미국 식품의약국(FDA)은 알츠하이머 치료제 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)를 정식 승인(Traditional Approval)했다고 6일(현지시간) 밝혔다.레켐비는 뇌의 아밀로이드베타 단백질이 쌓이는 것을 막는 항체치료제다. 미국 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발했다. 레켐비는 뇌의 아밀로이드찌꺼기(플라크) 감소를 입증한 대리지표로 지난 1월 FDA의 신속 승인(Accelerated Approval)을 받았다. 지난달 FDA 말초·중추신경계 약물자문위원회(PCNS)는 레켐비의 정식 승인을 만장일치로 권고했다. 레켐비는 임상 3상 ‘Study301’에서 확인한 임상적 이점을 근거로 이번에 정식 승인을 획득했다. Study301은 알츠하이머 환자 1795명을 대상으로 체중 1kg당 10mg의 레켐비 혹은 위약을 2주에 1회 투여한 연구다. 연구 결과 레켐비는 1차 평가 지표인 투여 전(baseline) 대비 18개월 시점 임상치매등급척도 총점(CDR-SB) 변화에서 통계적 유의성을 입증했다. 레켐비는 위약 대비 인지기능 저하 속도를 27% 늦췄다.가장 흔하게 나타난 부작용은 두통 및 주입 관련 반응, 아밀로이드 관련 영상이상(ARIA) 등이다. ARIA는 뇌에서 일시적인 팽창일시적으로 뇌 표면 또는 내부에 출혈이 나타나는 증상이다. 드물게 심각한 뇌부종으로 진행될 수 있다. 참가자의 13%가 뇌부종 또는 출혈을 경험했다. 이러한 부작용은 제품에 경고문으로 부착됐다.AP통신, CNN 등 외신은 레켐비의 정식 승인으로 미국 내 보험 보장 범위가 확대될 것으로 전망했다. 미국 공공보험을 운영하는 메디케어및메디케이드서비스센터(CMS)는 지난달 레켐비가 정식 승인을 받으면 메디케어 가입자에 보험을 적용할 것이라고 발표했다.레켐비의 정식 승인 이후 치키타 브룩스 라슈어 CMS 행정관은 “알츠하이머 환자들이 혁신적인 치료제에 적시에 접근할 수 있도록 지원하겠다”며 “레켐비를 광범위하게 보장하면서 약물의 작용 원리에 대한 데이터를 계속 수집할 것”이라고 말했다.알츠하이머는 환자는 서서히 기억력과 사고력이 파괴되며 간단한 작업에 대한 수행 능력도 잃는 진행성 뇌질환이다. 아밀로이드플라크 및 신경원섬유 또는 타우 엉킴의 형성을 포함한 뇌의 변화가 특징이다. FDA에 따르면 650만 명 이상의 미국인에게 영향을 미친다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
미국 암닐파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파킨슨병 치료제 후보물질인 ‘IPX203’에 대한 보완요구서한(CRL)을 받았다고 3일(현지시간) 밝혔다.IPX203은 파킨슨병 기존 치료 성분인 레보도파 및 카르비도파가 주 성분인 먹는(경구용) 약이다. IPX203은 기존 제형보다 적은 용량으로 긴 치료 효과를 유도하기 위해 약물을 천천히 방출하는(서방형) 캡슐 제품이다. FDA는 레보도파의 안전성을 입증하기 위한 자료는 충분하지만 카르비도파에 대해서는 추가적인 약동학적 데이터가 필요하다고 했다. 암닐은 약의 효능이나 제조 문제 때문이 아니라고 강조했다. 이번 CRL 수령이 올해 기존 재무 목표에 미치는 영향은 없다고 했다. 암닐은 임상 3상을 근거로 IPX203의 품목허가를 신청했다. 임상 3상에서 IPX203은 같은 성분의 속방형(즉시 약효가 나타나는 제형) 제품을 사용한 대조군에 비해 긴 약효 지속기간을 입증했다.신투 파텔 암닐 대표는 “보완 요구를 해결하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획”이라며 “새로운 치료법을 신속히 파킨슨병 환자에게 제공할 수 있도록 하겠다”고 말했다. 파킨슨병은 도파민을 분비하는 신경세포가 점점 소실되며 발생하는 질환이다. 느린 움직임과 경직, 균형 장애 등 다양한 유형의 운동 및 인지 장애를 유발한다.국내에서는 펩트론 카이노스메드 등이 파킨슨병 약을 개발하고 있다. 펩트론은 GLP-1 작용제인 ‘엑세나타이드’의 반감기를 늘린 ‘PT320’을 레보도파와의 병용투여 약물로 개발 중이다. 지난해 12월 임상 2a상에 실패했지만 치료 경향을 확인하고 후속 임상을 준비 중이다. 카이노스메드는 ‘KM-819’의 임상 2상 파트1b 투여를 지난 5월 시작했다. KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1의 과할성을 억제하는 약이다. 자가포식 활성을 증가시켜 알파시누클레인 응집을 저해하고 신경세포를 보호한다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
아제넥스는 중국 협력사인 자이랩의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘비브가르트'(성분명 에프가티지모드)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 품목허가를 받았다고 지난달 30일(현지시간) 밝혔다.비브가르트는 아제넥스가 개발한 ‘FcRN’ 차단제다. FcRN은 '면역글로불린G‘(IgG)와 결합해 IgG의 분해를 막는다. 비브가르트는 FcRN과 결합해 IgG와 FcRN의 결합을 막고 IgG의 분해를 유도한다. 자이랩은 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 gMG에 대해 비브가르트의 중국 품목허가를 받았다. 비브가르트는 미국과 일본 등에 이어 6번째 승인됐다.이번에 중국에서 승인된 비브가르트는 정맥주사(IV) 제형이다. 편의성을 높이기 위한 피하주사(SC) 제형의 비브가르트는 지난달 미국에서 승인됐다. 팀 반 하우워마이렌 아제넥스 대표는 “비브가르트는 중국에서 gMG 환자가 사용할 수 있는 최초이자 유일한 FcRn차단제”라며 “자이랩과 함께 비브가르트의 다른 적응증에 대한 개발을 지속할 것”이라고 말했다.중증근무력증(MG)은 체내 'IgG가 신경과 근육 사이의 신호전달을 방해해 근육이 약해지는 자가면역질환이다. 자이랩에 따르면 중국 내 MG 환자의 85% 이상은 18개월 이내에 전신성으로 진행된다. gMG 환자는 시력, 얼굴 표정, 언어, 섭식, 보행 등에 대한 장애가 흔하게 발생한다. 심해질 경우 경우 호흡을 담당하는 근육에 영향을 미쳐 사망에 이르기도 한다.중국 내 기존 치료 방법으로는 아스틸콜린에스테라아제(AChe) 억제제, 스테로이드제제, 면역억제제 등이 있다. 하지만 치료 근거에 기반한 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 많았다고 아제넥스 측은 전했다.국내 개발사인 한올바이오파마도 FcRN를 차단하는 기전의 피하주사 제형 gMG 치료제 ‘HL161'(성분명 바토클리맙)을 개발 중이다. 한올바이오파마의 중국 협력사인 하버바이오메드는 지난달 29일(현지시간) 바토클리맙의 중국 품목허가를 신청했다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 7월 3일 09시 24분 게재됐습니다.