크리스탈지노믹스(대표 조중명)가 지난해 6월 총 3600억원 규모로 앱토즈 바이오사이언스에 기술 수출한 백혈병 신약후보 CG’806의 전임상시험 결과가 미국 혈액암학회(ASH)에서 발표됐다.

앱토즈는 지난 5월 말 미국 종양학회(ASCO)에서 CG’806 전임상시험 결과 2건을 발표한데 이어 이번에 미국 애틀랜타에서 열리는 미국 혈액암학회(ASH)에서 3건의 연구결과를 발표했다.

크리스탈 관계자는 "CG’806의 전임상시험 결과가 미국 종양학회에 이어 혈액암학회에서 또다시 발표되는 것은 세계 최초의 FLT3/BTK 다중저해제 인 CG’806에 대한 높은 기대감을 드러내는 것"이라고 평가했다.

이번에 발표된 내용은 MD 앤더슨 암센터, 오리건 헬스 앤 사이언스 대학(OHSU)과 각각의 공동 연구들로 얻어진 CG’806의 전임상시험 결과다. 지난 5월 발표된 내용에서 추가로 CG’806의 우수한 효과에 대한 구체적인 작용기작들과 다양한 혈액암에 대한 강력한 항암 효과 및 높은 반응률이 구체적으로 밝혀졌다고 크리스탈 측은 설명했다.

MD앤더슨 암센터와의 공동연구 결과는 해스 체어 MD앤더슨 암센터 백혈병전문 유전학자 교수 연구팀의 자료다. 체어 교수는 지난 5월 미국 종양학회(ASCO)에서 발표한 내용에서 더 나아가 급성골수성백혈병(AML)에서의 우수한 효과에 대한 구체화된 작용기작을 밝혔다.
급성골수성백혈병(AML) 동물실험시 CG 806 100mg을 14일간 투여 후 중단한 결과 17일 시점에 암세포 완전 사멸. 크리스탈지노믹스 제공
급성골수성백혈병(AML) 동물실험시 CG 806 100mg을 14일간 투여 후 중단한 결과 17일 시점에 암세포 완전 사멸. 크리스탈지노믹스 제공
CG’806은 FLT3 변이형 세포에서 암세포가 증식을 위해 분열하는 세포주기 중 G1 단계를 막아 세포자멸을 일으키는 반면 FLT3 정상형 세포에서는 세포주기의 G2 단계를 막아 자가포식현상이나 염색체 이상을 유발, 암세포의 증식 억제 및 사멸을 유도한다는 것이다.

체어 교수는 "CG'806은 세계 최초 FLT3와 BTK의 정상형 및 변이형을 모두 저해하는 다중 표적 저해제"라며 "한가지 물질을 통해 급성골수성백혈병(AML)에서 가장 환자수가 많으면서 예후가 안 좋은 FLT3-ITD 변이형 환자, 기존의 치료제에 대해 내성을 보이는 FLT3 변이형 환자 그리고 FLT3 정상형 환자를 모두 치료할 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다

OHSU 암연구소와의 공동연구 결과는 동 연구소 스테판 E 쿠르츠 연구교수의 자료다. 다양한 혈액암 환자의 골수샘플에 대한 CG’806의 항암활성 실험에서 급성골수성백혈병(AML)뿐만 아니라 만성림프구성백혈병(CLL), 골수형성이상증후군/골수증식증후군(MDS/MPN) 등 다양한 혈액암에 대해 높은 암세포 억제 반응률을 보였다는 내용이다. 또 100나노몰 이하의 매우 낮은 농도에서도 암세포를 과반수 이상 소멸시키는 탁월한 항암효과를 확인했다는 결과도 담겼다.

앱토즈의 CEO인 윌리엄 G 라이스 박사는 "전임상시험에서 확인한 CG’806의 독특한 작용기작과 다양한 혈액암에 반응하는 탁월한 항암효과를 바탕으로 다양한 혈액암 치료에 대한 표적치료제로서 CG’806을 개발하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

앱토즈는 내년 상반기 중 제출을 목표로 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 하는 CG’806의 임상1상 시험 계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이다.

크리스탈은 지난 11월 CG’806의 중국특허 등록을 완료했다. 이 특허는 CG’806을 포함하는 물질들과 제조방법, 조성물, 용도에 대한 광범위한 특허다. 기술수출 계약시 한국과 중국에 대한 모든 권리는 크리스탈이 보유하도록 함에 따라 특허권자는 크리스탈이며 중국내 물질특허 만료시점은 2033년 12월 26일이다.

전예진 기자 ace@hankyung.com