아리바이오는 경구용 치매 치료제 후보 'AR1001'의 임상 2상 바이오마커(생체표지자) 분석 결과를 국제학회에서 발표했다고 3일 밝혔다. 워싱턴주립대 신경과 교수이자 아리바이오 최고의학책임자(CMO)인 데이빗 그릴리(사진)가 스웨덴에서 열린 '2023 AD&PD'에서 발표했다. 이번 학회는 알츠하이머병과 파킨슨병 등 뇌신경계 질환 분야에서 권위 있는 국제학회라고 했다. AR1001은 신경세포 내 신호전달 경로(CREB) 활성화로 인한 신경세포 사멸 억제 및 생성 촉진, Wnt 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가 포식 활성화에 의한 독성 단백질의 제거 등 다중 효과가 기대된다. 현재 미국 임상 3상을 진행 중이다. 그릴리 CMO는 AR1001의 알츠하이머병 2상 참여 환자의 혈액 내 주요 바이오마커(pTau181, GFAP) 분석 결과를 공유했다. AR1001 투약군에서 인산화된 타우단백질(pTau181)과 글리아 섬유아세포 세포질성 효소 단백질(GFAP) 모두 위약군 대비 유의미하게 개선됐다는 내용이다. pTau181은 52주에서 10mg 과 30mg 투약군 각각 ml당 1.214pg(피코그램)과 1.355pg 감소했다. 두 투여군 모두 시작점 대비 통계적으로 유의미하게 개선됐다(p<0.005)고 했다. GFAP 역시 두 투약군에서 시작점 대비 유의미하게 개선된 것으로 나타났다고 전했다. 그릴리 CMO는 "pTau181은 투약 52주 후에 시작점 대비 25% 이상 감소율을 보여 최근 신속승인을 받은 아두카누맙 및 레카네맙과 비교해 두 배 이상의 개선율을 보였다"고 말했다. 정재준 아리바이오 대표는 "이번 결과는 AR1001이 알츠하이머병의 진행을 지연시킬 수 있는 가능성이 높다는 것을 보여준다"고 했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
크리스탈지노믹스는 신경성 통증 치료제로 개발 중인 아셀렉스(성분명 폴마콕시브) 복합신약 후보물질의 미국 특허를 획득했다고 3일 밝혔다. 특허명은 '폴마콕시브 및 프레가발린을 포함하는 통증 치료를 위한 약학적 조성물'/’이다.이번 특허는 약물의 안정화, 성분 배합 방법에 대한 조성물 기술이다. 아셀렉스 복합제는 두 가지 성분(폴마콕시브+프레가발린)을 한 알로 합친 것이다. 이번 특허를 통해 관련 조성물이 신경성 통증 치료제로 제품화될 수 있음을 검증받았다고 했다. 골관절염뿐 아니라 신경성 통증으로 적응증 확장, 독점기간 연장 및 미국 시장 확대가 가능하게 됐다고 회사 측은 전했다. 아셀렉스는 만성 염증 및 통증을 치료하는 약물이면서 신경 통증도 어느 정도 억제할 수 있다고 설명했다. 만성 염증은 신경성 통증, 만성 질환 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.프레가발린은 신경성 통증만을 억제하는 약물이다. 아셀렉스 병용 시 더 적은 용량으로 시너지 효과를 낼 것으로 기대 중이다. 프레가발린은 부작용이 많은 약물로, 용량을 줄이면서 통증을 억제한다면 이상적인 치료법이 될 것이라고 했다.크리스탈지노믹스 관계자는 "세계 최대 시장인 미국에서 아셀렉스 복합제의 특허를 확보하게 됐다"며 "신경성 통증 치료의 기술 가치 인정 및 독점적 권리를 확보하게 됐다는 점에서 의미가 크다"고 말했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
큐리언트는 항암제 'Q901'의 임상 1·2상을 식품의약품안전처(MFDS)에 신청했다고 3일 밝혔다. 이번 임상은 최대 128명의 진행성 고형암 환자를 대상으로 국내 주요 병원에서 진행될 예정이다. Q901 단독요법과 키트루다 병용요법으로 최대내성용량(MTD), 용량제한 독성(DLT), 안전성 등을 확인한다. 또 임상 2상 권장 용량(RP2D)에서 Q901 단독요법 및 키트루다 병용요법의 안전성, 내약성, 항암 활성 효과 등을 평가할 계획이다.미국에서도 미 식품의약국(FDA)에서 승인받아 메이요클리닉 등 6개 임상병원에서 Q901의 임상 1·2상을 진행 중이다.Q901은 세포의 분열 주기를 조절하는 핵심 인자인 CDK7을 저해한다고 했다. 세포주기를 정지시켜 디옥시리보핵산(DNA) 손상 복구(DDR)를 저해하고, 유전체 불안정성을 증가시켜 세포자멸사를 유도하는 기전이다. 이달 중순 개최되는 미국암연구학회(AACR)에서 Q901과 PD-1 항체 및 PARP 저해제 등과의 병용 데이터를 공개한다.큐리언트 관계자는 "단독요법만으로도 특정 암종에서 탁월한 효과를 보이는 Q901은 다양한 병용요법의 가능성도 기대되는 항암제"라며 "전임상에서 보인 뚜렷한 항암 효과들을 실제 임상에서 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com