아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD) 수시 보고

아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD)가 28일(현지 시각) 수시보고서를 제출했다.
[종목 정보 바로가기]

Amicus Therapeutics는 폼페병에 대한 새로운 치료법인 Pombiliti™(cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda™(miglustat)의 FDA 승인 및 출시를 발표했습니다. 이는 현재 효소대체요법(ERT)으로 호전을 보이지 않는 후기 발병 폼페병(LOPD) 진단을 받은 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 2성분 요법이다.

LOPD는 산성 알파-글루코시다아제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀하고 생명을 위협하는 장애로, 근육 세포에 글리코겐이 축적되어 그에 따른 근육 손상을 초래합니다. 새로운 치료법에는 근육 세포로의 흡수를 증가시키도록 설계된 재조합 인간 GAA 효소인 Pombiliti와 혈액 내 효소를 안정화시키는 효소 안정제인 Opfolda가 포함됩니다.

Amicus Therapeutics의 John F. Crowley 회장은 FDA 승인이 과학, 의학의 힘, 그리고 폼페병 환자의 삶을 개선하려는 회사의 결의에 대한 증거라고 환영했습니다. Amicus Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Bradley Campbell은 폼페병 커뮤니티, 환자, 간병인, 가족, 연구원 및 의사가 개발 과정에 크게 기여했다는 점을 인정했습니다.

FDA 승인은 통제된 환경에서 ERT 경험이 있는 참가자를 대상으로 한 LOPD의 유일한 임상 3상 중추 연구(PROPEL)의 임상 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. Amicus Therapeutics는 Pombiliti + Opfolda를 미국에서 즉시 출시할 계획이며, 해당 치료법은 이미 유럽 연합과 영국에서 사용 승인을 받았습니다.
Amicus Therapeutics는 Amicus Assist 프로그램을 통해 미국 전역의 환자와 간병인에게 지원을 제공하고 있습니다. 이 프로그램은 환자가 약물 치료에 접근할 수 있도록 돕고 잠재적 재정 지원 출처를 식별합니다. 이 정보는 해당 웹사이트나 고객 지원 라인을 통해 확인할 수 있습니다.

한편, 회사는 폼페병 치료제인 폼빌리티(POMBILITI) 사용에 대한 안전성 정보를 발표했습니다. 중증 과민반응 또는 주입 관련 반응의 경우 즉시 중단해야 하는 이 약은 체액 과부하에 민감한 환자, 급성 기저 호흡기 질환이 있거나 심장 또는 호흡 기능이 저하된 환자에게 위험을 초래할 수 있는 것으로 알려져 있습니다.

배태자 독성의 위험으로 인해 임신 중에는 이 치료를 금기합니다. 가임기 여성은 치료 기간 및 마지막 투여 후 최소 60일 동안 효과적인 피임법을 사용하는 것이 좋습니다. 일반적인 이상반응으로는 두통, 설사, 피로, 메스꺼움, 복통, 발열 등이 있습니다.

폼빌리티는 오폴다와 병용해 후기 발병 폼페병 성인 환자의 치료에 사용된다. 이는 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 장애입니다. 이 질병은 빠르게 악화되는 유아 형태부터 주로 골격근과 진행성 호흡기 침범에 영향을 미치는 보다 천천히 진행되는 후기 발병 형태까지 다양합니다.

Amicus Therapeutics는 오늘 FDA의 치료법 승인에 대해 논의하기 위해 전화 회의와 웹캐스트를 주최할 예정입니다. 토론은 기업 웹사이트를 통해 온라인으로 접속할 수 있습니다.

폼빌리티+오폴다는 M6P 수용체를 통해 고친화도 흡수를 촉진하는 비스-M6P가 풍부한 rhGAA인 시파글루코시다제 알파-아트가(cipaglucosidase alfa-atga)와 뇌에서 효소 활성 손실을 줄이기 위해 고안된 경구용 효소 안정제인 미글루스타트(miglustat)를 포함하는 2성분 치료법이다. 피.


아미쿠스 테라퓨틱스(FOLD)은 28일 전 거래일 종가 대비 9.86% 내린 11.61달러로 장 마감했다.

[해당 공시 바로가기]

<기업소개>
생명공학 기업인 Amicus Therapeutics, Inc.는 희귀질환 치료제의 발견, 개발 및 제공에 주력하고 있습니다. 상용 제품 및 제품 후보에는 파브리병 진단이 확인된 성인 치료용 경구 정밀 의약품인 Galafold와 시험관 내 분석 데이터를 기반으로 하는 수정 가능한 갈락토시다제 알파 유전자 변이가 포함됩니다. 또한 폼페병의 새로운 치료 패러다임인 AT-GAA를 개발합니다. 폼페병에 대한 효소 대체 요법; CLN3 환자에서 AAV 혈청형 AT-GTX-502 유전자 요법의 단일 척수강내 투여의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상 연구에 있는 CLN3; 및 정상적인 뇌 발달을 위한 필수 단백질의 발현을 조절하는 CDKL5 단백질을 암호화하는 X-염색체 상의 유전자인 CDKL5. 이 회사는 Nationwide Children's Hospital과 협력 및 라이선스 계약을 맺고 있습니다. 펜실베니아 대학교; 및 GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc.는 2002년에 설립되었으며 펜실베니아주 필라델피아에 본사가 있습니다.

* 이 기사는 한국경제신문과 굿모닝AI리포트가 공동 개발한 인공지능 알고리즘으로 미국 상장사들의 공시를 실시간 분석해 작성한 것입니다. 일부 데이터 수집 과정에서 오류와 지연 등이 있을 수 있으며, 한국경제신문과 콘텐츠 제공 업체는 제공된 정보에 의한 투자 결과에 법적인 책임을 지지 않습니다. 게시된 정보는 무단으로 배포할 수 없습니다.