의학계의 혁명으로 불리는 유전자 치료 시대가 눈앞에 다가오고 있다. 국내외 바이오 제약사들이 막바지 임상시험을 하고 있어 올해 말이나 늦어도 내년 초 유전자 치료제가 본격 시판될 것으로 보인다.

유전자 치료는 수술이나 약물 치료 대신 고장난 유전자를 교체하거나 수리하는 치료 방법.유전자 치료가 기존 방법으로 불가능했던 불치병이나 난치병 문제를 해결해줄 것으로 기대를 모으고 있는 것은 이 때문이다.

현재 사노피-아벤티스(프랑스),앤제스 MG(일본),젠자임(미국) 등 글로벌 바이오 제약기업들이 동맥경화로 대표되는 허혈성 심혈관질환 관련 유전자 치료제의 상용화 경쟁에 돌입한 상태다. 앤제스 MG는 일본에서 BLA(생물의약품 시판허가 신청)를 진행하는 동시에 미국에서 임상 3상을 실시하고 있다. 사노피-아벤티스도 다국가 임상 3상 시험을 종료하고,현재 BLA를 준비 중이다.

국내 바이오 기업들도 유전자 치료제 분야에서 글로벌 기업들을 바짝 추격하고 있다. 바이로메드의 허혈성 심혈관질환 관련 유전자 치료제 'VM202'는 국내에서 임상 2상을 마친 데 이어 미국과 중국 등에서 글로벌 임상을 동시에 진행하고 있다. 동아제약 포스코 대웅제약 컨소시엄도 포스텍 연구진과 함께 B형 간염 유전자 치료제의 임상 1상을 통해 유효성과 안전성을 입증했다. 일부 국내 바이오 업체들은 천문학적인 비용이 들어가는 글로벌 임상 대신 글로벌 제약사와 공동 임상 및 업무 제휴 등을 통해 유전자 치료제 시장 진출을 서두르고 있다.

바이오로메드의 한 연구원은 "유전자 치료의 가장 기본적인 문제는 부작용 없이 체세포나 생식세포의 원하는 부위에 정상적인 유전자를 정확히 전달하는 것"이라며 "바이로메드는 글로벌 제약사에 비해 상업화 경쟁에서는 약간 뒤처졌지만 독자 개발한 유전자 전달체의 발현 효율 면에서 경쟁력이 있다"고 설명했다.

지금까지 유전자 치료제 관련 수많은 임상들이 중도에서 중단된 것은 안전성 문제보다 유효성 부족 때문이며,이는 유전자 전달체의 발현 효율이 낮은 데 기인한 것으로 학계는 판단하고 있다.

손성태 기자 mrhand@hankyung.com