암젠은 짧은간섭 리보핵산(siRNA) 치료제 후보물질 ‘올파시란(AMG890)’의 임상 2상에서 긍정적인 주요결과(톱라인)를 확인했다고 지난달 31일 밝혔다.

암젠에 따르면 올파시란은 2상(OCEAN(a)-DOSE)에서 1차 유효성 평가지표인 ‘지질단백질(a)’(Lp(a))의 감소를 달성했다.

Lp(a)는 관상동맥 질환과 밀접한 관련이 있다. Lp(a)는 콜레스테롤 수송 지단백으로, 혈액 내 Lp(a) 수치가 높으면 벽에 달라붙어 동맥을 막으면서 심장병과 뇌졸중을 유발한다. 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)의 위험이 높아진다.

올파시란은 siRNA 분자로, 체내에서 ‘아포지단백(a)’(apo(a))의 생산을 낮추는 방식으로 설계됐다. apo(a)는 심혈관 질환의 위험을 증가시키는 Lp(a)의 핵심 구성 요소다.

2상은 Lp(a) 수치가 혈액 1L당 150nmol(나노몰)을 초과하는 성인 환자 281명을 대상으로 진행됐다. 12주마다 225mg의 올파시란을 피하 투여했다.

임상 결과 1차 종료 시점인 36주와 치료 기간 종료 시점인 48주차에 최대 90%까지 Lp(a)를 유의미하게 감소시켰다는 설명이다. 치료 기간 동안 안전성도 확인했다고 했다.

외신에 따르면 현재까지 L(a)를 낮추는 신약으로 미국 식품의약국(FDA)에서 허가받은 약물은 없다. 암젠의 지질저하제 ‘레파타’와 사노피의 ‘프랄루엔트’ 등 에스트로겐, 니아신 및 ‘PCSK9’ 억제제는 Lp(a) 수준을 낮추는 것으로 알려져 있지만, 이들은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 치료를 대상으로 FDA의 승인을 받았다.

지난해 FDA에서 승인받은 노바티스의 ‘렉비오’(성분명 인클리시란)도 LDL-C를 낮추는 PCSK9 억제제다. 노바티스는 유럽에서 고콜레스테롤혈증 치료제로 렉비오를 승인받았다.

데이비드 리스 암젠 연구개발 총괄 부사장은 “Lp(a)는 60년 전 처음 발견된 이후부터 현재까지 식이 요법과 운동, 사용 가능한 의약품만이 최소한의 영향을 미치기 때문에 환자를 치료할 수 있는 방법이 제한적이었다”며 “이에 이번 연구 결과는 매우 긍정적으로, 올파시란을 Lp(a)가 상승한 환자를 위한 잠재적인 치료법으로 발전시킬 것”이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com