크리스탈지노믹스는 협력사 앱토즈가 혈액암 신약후보 룩셉티닙의 임상 1상 진행 결과를 미국 혈액학회(ASH 2021)를 통해 발표했다고 13일 밝혔다.

'FLT3-ITD' 돌연변이 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 '미세잔존질환(MRD)-음성 완전관해(CR)'가 나타났다.

앱토즈에 따르면 재발된 FLT3-ITD 돌연변이 AML 환자에게서 'MRD-음성 도달률'이 완전관해보다 '완치'에 더 가까운 측정 기준(0.01% 미만의 암 세포가 관찰될 때 MRD-음성 완전관해로 정의)을 충족했다는 설명이다. 이 환자는 12주기 치료를 계속하고 있다.

통상 완전관해는 암 세포 크기가 5% 미만을 뜻하는데, MRD 평가는 0.01% 이하까지 암 세포 확인이 가능해 완전관해의 '질'을 보여준다고 회사 측은 전했다.

또 항암 요법에 실패한 FLT3-ITD 돌연변이 환자에서 항암 효과가 있다는 것을 골수와 말초혈액에 존재하는 FLT3-ITD 대립유전자 빈도(VAF) 및 세포의 감소를 통해 확인했다고 했다.

B세포 악성종양 대상 임상에서도 만성 림프구성 백혈병(CLL)에서 발생하는 림프구 증가증의 다수 핵심 표적과 경로를 강하게 억제했다고 전했다.

비호지킨림프종의 하나인 소포림프종(FL) 환자의 경우 450mg 투여 시 종양 크기가 커졌다. 그러나 600mg로 용량이 증가되면서 종양 크기가 최고치 대비 43% 감소하는 용량 의존적 효능을 관찰했다.

앱토즈는 현재 마지막 군인 900mg 용량으로 항암요법 불응 및 재발 B세포 악성종양 환자, AML 환자, 고위험 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 투약을 진행하고 있다.

크리스탈지노믹스 관계자는 "이번 발표를 통해 룩셉티닙이 혈액암 치료제로서 가능성을 한층 높였다"고 말했다.

한민수 기자