아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD) 수시 보고

아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD)가 8일(현지 시각) 수시보고서를 제출했다.
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희귀 질환 의약품을 전문으로 하는 글로벌 생명공학 회사인 Amicus Therapeutics는 2023년 잠정 총 수익이 21% 증가하여 약 3억 9,940만 달러에 달했다고 보고했습니다. 파브리병 치료제인 갈라폴드(Galafold) 제품은 전년 대비 18% 성장해 총 매출에 약 3억 8,780만 달러를 기여하는 등 강력한 성과를 입증했습니다.

회사의 두 번째 상용 치료제인 Pombiliti와 Opfolda의 글로벌 출시도 성공적이었으며 2023년 순 제품 매출은 약 1,160만 달러에 달했습니다. 회사는 2023년에 갈라폴드에 대한 수요가 증가했으며 현재 2,400명 이상의 파브리병 환자가 치료를 받고 있습니다.

Amicus Therapeutics는 2024년이 변혁의 해가 될 것으로 예상하고 있으며, 고정 환율(CER) 기준으로 Galafold 매출 성장이 11~16%에 달할 것으로 예상하고 있습니다. 회사는 오늘날 10억 달러 이상의 가치가 있는 시장에서 표준 치료법이 될 것으로 예상되는 Pombiliti와 Opfolda의 성공적인 전세계 출시를 실행하는 동시에 전 세계적으로 더 많은 수의 Fabry 환자를 치료하는 것을 목표로 하고 있습니다. 또한 회사는 일년 내내 비GAAP 수익성을 달성할 것으로 예상하고 있습니다.

Amicus Therapeutics의 2024년 전략적 우선순위에는 파브리병과 폼페병에 대한 의학적, 과학적 리더십을 지원하기 위한 진행 중인 연구를 발전시키고 Pombiliti와 Opfolda의 성공적인 글로벌 출시를 보장하는 것이 포함됩니다.

중요한 발전 과정에서 미국 약물 규제 당국은 Galafold 약물에 대한 중요한 안전 정보를 발표했습니다. 성인 및 파브리병으로 진단된 12세 이상 청소년의 장기 치료에 사용되는 갈라폴드에서 보고된 일반적인 이상반응으로는 두통, 비인두염, 요로감염, 오심, 발열 등이 있습니다.

권고사항은 또한 잠재적인 약물 상호작용을 강조하여 갈라폴드를 복용하기 최소 2시간 전과 갈라폴드 복용 후 2시간 동안 카페인과 갈라폴드의 병용 투여를 피할 것을 권장했습니다. 현재, 임산부의 주요 선천적 결손 및 유산에 대한 약물 관련 위험을 평가하기 위한 임상 데이터가 부족합니다.

갈라폴드는 소아 환자에 대한 안전성과 유효성이 확립되지 않았으며, 중증 신장애 환자나 투석이 필요한 말기 신질환 환자에게는 사용이 권장되지 않습니다. 또한 당국은 갈라폴드 치료를 시작하거나 이 약으로 전환한 환자에게 6개월마다 신장 기능, 심장초음파 검사 지표, 생화학적 지표를 모니터링할 것을 권장했습니다.

EU 치료 적응증에는 갈라폴드가 순응성 돌연변이가 있는 12세 이상의 성인 및 청소년의 파브리병에 대한 장기 치료를 위한 것이라고 명시되어 있습니다. 활성 물질 또는 제품 특성 요약(SmPC)에 나열된 부형제 중 하나에 과민증이 있는 환자에게는 이 약물을 금기합니다. 중증 신부전증 환자에게는 사용을 권장하지 않습니다.

이 공지는 또한 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성에게는 갈라폴드가 권장되지 않으며 갈라폴드가 모유로 분비되는지 여부는 알려지지 않았다는 점을 강조했습니다. 보고된 가장 흔한 이상반응은 두통이었으며 갈라폴드를 투여받은 환자의 약 10%가 경험했습니다.

과다 복용의 경우 일반적인 치료가 권장됩니다. 자세한 내용은 해당 웹사이트의 EU SmPC에서 확인할 수 있습니다.


아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD)은 5일 전 거래일 종가 대비 0.60% 오른 13.52달러로 장 마감했다.

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<기업소개>
생명공학 기업인 Amicus Therapeutics, Inc.는 희귀질환 치료제의 발견, 개발 및 제공에 주력하고 있습니다. 상용 제품 및 제품 후보에는 파브리병 진단이 확인된 성인 치료용 경구 정밀 의약품인 Galafold와 시험관 내 분석 데이터를 기반으로 하는 수정 가능한 갈락토시다제 알파 유전자 변이가 포함됩니다. 또한 폼페병의 새로운 치료 패러다임인 AT-GAA를 개발합니다. 폼페병에 대한 효소 대체 요법; CLN3 환자에서 AAV 혈청형 AT-GTX-502 유전자 요법의 단일 척수강내 투여의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구에 있는 CLN3; 및 정상적인 뇌 발달을 위한 필수 단백질의 발현을 조절하는 CDKL5 단백질을 암호화하는 X-염색체 상의 유전자인 CDKL5. 이 회사는 Nationwide Children's Hospital과 협력 및 라이선스 계약을 맺고 있습니다. 펜실베니아 대학교; 및 GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc.는 2002년에 설립되었으며 펜실베니아주 필라델피아에 본사가 있습니다.

* 이 기사는 한국경제신문과 굿모닝AI리포트가 공동 개발한 인공지능 알고리즘으로 미국 상장사들의 공시를 실시간 분석해 작성한 것입니다. 일부 데이터 수집 과정에서 오류와 지연 등이 있을 수 있으며, 한국경제신문과 콘텐츠 제공 업체는 제공된 정보에 의한 투자 결과에 법적인 책임을 지지 않습니다. 게시된 정보는 무단으로 배포할 수 없습니다.