인텔리아 테라퓨틱스(NTLA) 수시 보고

인텔리아 테라퓨틱스(NTLA)가 18일(현지 시각) 수시보고서를 제출했다.
[종목 정보 바로가기]

선도적인 임상 단계 게놈 편집 회사인 Intellia Therapeutics, Inc.는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료제인 NTLA-2001에 대한 임상시험 신약(IND) 신청을 승인했다고 발표했습니다. 심근병증으로. 이는 후기 단계 임상 시험에 들어간 최초의 생체 내 CRISPR 기반 유전자 편집 치료법입니다. 글로벌 3상 연구는 2023년 말까지 시작될 것으로 예상된다.

노벨상을 받은 CRISPR/Cas9 기술을 기반으로 하는 NTLA-2001은 잠재적으로 ATTR 아밀로이드증에 대한 최초의 단일 용량 치료법이 될 수 있습니다. 이는 전신 투여되는 최초의 연구용 CRISPR 치료법 후보로 ATTR 아밀로이드증 치료에 대한 새로운 표준을 제시합니다.

ATTR 아밀로이드증은 유전성 형태의 경우 전 세계적으로 약 50,000명, 야생형의 경우 200,000~500,000명에게 영향을 미치는 희귀하고 진행성이며 치명적인 질병입니다. 이 질병은 구조적으로 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 체내에 축적되어 심장, 신경 및 소화 시스템을 포함한 여러 조직에 합병증을 유발합니다.

Intellia Therapeutics는 CRISPR 기반 기술을 활용하여 새롭고 잠재적으로 치료 가능한 치료법을 개발하고 있습니다. 그들은 두 가지 주요 접근법을 추구하고 있습니다. CRISPR를 정맥 투여하여 치료법으로 사용하는 생체 내 프로그램과 CRISPR를 사용하여 암 및 자가면역 질환을 치료하기 위해 조작된 인간 세포를 사용하여 치료법을 만드는 생체 외 프로그램입니다.

회사는 11월 9일에 예정된 분기별 수익 웹캐스트에서 3상 연구에 대한 추가 정보를 공유할 계획입니다.
Intellia Therapeutics Inc.는 심근병증을 동반한 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료제인 NTLA-2001에 대한 임상 프로그램을 포함하여 연구용 유전자 편집 치료법에 관한 미래 예측 진술이 포함된 보도 자료를 발표했습니다. 회사는 2023년 말까지 NTLA-2001에 대한 글로벌 3상 연구를 시작하기를 희망하고 있습니다.

그러나 이러한 미래 예측 진술에는 일련의 위험과 불확실성이 따릅니다. Intellia의 지적 재산 지위 보호 및 유지, 제3자와의 관계, 제품 후보에 대한 연구 시작, 등록 및 수행과 같은 요소가 잠재적으로 실제 결과에 영향을 미칠 수 있습니다.

Intellia가 협력에 의존하는 것, 특히 Regeneron과의 협력과 관련된 위험도 있습니다. 또한 NTLA-2001과 같은 전임상 연구나 임상 연구의 결과가 반드시 향후 연구 결과를 예측하는 것은 아닙니다.

회사는 이러한 위험과 불확실성이 미래 예측 진술에 명시된 내용과 실질적이고 불리한 결과로 이어질 수 있음을 인정했습니다. Intellia는 법에서 요구하지 않는 한 이 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

자세한 내용은 언론과 투자자에게 Intellia 담당자에게 문의하시기 바랍니다.


인텔리아 테라퓨틱스(NTLA)은 17일 전 거래일 종가 대비 1.96% 내린 29.05달러로 장 마감했다.

[해당 공시 바로가기]

<기업소개>
Intellia Therapeutics, Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 조작된 세포 요법 개발에 중점을 둔 독점 프로그램. 또한 Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9(CRISPR/Cas9) 시스템으로 구성된 도구를 제공합니다. Intellia Therapeutics, Inc.는 겸상 적혈구 질환 치료를 위한 조혈 줄기 세포를 조작하기 위해 Novartis Institute for BioMedical Research, Inc.와 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. Regeneron Pharmaceuticals, Inc., 혈우병 A 및 혈우병 B 치료를 위한 잠재적 제품 공동 개발 오스페데일 산 라파엘레; 안과 질환 치료를 위해 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 새로운 게놈 의약품을 개발하기 위한 SparingVision SAS와의 전략적 협력. 이 회사는 이전에 AZRN, Inc.로 알려졌습니다. Intellia Therapeutics, Inc.는 2014년에 설립되었으며 본사는 매사추세츠주 캠브리지에 있습니다.

* 이 기사는 한국경제신문과 굿모닝AI리포트가 공동 개발한 인공지능 알고리즘으로 미국 상장사들의 공시를 실시간 분석해 작성한 것입니다. 일부 데이터 수집 과정에서 오류와 지연 등이 있을 수 있으며, 한국경제신문과 콘텐츠 제공 업체는 제공된 정보에 의한 투자 결과에 법적인 책임을 지지 않습니다. 게시된 정보는 무단으로 배포할 수 없습니다.