엠큐렉스, 툴젠과 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발
엠큐렉스는 mRNA 백신 및 치료제 개발을 위해 설립됐다. 기존에 상용화된 mRNA 백신에서 사용되지 않은 새로운 변형 뉴클레오시드를 도입한 독자 mRNA 신약개발 플랫폼 기술을 보유하고 있다.
양사는 안구 세포 유전자를 교정해, 이를 희귀 유전성 안질환 치료제로 활용하는 연구를 공동으로 한다.
김영호 툴젠 대표는 “툴젠의 ‘크리스퍼’ 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 희귀병 및 주요 질병에 대한 차세대 치료 플랫폼을 개발할 것”이라고 말했다.
홍선우 엠큐렉스 대표는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 난치성 질환 치료제 개발을 돕는 플랫폼이 될 수 있다”며 “양사의 역량을 최대한 활용해 다양한 유전성 및 비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획”이라고 했다.
이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
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네오이뮨텍, BIO USA 참가…임상 발표 및 사업 기회 모색
네오이뮨텍은 오는 16일까지(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열리는 ‘바이오 인터내셔널 콘벤션(Bio USA)’에 참가해, ‘NT-I7’ 난치암 병용임상 현황을 발표한다고 13일 밝혔다.현장 발표는 14일 네오이뮨텍의 최고사업책임자(CBO)인 사무엘 장 박사가 맡는다. 이날 장 박사는 췌장암, 현미부수체안정형(MSS) 대장암 대상 NT-I7과 면역관문억제제의 병용 임상에 대해 발표한다. 또 미국임상종양학회(ASCO)에서 임상계획(프로토콜)을 발표한 NT-I7과 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 병용임상의 의미와 기대 효과 등 향후 계획을 소개할 예정이다.이와 함께 현장에 참석한 다양한 글로벌 제약사들과의 회의를 통해 사업개발 기회를 모색한다는 계획이다.김예나 기자 yena@hankyung.com
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삼성에피스, 유럽 혈액학회서 솔리리스 시밀러 3상 결과 발표
삼성바이오에피스는 유럽 혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 ‘SB12’의 임상 3상 결과를 처음으로 공개했다고 13일 밝혔다. SB12는 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙)의 바이오시밀러(바이오의약품 복제약)다. 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제다. 지난해 글로벌 시장에서 18억7400만달러(약2 조3000억원)의 매출을 냈다. 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 SB12와 오리지널 의약품 간 비교 연구를 수행했다. 이 결과를 이번 학술대회에 ‘e-포스터’ 형식으로 게재했다. 공개된 초록에 따르면 삼성바이오에피스는 SB12를 처음 처방받는 PNH 확진 환자 중, 젖산 탈수소효소(LDH)의 수치가 정상 상한범위(ULN)의 1.5배 이상으로 측정되는 18세 이상 환자 총 50명을 무작위 배정해 임상을 진행했다. 용법·용량에 따라 환자들에게 첫 4주 동안 매주 600mg의 SB12 또는 오리지널 의약품을 투여했고, 5주차에는 900mg을 투여했다. 이후 유지 기간에는 2주마다 900mg을 투여하다가, 26주차에 두 제품을 교차처방(switching)해 50주까지 연구를 진행했다.임상의 1차 유효성 평가지표는 처방 후 ‘26주차의 LDH 수준’, ‘14주차부터 26주차까지 및 40주차부터 52주차까지의 기간이 조정된(time-adjusted) LDH의 효과곡선 아래면적(AUEC)’으로 설정했다. 연구 결과 총 50명의 환자 중 최종 46명이 임상시험을 마쳤고, 1차 유효성 평가지표를 충족했다는 설명이다. 2차 유효성 평가 지표 중 하나인 임상시험 기간 전체의 LDH 값도 유사한 결과를 확인했다고 했다. 치료 후 이상반응(TEAEs)은 SB12가 72.3%, 오리지널 의약품이 68.1%였다. 회사에 따르면 SB12 처방 환자들에게서 확인한 치료 후 이상 반응 3건은 모두 치료와 무관했다. 오리지널 의약품 처방 환자들이 보인 치료 후 이상 반응 3건 중 2건은 치료와 관련이 있었다.임상 총괄 책임자인 오윤석 삼성바이오에피스 상무는 “솔리리스는 성인 기준 투약 비용이 연간 수억원에 달하는 대표적인 고가의 바이오의약품으로, 바이오시밀러 개발을 통한 접근성 확대가 절실하다”며 “임상을 통해 SB12의 오리지널 의약품 대비 안전성과 효능을 확인할 수 있었다”고 말했다.삼성바이오에피스는 임상에 참여한 국내외 환자들에게 최대 2년간 SB12를 무상으로 제공하는 연장 공급도 진행하고 있다. 김예나 기자 yena@hankyung.com
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“에스씨엠생명과학, 올 8월·내년 1분기 발표 임상 결과 주목”
한국투자증권은 13일 에스씨엠생명과학에 대해 오는 8월 및 내년 1분기에 각각 발표될 줄기세포치료제의 임상 결과에 주목할 것을 권고했다. 투자의견 및 목표주가는 제시하지 않았다. 에스씨엠생명과학은 고유한 층분리 배양법을 갖춘 줄기세포치료제 개발사란 설명이다. 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 분리 및 배양해 고순도의 줄기세포 집합체(라이브러리)를 구축했다. 3차원(3D) 배양기(바이오리액터)를 통한 생산 공정으로 기존 2차원 대비 약 10배 생산 효율을 개선했다고 했다.위해주 연구원은 “임상 결과를 바탕으로 층분리 배양법의 기술 우위를 확인할 필요가 있다”며 “MSC 특성상 안전성 이슈는 없기 때문에 유효성 결과가 중요하다”고 말했다. 급성 췌장염 신약후보물질인 ‘SCM-AGT’은 임상 2a상 결과를 올 8월 발표할 예정이다. 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 2b상 결과에 따라 2025년 내 조건부 품목허가 신청이 가능하다. 내년 1분기에 발표될 아토피 피부염 임상 2상 결과에도 주목했다. 기존 중증 아토피 피부염 치료제인 ‘듀피센트’는 환자당 연 약가가 3만달러(약 3840만원)에 달하고, 2주에 한 번씩 투약해야 한다. 에스씨엠생명과학의 신약후보물질은 2주 간격으로 3회 투약 이후 2년까지 약효가 지속된 사례가 있다. 생산 공정에서 효율을 개선해 약가 경쟁력도 있을 것으로 봤다. 국내 판권을 가진 한독이 임상 3상과 상업화를 진행할 계획이다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
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