중증합병형 면역결핍(SCID)X1이라는 희귀한 유전질환으로 출생하자마자 완전살균 공간에서 격리된채 생명을 유지해야 했던 프랑스의 신생아 2명이 혁명적인 유전자요법으로 완전한 면역기능을 회복,정상아와 똑같은 생활을 할 수 있게 됐다.

이 유전자요법을 시행한 프랑스 파리 네케아동병원의 알랭 피셔 박사는 27일 기자회견에서 이러한 사실을 공식발표하고 "유전자요법으로 이처럼 어떤 증세가 완전히 정상으로 회복된 것은 유전자요법이 거둔 최초의 구체적인 결과이자 세계최초의 사례"라고 말했다.

피셔 박사는 이 두 신생아는 출생직후부터 완전살균된 공간에서 격리생활을 하다가 각각 생후8개월, 11개월에 유전자요법을 받았으며 그후 13개월과 12개월이 지난 현재까지 아무런 부작용이 없는 가운데 면역체계가 정상기능을 발휘하고 있다고밝혔다.

피셔 박사가 시행한 획기적인 유전자요법은 다음과 같다.

환자의 골수를 채취해 골수로 부터 간세포를 얻은 다음 이 간세포들을 유전자요법의 효과를 촉진시키는 단백질인 피브로넥틴 용액에 넣었다.

한편으로 환자에게 없는 문제의 면역체계 유전자를 무해한 레트로 바이러스와 섞은 다음 이를 시험접시에서 앞서 피브로넥틴에 적신 간세포에 3일동안 반복해서 감염시켰다.

마지막으로 유전자가 실려있는 레트로 바이러스에 감염된 간세포를 환자에게 다시 주입한 것이다.

이 아기들은 이 간세포가 주입되자 곧 면역세포를 만들어내기 시작했으며 3개월후 항생제나 기타 약물 처방없이 무균실에서 나와 집으로 돌아갔다.

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