인공지능(AI) 기반 희귀질환 신약 개발기업 파로스아이바이오가 자체 개발한 급성골수성백혈병 난소암 등의 후보물질(파이프라인)을 조기 상용화하고, AI 플랫폼 ‘케미버스’를 고도화하며 기업가치를 지속적으로 높이겠다고 포부를 밝혔다.파로스아이바이오는 이달 기업공개(IPO)를 앞두고 10일 서울 여의도에서 기업설명회를 열었다. 윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “다른 AI 신약개발 기업과의 가장 큰 차이점은 파로스아이바이오는 전(全)주기 파이프라인을 자체적으로 확보하고 있다는 점”이라며 “이번 기업실사 때 임상 진행상황이 반영되기도 했다”고 강조했다.파로스아이바이오는 희귀질환 관련 타깃 단백질 구조 3829개, 화합물 빅데이터 62억개를 기반으로 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 구축했다. 케미버스를 통해 임상 진입까지 개발 시간을 3년 이내로 줄이고, 개발비용도 80%가량 줄였다고 회사 측은 설명했다.케미버스를 기반으로 파로스아이바이오가 자체 개발한 주요 파이프라인은 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101, 난치성 고형암 치료제 PHI-501, KRAS 돌연변이를 치료하는 PHI-201 등이다. 한혜정 CDO(최고개발책임자)는 “7000개가 넘는 희귀난치성 질환 중 치료제가 개발된 질환은 8.6%에 불과하다”며 “파로스아이바이오는 경쟁성, 시장성, 임상성공성이 높은 파이프라인으로 기술이전 및 공동연구를 추진 중”이라고 말했다.FLT3을 타깃으로 하는 PHI-101의 경우 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받아 현재 글로벌 임상 1상을 진행 중이다. 내년 임상 2상에 들어가 2025년에는 조건부 판매 승인을 신청하는 것이 목표다. 한혜정 CDO는 “전임상에서 기존 치료제인 길테리티닙 등과 비교했을 때 10배 적은 농도로도 변이세포 성장 억제에 효과가 있음을 확인했다”며 “현재 19명을 대상으로 다국적 임상 1상을 진행 중인데 골수악성세포 값이 0으로 줄어 완전관해를 보인 환자도 있다”고 말했다.파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 재발성 난소암 등으로 확장했다. 현재 국내 임상 1상을 진행 중인데, 대조약물 대비 질병관리율은 45%를 기록했다고 (올라파립 42%) 파로스아이바이오는 설명했다. 한혜정 CDO는 “이번 임상은 과거 항암치료를 4번 이상 받은 극도의 난치성 환자비율이 88%에 달한다”며 “특히 재발, 불응성 난소암 환자를 대상으로 치료효과가 우수하다는 것을 입증하겠다”고 말했다.PHI-501 역시 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 물질이다. 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성유방암 등을 적응증으로 개발 중이다. 내년 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. PHI-201은 지난해 유한양행과 공동연구 및 기술이전 계약을 맺은 후보물질이다. G12C 돌연변이만 저해하던 기존 약물(소토라십)과 달리 G12V, G12D, G12S 등 모든 KRAS 유전자 변이를 타깃으로한다는 것이 핵심이다. 한 CDO는 “상장 3년 이내 후보물질 상용화 및 기술이전이 목표”라며 “후속 파이프라인도 FDA 희귀의약품에 지정될 수 있도록 연구를 이어갈 계획”이라고 덧붙였다.파로스아이바이오 공모가 희망밴드는 1만4000원~1만8000원이다. 공모 예정 주식수는 140만주로 상장예정일은 오는 27일로 잡혀있다. 남정민 기자 peux@hankyung.com
