젬백스앤카엘은 당초 계획한 유럽 7개국에서의 알츠하이머병 치료제 'GV1001'의 임상 2상 승인이 모두 완료됐다고 4일 밝혔다. 전날 마지막으로 남은 이탈리아에서 승인이 이뤄졌다. 유럽 7개국에서 승인이 마무리된 만큼, 본격적으로 유럽 임상에 박차를 가한다는 계획이다. 젬백스 관계자는 "최근 개시된 유럽 임상 진행에 속도가 붙을 것"이라며 "미국과 유럽에서 진행되고 있는 알츠하이머병 글로벌 임상이 계획대로 순항하고 있는 만큼, 의미있는 결과를 얻을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. GV1001의 알츠하이머병 글로벌 2상은 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 185명 규모로 진행된다. 미국에서 작년 10월 첫 환자가 등록됐다. 현재까지 6명 환자의 등록을 완료했다. 이번 임상은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하주사한다. 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 젬백스는 이 외에도 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 2상을 승인받았다. 신경퇴행성 질환 전반으로 GV1001의 영역을 확장할 예정이다.한민수 기자 hms@hankyung.com
티움바이오는 혈우병 우회인자(Bypassing Agent) 치료제 'TU7710'의 임상 1상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 4일 밝혔다.1상에서 건강한 성인 남성을 대상으로 TU7710의 안전성과 내약성 등을 평가한다. 임상 2상 권장용량도 산출할 예정이며, 최대 40명을 대상으로 이중맹검 방식으로 임상을 수행하게 된다.혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족해 발생하는 유전성 희귀질환이다. 평생 관리가 필요해, 효과 지속시간을 늘려(약물 반감기를 증가시켜) 투여 횟수를 줄이는 방향으로 치료제가 개발되고 있다고 했다. 중화항체 보유 혈우병 환자의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 반감기가 짧은 노보세븐이 독점적으로 판매되고 있다고 전했다.시장조사기관 데이터모니터에 따르면 주요 7개국의 우회인자 혈우병 치료제의 시장 규모는 2021년 기준 약 2조원이다. 티움바이오 관계자는 "TU7710은 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 대비 6~7배 긴 반감기의 치료제로 개발됐다"며 "중화항체 보유 혈우병 환자들의 편의성 및 삶의 질을 획기적으로 개선해 게임체인저가 될 수 있을 것"이라고 말했다.이어 "혈우병 치료제는 통계적으로 임상 성공률이 일반적인 신약 대비 매우 높고, 임상 기간이 짧다"며 "이번 임상에서 안전성을 확인하다면, 높은 상업화 가능성으로 신속한 기술이전이 가능할 것"이라고 했다. 티움바이오의 김훈택 대표 및 바이오신약 개발 연구진은 SK케미칼 재직 시, 혈우병 치료제인 앱스틸라를 개발한 주역이라고 했다. 앱스틸라는 미국 유럽 일본 한국 등에서 허가돼 40여개국에 판매되고 있다.한민수 기자 hms@hankyung.com
지놈앤컴퍼니는 미국 자회사 사이오토바이오사이언스가 개발하는 마이크로바이옴 치료제 ‘SB-121’의 임상 1상 결과가 네이처의 자매지인 ‘사이언티픽 리포트’에 게재됐다고 4일 밝혔다. SB-121은 자폐스펙트럼장애(ASD) 치료제로 개발 중인 물질이다. 건강한 산모의 모유 안에 있는 ‘락토바실러스루테리’ 균주에 사이오토의 플랫폼 기술 ‘ABT(Activated Bacterial Therapeutics)’을 적용해 체내 안정성과 효능을 높였다. 논문에서는 1차 평가지표인 안전성 및 내약성 결과를 소개했다. 임상 참여자를 대상으로 진행한 바인랜드 적응행동검사, 시선 추적 검사, 혈액 내 옥시토신 측정 검사 결과도 포함됐다. SB-121 임상 1상은 자폐스펙트럼 장애를 진단받은 15명을 대상으로 이중맹검, 위약 대조 및 교차투여 방식으로 진행됐다. 2022년 5월 주요(톱라인) 결과를 발표했다. 조 트레블리 사이오토 대표는 “장·뇌 축 이론에 기반한 마이크로바이옴 뇌 신경질환 치료제 개발의 가능성을 보여준 의미있는 성과”라며 “ASD에 대한 계열 내 최초(퍼스트 인 클래스) 혁신신약으로 개발할 것”이라고 말했다. 서영진 지놈앤컴퍼니 대표는 “사이오토와 긴밀하게 협의해 하반기에는 SB-121의 임상 2상에 진입해 유효성을 검증하겠다”며 “신생아괴사성장염(NEC) 등 여러 질환으로 적응증을 확대할 것”이라고 했다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com