리듬 파마슈티컬스의 '임시브리' / 사진=리듬 파마슈티컬스 홈페이지
리듬 파마슈티컬스의 '임시브리' / 사진=리듬 파마슈티컬스 홈페이지
리듬파마슈티컬스가 미국과 유럽에 이어 영국에서도 희귀 유전성 비만 치료제인 ‘임시브리’(성분명 세트멜라노타이드)를 바르데-비들 증후군(BBS) 치료제로 허가받았다.

미국 리듬파마슈티컬스는 지난 21일(현지시간) 영국 의약품및건강관리제품규제기관(MHRA)이 임시브리를 6세 이상 소아 및 성인 대상 BBS 치료제로 승인했다고 밝혔다. BBS와 관련된 비만 및 배고픔 조절 장애 치료에도 처방할 수 있다. 임시브리는 미국과 유럽에서 먼저 BBS 치료제로 판매되고 있다.

BBS는 희귀 유전성 질환이다. 흔히 ‘과식증’이라고도 부르며 계속해서 배고픔을 느끼게 해 비만을 유발한다. 인지장애와 다지증(多指症), 신장 기능 및 시각 장애와도 관련이 있다. 유럽연합(EU)과 영국에 약 2500명의 BBS 환자가 있을 것으로 회사는 추정하고 있다.

임시브리는 포만감에 관여하는 ‘멜라노코르틴-4 수용체(MC4R)’를 표적한다. MC4R은 뇌 시상하부의 신경세포에 발현돼 배고픔을 비롯해 신체의 칼로리 섭취 및 소비량을 조절하는 역할을 한다. MC4R의 경로에 문제가 생기면 계속해서 배고픔을 느낀다. 임시브리는 손상된 MC4R 경로의 기능을 회복시키는 기전의 치료제다.

임시브리는 앞서 ‘프로오피오멜라노코르틴(POMC)’ 또는 ‘프로단백질 전환효소 서브틸리신·켁신 1형(PCSK1)’, ‘렙틴 수용체(LEPR)’ 결핍으로 인한 유전성 비만 치료제로 먼저 미국 식품의약국(FDA)의 신약 승인을 받았다. 여기에 BBS를 신규 적응증으로 추가하게 됐다.

POMC와 PCSK1, LEPR 모두 유전성 비만과 관련이 있다. MC4R보다 신경회로의 상위 경로에 관여하는데 이들 경로에 결함이 있어도, 최종적으로 포만감 신호를 전달하는 MC4R 단백질에 작용하면 식욕 억제가 가능하다는 설명이다.

국내에서는 이 MC4R을 표적하는 유전성 비만 치료제 ‘LB54640’을 개발하고 있다. FDA로부터 POMC 및 LEPR 결핍증 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

후발주자지만 LG화학은 제형에서 경쟁력이 있을 것으로 보고 있다. 임시브리는 하루에 한 번 투여하는 주사제다. LB54640도 처방 주기는 1일 1회로 같지만 먹는 약(경구제)이라는 점에서 편의성을 높였다. 만성 질환인 비만의 치료에 있어 편의성은 큰 강점이 될 것으로 보고 있다.

전임상에서 임시브리 대비 동등성 이상의 효과도 확인했다. LG화학은 LB54640가 편의성과 효능을 모두 잡아 시장에서 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 기대 중이다. LG화학은 최근 유전적 결함이 없는 건강한 과체중 성인 대상 LB54640의 미국 1상을 완료했다. 연내 구체적인 임상 결과를 발표할 계획이다.

리듬은 캐나다 보건부가 임시브리의 비만 및 BBS, POMC·PCSK1·LEPR 결핍증 치료제 허가 신청을 수락했다고도 이날 발표했다. 캐나다 보건부는 수락 후 180일 내에 허가 여부를 결정할 예정이다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com