크리스퍼 유전자편집 기술을 적용한 첫 인체의약품 ‘카스게비’가 내년 2월엔 유럽에서도 승인이 날 전망이다.18일 업계에 따르면 카스게비의 제조사 버텍스파마슈티컬스는 유럽의약품청(EMA)으로부터 카스게비 조건부 승인에 대한 긍정적인 의견을 받았다.EMA는 중증 겸상적혈구빈혈증(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자 치료목적으로 카스게비를 검토했다. 승인을 받으면 카스게비는 유럽에서 12세 이상 겸상적혈구빈혈증 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 치료에 쓰일 수 있는 유일한 치료제가 된다. 회사 관계자는 “오는 2월 유럽에서의 승인 결정이 나올 것으로 기대한다”고 했다.카스게비는 환자의 골수줄기세포에서 유래한 조혈모세포를 이용한 자가세포치료제다. 카스게비는 지난 달 영국에 이어 지난 9일 미국에서도 승인을 받았다.겸상적혈구빈혈증 환자들의 장기손상을 초래하고 사망 위험성을 높이는 혈관폐쇄 증상을 예방하는 효과를 입증한 임상시험 결과가 승인의 근거가 됐다.이우상 기자 idol@hankyung.com
툴젠이 호주 특허청을 상대로 낸 항소심에서 패소해 크리스퍼 유전자가위에 대한 특허 권리를 인정받지 못하고 있다는 국내 한 매체의 보도에 대해 툴젠 측은 ‘사실이 아니다’라고 반박했다.14일 국내 한 매체는 호주 연방법원이 지난 7월 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 특허(출원번호 AU2013335451) 등록을 인정하지 않은 호주 특허청의 결정을 유지했다고 보도했다. 이어 툴젠이 호주 특허청에 크리스퍼 유전자 가위 특허를 출원했지만 신규성, 발명의 단계 및 명확성 부족 등을 이유로 무효 결정을 받았다고 했다. 또한 이같은 결정이 크리스퍼 유전자가위 기술의 선발명자를 가리는 재판을 진행 중인 미국 특허청의 판단에도 영향을 줄 수 있다고 덧붙였다.이에 대해 툴젠 관계자는 “호주 연방법원이 툴젠이 보유한 크리스퍼 유전자가위 관련 특허에 대해 이같이 판결한 것은 맞다”면서도 “이에 대해 보충자료를 제출했고 내년 3월엔 구두심리가 예정돼 있어 현재진행형인 상황”이라고 해명했다.또한 “진행 중인 상황인 만큼 특허가 무효가 됐다는 보도 내용도 사실이 아니다”라고 덧붙였다. 호주에서 툴젠의 특허 권리가 여전히 유효하다는 설명이다.회사 측에 따르면 툴젠이 호주에 등록한 크리스퍼 유전자가위 특허는 2개다. 특허청의 이의신청을 받은 건 이중 하나다. 나머지 1개 특허는 건재하다는 입장이다.관계자는 이어 “국가별로 특허는 별개이기 때문에 호주에서의 특허가 미국 특허에 영향을 주지 않는다고 판단하고 있다”고 덧붙였다.최근 크리스퍼 유전자편집 기술을 적용한 첫 의약품 ‘카스게비’가 미국 식품의약국(FDA) 승인받은 이후 이 기술의 원천특허에 대한 분쟁이 더욱 과열되고 있다. 지적재산권(IP) 침해 소송 및 로열티 소송 등으로 확전될 수 있어서다. 그 만큼 시장의 기대와 관심도 커졌다.툴젠의 주가도 카스게비가 지난 달 영국에 이어 이달 미국에서도 승인을 받으면서 급등했다.이우상 기자 idol@hankyung.com**이 기사는 2023년 12월 14일 17시37분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.
“인류가 달에 간 것보다 더 큰 역사적 사건이다.”국내 유전자 편집 치료제 개발기업 툴젠 창업자인 김진수 싱가포르국립대 의대 교수는 10일 이렇게 말했다. 크리스퍼 기술을 활용한 유전자 편집 치료제 카스게비가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 게 세계 제약사에 오래 남을 ‘초대형 사건’이라는 의미다. 유전자 편집 기술을 활용해 치료제가 없던 유전성 희귀질환, 암 등을 고치게 될 것으로 업계는 내다봤다. 유전자 편집한 세포, 환자에게 이식크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스게비는 겸상적혈구빈혈증 치료제다. 아프리카계 흑인에게 많은 질환으로 미국 환자는 10만 명 정도로 추정된다.낫 모양으로 바뀐 적혈구끼리 서로 얽혀 혈관을 막는 ‘혈관폐쇄(VOC)’는 신장·심장질환 합병증으로 이어질 가능성이 있다. 겸상적혈구빈혈증 환자는 대부분 이런 합병증으로 사망한다. 환자는 평생 수혈을 받아야 하며, 건강한 사람의 조혈모세포를 이식받는 게 유일한 치료법으로 꼽힌다.카스게비 치료는 혈액암 환자들이 많이 받는 조혈모세포 이식 수술과 치료법이 비슷하다. 유전자 편집 기술을 활용해 ‘교정한’ 자가 조혈모세포를 이식하는 방식이다. 이식을 위해 환자 몸속 조혈모세포와 골수를 없애야 해 치료 부담이 크다는 것은 한계로 꼽힌다.카스게비 개발사들이 시판 허가를 위해 FDA에 제출한 서류에 따르면 이렇게 치료받은 환자 31명 중 29명(93.5%)에게 추적관찰 기간 24개월 동안 혈관폐쇄 등 부작용이 생기지 않았다. 약값은 220만달러(약 29억원)다. 평생 한 번만 맞으면 되는 ‘원샷 치료제’지만 상당히 고가다. 각국 정부의 보험 범위에 따라 활용이 달라질 것이란 평가가 나온다. 다른 겸상적혈구빈혈증 치료제도 허가카스게비와 함께 블루버드바이오의 리프제니아도 같은 날 FDA로부터 겸상적혈구빈혈증 치료제로 승인받았다. 이 치료제는 정상 헤모글로빈을 만드는 유전자를 바이러스에 담아 환자 몸속에 직접 넣는 방식의 치료제다. 가격은 310만달러로 카스게비보다 비싸다. ‘크리스퍼’ 선점 위한 소송전도 관심크리스퍼 기술을 적용한 의약품이 시장에 나오면서 업계의 관심이 기술에 얽힌 특허 분쟁으로도 쏠리고 있다. 글로벌 크리스퍼 기술 특허 전쟁은 3파전 양상이다. 국내 바이오기업 툴젠과 2020년 노벨화학상을 받은 연구자들이 속한 CVC그룹(미국 UC버클리-오스트리아 빈대), 미국 매사추세츠공대(MIT)-하버드대가 공동 설립한 브로드연구소 등이다. 유전자 치료제 산업의 성장을 위해선 특허 관련 불확실성이 우선 해소돼야 한다는 것이 업계의 시각이다.올해 3월 미국 특허청은 CVC그룹과 브로드연구소 간 소송전에서 브로드연구소 손을 들어줬다. 툴젠 관계자는 “CVC그룹의 항소로 2심이 진행 중”이라며 “내년 2심 결과가 나오면 미국 특허청이 해당 재판의 승자와 툴젠 간 선발명 여부를 가릴 예정”이라고 했다.이우상 기자 idol@hankyung.com