 임상 1상 단계이지만 높은 치료효과와 이를 입증할 수 있는 MRI, 바이오마커 등을 확보해 신약개발의 사업적 가치를 높이도록 하겠다”고 덧붙였다.시장조사기관 프레시던스리서치에 따르면 전 세계 골관절염 치료제 시장 규모는 2022년 82억1000만 달러(약 10조 8240억원)에서 연평균 8.38% 성장해 오는 2032년 183억6000만 달러(약 24조 2021억원)에 이를 전망이다.이우상 기자 idol@hankyung.com