툴젠, 3세대 유전자가위 비표적서열 예측법 국제학술지 게재
툴젠은 'Genome Biology'에 'Extru-seq' 관련 연구 성과가 게재됐다고 11일 밝혔다.

3세대 유전자가위 기술인 캐스9의 비표적 서열(Genome-wide off-target) 교정 정도를 기존 방법보다 우수한 성능으로 예측할 수 있는 방법에 대한 연구란 설명이다.

유전자가위 치료제는 표적 서열(on-target) 외에 비표적 서열(off-target)도 교정되는 부작용이 있다. 때문에 유전자가위 치료제를 각국에서 허가받기 위해서는 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다고 했다.

현재 캐스9 유전자가위의 비표적 서열 교정 예측법은 세포실험(cell-based), 시험관 실험(in vitro), 컴퓨터를 이용한 예측(in silico) 등이 있다.

최근에는 세가지 방법을 모두 사용해 비표적 서열 후보를 예측하고, 이를 규제 기관에 제공하고 있다고 했다. 각각 장단점이 있어, 장점들만 취한 단일 예측법을 개발하는 연구가 진행 중이고 툴젠이 처음으로 관련 성과를 도출했다고 전했다.

이정준 툴젠 플랫폼연구소장은 "Extru-seq은 기존 세포실험과 시험관 실험의 중간 단계를 새롭게 만들어 예측실험을 진행한 것"이라며 "세포실험인 'GUIDE-seq'에 비해 거짓 음성 비율이 13배 감소, 시험관 실험인 'Digenome-seq'에 비해 거짓 양성 비율이 2배 감소한 결과를 보였다"고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 "작년 12월 세계 최초로 프라임 에디터의 비표적 서열 예측에 성공한 연구 성과를 네이처 커뮤니케이션즈에 게재한 이후, 캐스9의 비표적 서열 예측법 연구가 Genome Biology에 게재됐다"며 "툴젠이 개발한 캐스9 및 프라임 에디터 비표적 서열 예측법은 추후 유전자편집 치료제의 안정성 평가 분야에서 유망하게 쓰일 것"이라고 했다.

이어 "다국적 제약사와 바이오텍에서도 수요가 많은 기술인 만큼, 특허수익화 사업의 성과도 가시화될 수 있도록 박차를 가할 것"이라고 전했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com