mRNA(메신저 리보핵산) 치료제 개발 기업인 엠큐렉스가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 회사의 중장기 전략을 소개했다.

엠큐렉스는 RNA 치료제 개발 기업인 올릭스의 자회사다. 이날 발표를 맡은 홍선우 엠큐렉스 대표 역시 올릭스 기업부설연구소장 출신이다. 홍 대표는 "올릭스에서 오랫동안 연구개발해 온 핵산 관련 기술과 엠큐렉스가 새롭게 개발한 mRNA 관련 기술을 결합해 치료제를 개발하고 있다"고 설명했다.

엠큐렉스가 강점으로 꼽는 기술은 'mRNA 최적화 기술'이다. mRNA는 단백질의 정보를 담고 있는 번역 부위(ORF)와 단백질 정보가 없는 비번역 부위로 구성돼 있다. 비번역 부위는 단백질의 정보는 없지만 단백질의 발현을 조절하는 역할을 한다.

회사는 비번역 부위를 다양하게 설계해 단백질의 생성을 높일 수 있도록 최적화하는 기술을 보유하고 있다. 이날 공개한 데이터에 따르면 세포에서 실험한 결과, 최적화 과정을 거친 mRNA는 그렇지 않은 mRNA보다 20배 이상 단백질 발현량이 많았다.

엠큐렉스의 또 다른 원천 기술은 '변형 뉴클레오시드' 기술이다. 외래 mRNA를 주입할 경우 체내에서는 선천성 면역반응이 일어난다. 더불어 mRNA 분해가 촉진되고 단백질을 발현시키는 번역 과정이 억제된다. 그만큼 약효가 떨어진다는 의미다.

이를 방지하기 위해서는 뉴클레오시드를 적절하게 변형시키는 기술이 필요하다. 코로나19 mRNA 백신을 개발한 화이자와 모더나는 특허로 보호되고 있는 'N1-메틸슈도유리딘' 기술을 활용했다.

엠큐렉스는 기존 특허를 침해하지 않으면서 mRNA의 분해와 번역 억제를 회피하는 원천 기술을 개발했다. 동물실험 결과 화이자와 모더나가 사용한 기술과 대등한 수준의 단백질 발현 수준을 보였다. 홍 대표는 "이달 내 특허를 출원할 예정"이라며 "치료제 개발의 기반 기술을 탄탄하게 쌓아나가는 단계"라고 했다.

엠큐렉스의 후보물질(파이프라인)은 아직 대부분 연구(디스커버리) 단계다. 주력하고 있는 파이프라인은 레버 선천성 흑암시(LCA)라는 희귀질환 치료제 'MCX201'이다.

LCA는 심각한 시력 상실을 일으키는 유전성 망막질환이다. 유아와 아동기 실명의 주요 원인이다. LCA의 원인이 되는 유전자는 총 18개 유형으로 다양하다. 그중 LCA10(원인 유전자 CEP290)은 전체 환자의 15%를 차지하는 가장 흔한 유형이다. 하지만 LCA10 유전자가 다른 유전자에 비해 길이가 길어 유전자 치료제에 많이 사용되는 아데노부속바이러스(AAV)를 벡터(전달체)로 활용할 수 없다.

엠큐렉스는 지질나노입자(LNP)로 mRNA를 전달하는 방식을 사용해, LCA10 표적의 MCX201을 개발했다.

현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 LCA 치료제는 'LCA2'를 표적하는 '럭스터나'가 유일하다. 럭스터나의 연 매출은 약 4000만달러다. 이를 기준으로 MCX201의 예상 가능 매출을 계산하면 연 1억 달러 수준이라고 했다.

홍 대표는 "아직 초기 단계이지만 기반 기술이 탄탄하기 때문에 임상 진입에는 문제가 없을 것이라고 생각한다"며 "LCA10의 경우 내년께 전임상에 진입할 예정"이라고 했다.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com