알지노믹스는 유전성 망막색소변성증 혁신신약 개발이 국가신약개발사업단 과제로 선정됐다고 12일 밝혔다.국가신약개발사업은 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 과학기술정보통신부와 산업통상자원부, 보건복지부가 추진한다. 제약 및 바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민 건강증진을 목표로 지난해부터 신약개발 전주기 단계를 지원한다. 알지노믹스는 비임상 단계를 지원받는다. 원활한 비임상 연구 및 임상시험계획(IND) 승인을 위해 22개월 간 총 20억원의 연구비를 지급한다.망막색소변성증은 세계적으로 4000~5000명당 1명꼴로 발병한다. 망막에 분포하는 광수용체 세포에 이상이 생겨 중심시력을 상실하는 질환이다. 현재 근본적인 치료법이 없다. 대신 망막이 자외선에 손상되지 않도록 하거나, 영양제 등을 복용해 시력 손실을 늦추는 보조요법에 의존해왔다.망막색소변성증은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 데 관여하는 유전자에 결함이 생겨 발병한다. 특히 ‘RHO’ 유전자의 돌연변이는 상염색체 우성 망막색소변성증의 20~30%를 차지하는 가장 흔한 형태란 설명이다. 보통 야맹증으로 시작해 점차 시야가 좁아지고, 중심 시야까지 상실해 완전한 실명에 이르게 된다.알지노믹스는 단회 투여를 목표로 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제를 개발 중이다. 회사의 플랫폼 기술인 ‘RNA 치환 효소’를 활용한다. 돌연변이 유전자를 없애는 동시에 정상 유전자로 치환 및 교정하는 기술이다. 돌연변이 RHO 유전자를 정상 RHO 유전자로 치환해 질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대 중이다. 이성욱 알지노믹스 대표는 “작년 말 레트증후군치료제 이후 두 번째로 국가신약개발사업 과제에 선정됐다”며 “치료제가 없는 상염색체 우성 유전성 망막질환 분야의 혁신 치료제로 개발하겠다”고 말했다. 이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
LG화학은 면역항암제 개발 협력사인 미국 큐바이오파마가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘CUE-102’에 대한 임상 1상을 승인받았다고 12일 밝혔다. 이로써 LG화학은 4개의 항암제 후보물질을 포함해 총 12개의 임상 단계 신약후보물질을 확보하게 됐다.CUE-102는 ‘윌름스 종양 유전자(WT-1)’ 양성 암 치료제다. LG화학은 CUE-102의 한국 중국 일본 등 11개 아시아 국가 독점 개발 및 판매 권리를 갖고 있다.큐바이오파마는 WT-1 양성 위암과 췌장암, 난소암, 대장암 환자를 대상으로 약물의 안전성 및 내약성, 약동학 및 약력학 등을 평가한다.CUE-102는 환자의 T세포를 체외로 추출해 유전자 변형 및 증식 후 체내에 재주입하는 방식이다. 이번 1상에선 동일 기술을 기반으로 한 ‘CUE-101’의 1상 중간결과를 바탕으로 체중 1kg당 1mg부터 용량 증량(Dose escalation) 평가를 실시한다. 이로 인해 개발에 속도가 붙을 것으로 보고 있다. CUE-101 임상에서는 0.06mg부터 유효 용량 평가를 시작해 1mg으로 증량하기까지 약 9개월이 소요됐다. LG화학은 큐바이오파마의 1상 결과(데이터)를 바탕으로 아시아 지역에서 직접 개발에 나선다는 계획이다.LG화학은 수요가 큰 암종의 후보물질을 구축 중이다. 큐바이오파마에서 도입한 두경부암 치료제 CUE-101, 지놈앤컴퍼니 고형암 치료제 ‘GEN-001’의 미국 임상 1상이 진행 중이다. PDC라인파마의 비소세포폐암 치료제 ‘PDC-lung’의 유럽 임상 1상도 진행되고 있다. 이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
크리스탈지노믹스는 미국 췌장암 임상 2상의 전체 임상시험 책임자들이 참석한 회의(Principal Investigator’s Meeting)를 진행했다고 12일 밝혔다. 이번 2상은 2024년까지 종료하는 것이 목표다. 이번 회의에는 임상 총괄 책임자인 UCSF 메디컬 센터의 앤드류 고 교수 등 임상시험에 참여하는 28개 병원 임상시험 책임자들과 임상시험수탁기관(CRO) 시네오스, 임상시험 실험실 평가기관 PPD, 시험약 배송 및 관리 담당 캐털란트 관계자 등 50여명이 참석했다. 2상 설계를 설명하고 질의응답을 진행했다. 2상은 진행성 또는 전이상 췌장암 환자 중 1차 표준치료요법인 폴피리녹스 후 질병이 진행되지 않는 환자 70명 대상으로 한다. 아이발티노스타트에 기존 치료제(카페시타빈)와 병용치료 또는 카페시타빈 단독 치료를 비교하는 임상이다.앞서 국내 세브란스병원에서 24명 환자를 대상으로 진행한 임상 2상을 통해 안전성과 유효성에 대한 가능성을 확인했다는 설명이다. 전임상에서 아이발티노스타트와 카페시타빈 병용은 약효를 개선시키고, 동물의 생존기간을 증가시켰다고 했다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "아직 환자 투여를 진행하지 않았음에도, 내달 열리는 미국임상종양학회(ASCO 2022)에 임상을 소개하는 포스터 발표가 채택될 정도로 관심을 받고 있다"며 "앞으로 아이발티노스타트를 췌장암 분야의 획기적인 신약후보로 개발하겠다"고 말했다.한민수 기자 hms@hankyung.com