인트론바이오는 탄저 예방치료제로 개발 중인 ‘BAL200’의 임상시험용의약품 제조 및 품질관리 체계를 국제기준에 부합하도록 구축했다고 10일 밝혔다.BAL200은 생화학테러 등에 악용될 수 있는 탄저에 대비하기 위해 개발 중인 개량형 엔도리신이다. 인트론바이오는 미국 유럽 중동 등에서 BAL200를 구입 후 국가비축물자(National Stockpile)로 활용할 수 있을 것으로 기대하고 있다. BAL200은 GLP 독성시험과 실제 탄저균 대상의 유효성 입증 시험 자료를 확보했다. 현재 이를 토대로 기술수출을 추진 중이다.그 과정에서 인트론바이오는 BAL200의 가치를 높이기 위해 전문 임상수탁기관(CRO) 상담을 진행했다. 이어 국제적 표준에 부합하는 임상시험용의약품의 제조 및 품질관리 체계를 구축했다.윤경원 인트론바이오 대표는 “탄저 예방치료제는 전세계 국가 차원의 국방 기관들에게는 중요한 관심사”라며 “이번 바이오USA에서 적합한 협력사를 만나 협력 논의를 시작했다”고 말했다. 탄저 대응을 위한 기존 약물에는 탄저균 처치 항생제인 노출 후 예방제(Post-exposure prophylaxis, PEP), 탄저 감염 예방 백신, 탄저균 분비 독소를 무력화하는 항독소제 등이 있다. 인트론바이오에 따르면 백신은 예방 효과가 낮으며 항독소제는 탄저균 자체를 없앨 수 없어 근본적 치료 효과가 없다. 노출 후 예방제는 내성균에 대하여 효과가 떨어지고 투약 중에 내성균 발생도 흔하게 일어난다는 문제점이 지적된다. 현재 유일한 탄저균 처치 수단으로 알려진 노출후예방제는 실험실에서 인공적으로 만들어진 내성균에는 효과적이지 않다고 인트론바이오측은 전했다.강상현 인트론바이오 연구소장은 “단백질이나 핵산을 타깃하는 기존 항생제들과 BAL200은 펩티도글리칸을 표적한다”며 “이로 인해 탄저균 자체를 매우 빠르게 박멸할 수 있으며 내성균에도 유효하게 작용하고 인공적으로 창조된 내성균에도 작용할 것으로 기대된다”고 말했다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
진원생명과학은 핵산 기반 단클론 항체(monoclonal antibody, mAb) 치료제 전달 플랫폼에 대한 논문을 ‘안티바디즈(Antibodies)’에 발표했다고 10일 밝혔다.논문 제목은 ‘Expanding the Reach of Monoclonal Antibodies: A Review of Synthetic Nucleic Acid Delivery in Immunotherapy’다. 논문에는 메신저 리보핵산(mRNA) 백신 분야의 저명한 연구자인 놀버트 파르디 미국 펜실베니아 대학교 박사, 위스타 연구소의 항체 엔지니어링 전문가 모하메드 박사, 핵산 기반 백신 및 치료제 연구의 권위자인 쉬 즈양 하버드 의과대학 매사추세츠 종합병원(MGH) 박사 등이 공동 저자로 참여했다. 회사에 따르면 단클론 항체 치료제는 암, 알레르기, 자가면역질환, 신경퇴행성 질환, 감염병, 염증성 질환 등 다양한 질병을 치료하는 주요한 면역치료제로 떠오르고 있다. 하지만 높은 개발 및 생산 비용으로 약가가 비싸지면서 환자의 접근성이 제한돼 있다. 진원생명과학은 핵산 기반 백신의 연구개발 경험을 바탕으로, 합성 핵산 기반 전달 플랫폼 기술을 통한 단클론 항체의 생체 내 생산 연구를 진행해왔다고 했다. 이를 통해 단클론 항체 치료제의 빠른 시장 진입과 비용 절감이 가능할 것으로 기대하고 있다.박영근 대표는 “진원생명과학은 플라스미드 DNA(Plasmid DNA) 전달 시스템을 사용한 단클론 항체 치료제 연구개발 역량을 보유하고 있다”며 “회사의 핵산 기반 백신 및 치료제 후보물질 다각화의 일환으로, 개방형혁신(오픈이노베이션)을 통해 단클론 항체 치료제 플랫폼의 차세대 모달리티인 mRNA로의 확장을 진행 중“이라고 말했다. 이어 “글로벌 분야 전문가들 및 차세대 기술 플랫폼 보유 기업들과의 적극적인 협업으로 핵산 기반 항체 플랫폼 핵심 기술 고도화 및 다각화를 추진하겠다”고 했다.김예나 기자 yena@hankyung.com