티센트릭과 임핀지 등 면역항암제가 표적하는 면역관문 ‘PD-L1’을 발견한 연구자가 미국에서 신약벤처를 창업하며 1000억원에 가까운 투자금을 조달했다.27일 업계에 따르면 미국 신약벤처 노뮤니티(Normunity)는 6500만달러(약 924억원) 규모 시리즈A 투자를 유치했다. 노뮤니티는 PD-L1을 식별한 면역종양학 분야 권위자 리에핑 첸(Lieping Chen) 미국 예일대 의대 교수가 설립자로 참여한 신약벤처기업이다. PD-L1은 블록버스터 면역항암제 ‘키트루다’의 표적인 PD-1과 함께 의료 현장에서 활발히 쓰이는 면역항암제의 주요 표적이다. PD-L1 면역관문억제제 티센트릭(로슈)은 지난해 4조7700억원, 임핀지(아스트라제네카)는 3조4300억원 어치가 팔렸다. 노뮤니티는 정상화(Normalize)와 면역(Immunity)의 합성어다. 사명처럼 종양 주위 면역체계를 정상화하는 기전의 면역치료제를 개발하고 있다. 첸 교수팀의 플랫폼에서 발굴한 후보물질을 도입했다. 면역세포에 취약한 ‘뜨거운 종양(hot tumor)’이 방어를 위해 T세포의 접근을 막는 기전과, 면역세포에 반응하지 않는 ‘차가운 종양(cold tumor)’이 면역세포의 표적이 되게끔 하는 기전을 중심으로 신약을 개발하고 있다.첸 교수는 2013년 아스트라제네카에 5억달러에 인수된 앰플리뮨의 공동 창업자이기도 하다. 그는 “지금까지 밝혀내지 못한 종양의 면역회피 기전을 연구하고 있다”며 “면역 기능을 정상화하는 의약품을 개발했다”고 말했다.이우상 기자 idol@hankyung.com
이르면 내년 세계 첫 마이크로바이옴 치료제가 나올 것으로 예상된다. 두 개 후보물질(파이프라인)이 현재 미국 식품의약국(FDA)의 허가심사를 진행하고 있어서다.미국 세레스 테라퓨틱스는 FDA가 ‘SER-109’에 대한 생물학적제제허가신청서(BLA)를 수락했다고 26일(현지시간) 밝혔다. 이날 세레스의 주가는 약 14% 급등했다.SER-109는 클로스트리듐디피실리감염증(CDI)을 적응증으로 하는 세레스의 먹는(경구용) 마이크로바이옴 치료제다. 앞서 또 다른 마이크로바이옴 치료제인 ‘레비요타’는 FDA 산하 백신 및 관련 생물학제제 자문위원회(VRBPAC)로부터 승인 권고를 받았다. 레비요타의 적응증 역시 클로스트리디움디피실 감염증(CDI)이다. 개발사인 리바이오틱스는 2018년 스위스 페링 파마슈티컬에 인수됐다. 레비요타는 분변이식술(FMT)을 기반으로 했다는 점에서 SER-109와 다르다. 그간 클로스트리디움디피실 감염증에는 약물 치료 외에 FMT 시술도 이뤄져왔다. 약물 치료로 체내에 부족해진 미생물을 건강한 분변에서 채출해 환자에 이식하는 치료다. 레비요타는 이를 의약품 형태로 만든 제품이다.클로스트리듐디피실리 감염증은 항생제 등 약물의 복용으로 인해 클로스트리디움디피실균이 장에서 과잉 증식하면서 염증을 일으키는 질환이다. 미국 질병통제예방센터(CDC)는 미국에서 가장 치료가 시급한 3대 박테리아 관련 질환 중 하나로 클로스트리듐디피실리 감염증을 지목했다. 미국에서 매년 약 17만명이 이 질환을 겪는 것으로 세레스는 추산하고 있다.SER-109는 장내 미생물군인 후벽군(피르미쿠트)의 포자로 구성된 마이크로바이옴 치료제다. 세레스는 BLA와 함께 SER-109의 임상 3상 결과를 제출했다. 성인 환자 182명 대상 다기관, 무작위, 위약 대조 연구다.1차 평가지표는 치료 8주 및 24주차의 재발률이었다. 8주차 SER-109 투약군의 재발률은 12%로 위약군의 40% 대비 적게 나타났다. 24주차에도 SER-109 투약군의 재발률은 21%로 위약군의 47% 대비 낮았다. 또 SER-109와 관련된 심각한 부작용은 없었다. 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA의 SER-109 허가여부 결정일은 내년 4월26일이다. FDA의 허가와 함께 바로 출시한다는 게 세레스의 계획이다. 이를 위한 상업화 작업도 완료했다. 지난해 7월 세레스는 네슬레헬스사이언스와 SER-109의 북미 공동판매 계약을 체결했다. 국내에서는 지놈앤컴퍼니와 고바이오랩 등이 마이크로바이옴 신약을 개발하고 있다. 지놈앤컴퍼니는 고형암 치료제 후보물질 ‘GEN-001’을 보유했다. 지난달 26일 GEN-001의 담도암 임상 2상을 식품의약품안전처에 신청했다. 미국 머크(MSD)의 면역항암제 ‘키트루다’를 병용해 안전성과 유효성을 평가할 계획이다.고바이오랩은 건선 치료제 ‘KBLP-001’로 미국과 호주에서 글로벌 임상 2상을 하고 있다. 유한양행은 지난달 마이크로바이옴 치료제 개발 기업 에이투젠의 최대주주가 됐다. CJ제일제당의 천랩 인수로 탄생한 CJ 바이오사이언스도 관련 연구를 진행 중이다. 이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
얀센의 신규 'BCMA' 표적 면역항암제 ‘텍바일리’가 유럽에 이어 미국에서도 판매 허가를 받았다. 미국 식품의약국(FDA)는 프로테아좀 억제제, 면역조절제 및 'CD38' 단일클론항체를 포함해 이전에 4개 이상 요법을 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 텍바일리(성분명 텍리스타맙-cqyv) 사용을 허가한다고 지난 25일(현지시간) 발표했다.텍바일리는 다발골수종 종양세포에서 발현되는 BCMA와 T세포의 'CD3' 양쪽에 결합할 수 있는 'T세포 인게이저'다. T세포 인게이저는 암세포와 T세포를 서로 인접하게 해 T세포의 공격을 유도하는 면역항암제다.텍바일리는 앞선 임상시험(MajesTEC-1)에서 보여준 효능을 근거로 FDA의 문턱을 넘었다. 승인에 근거가 된 주요 지표는 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR)이었다. ORR은 61.8%였으며 투약 후 6개월 동안 90.6%, 9개월 동안 66.5% 효과가 지속됐다.승인 자체는 긍정적이지만 미국에서 텍바일리를 이용할 수 있는 환자는 소수일 것이란 평가가 나온다. 유럽 의약품청(EMA)은 면역조절제, 프로테아좀 억제제 등 최소 3가지 요법을 받은 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 텍바일리 사용을 승인했다. 유럽에선 텍바일리가 4차 치료제다.미국에선 5차 치료제로 허가됐다. 미국에서는 다발골수종 5차 치료제 경쟁이 치열하다. 지금까지 미국에서 승인된 다발골수종 5차 치료제는 멜팔란 플루페나미드(화학요법), BCMA 표적 항체약물접합체(ADC)인 블렌렙, 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘아베크마 등이 있다. 얀센도 지난 2월 다발골수종 5차 치료제로 CAR-T인 '카빅티'를 승인받았다. FDA 승인 다발골수종 5차 치료제 제품명 Tecvayli Carvykti Abecma Blenrep 성분명 Teclistamab ciltacabtagene autoleucel idecabtagene belantamab mafodotin-blmf 모달리티 T세포 인게이저 CAR-T CAR-T ADC 무진행생존기간(PFS, 중앙값) 11.3개월 -* 8.6개월 7.9개월 객관적반응률(ORR) 61.8% 98% 72% 31% 완전관해(CR) 39.4% 83% 29% 3% 투약 6개월 후 약효유지 비율 90.6% - - 73% 약효 유지기간(DOR, 중앙값) - 21.8개월 10.9개월 - 임상시험명 MajesTEC-1 CARTITUDE-1 KarMMA DREAMM-2 FDA 승인일 2022년 10월 2022년 3월 2021년 3월 2020년 8월 자료: 각 업체. *은 데이터 수집중 이우상 기자 idol@hankyung.com