파이안바이오테크놀로지가 미토콘드리아를 이용해 파킨슨 동물모델을 치료한 결과를 발표했다.파이안바이오와 오명숙 경희대 융합생명의약학과 교수팀은 파킨슨병을 유발한 쥐에 줄기세포 유래 미토콘드리아를 투여하자 증상이 개선됐다고 8일 발표했다.연구팀은 줄기세포 유래 미토콘드리아 기반 후보물질 ‘PN-101’이 파킨슨 동물모델에서 도파민 신경세포의 사멸 보호 효과, 염증 완화 및 운동기능 개선 효과를 보여줬다고 설명했다. 정맥으로 투여한 PN-101이 뇌혈관장벽(BBB)을 효과적으로 통과했다고도 했다.파이안바이오 관계자는 “지금까지 파킨슨병의 경우 저분자화합물을 이용한 다수의 치료제 개발이 진행되어 왔으나 아직까지 획기적인 치료제가 없는 상황”이라며 “연내 임상 시험계획(IND) 제출을 목표로 개발 속도를 높이고 있다”고 했다.PN-101은 중간엽 줄기세포에서 유래한 건강한 미토콘드리아다. 미토콘드리아는 세포 내에서 에너지를 만드는 소기관이다. 미토콘드리아가 고장이 나거나 노후되면 세포의 기능이 저하되는 등 다양한 문제가 생긴다. 연구팀은 정맥주사의 한 형태인 볼루스 주입으로 PN-101을 주사했다. 이렇게 주사한 미토콘드리아는 특별한 조작 없이도 BBB를 넘어 뇌에 도달했다.한규범 파이안바이오 대표는 “이번 연구에 사용한 줄기세포 유래 미토콘드리아는 파이안바이오가 다발성근염 및 피부근염을 적응증으로 한 임상1·2a상에 사용한 PN-101과 제조방법 및 제형, 투여경로가 동일하다”며 “식품의약품안전처의 승인을 받아 파킨슨병으로 적응증을 넓히기가 용이할 것”이라고 말했다.연구결과는 신경학 분야 학술지 ‘뉴로테라퓨틱스’ 최신호에 실렸다.이우상 기자 idol@hankyung.com
면역세포치료제 전문기업 바이젠셀의 급성골수성백혈병 치료제 후보물질이 임상 1상 최종 코호트에 진입했다. 앞선 코호트에서 안전성 및 내약성에서 문제가 없었던 것으로 풀이된다.바이젠셀은 급성골수성백혈병 치료제 ‘VT-Tri(1)-A’의 코호트2를 마치고 최종단계인 코호트3을 시작한다고 8일 밝혔다.VT-Tri(1)-A는 바이젠셀의 다중 공통항원을 표적하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제다. 코호트2는 지난해 9월 환자 등록을 시작했으며 최근 종료했다.코호트2에서도 코호트1과 같이 투여 대상 환자 전원에게서 치료제와 관련된 중대한 이상 반응(TRAE)이나 용량제한독성(DLT)이 발견되지 않았다. 코호트 3에서는 환자당 투여 횟수가 2회(코호트2)에서 4회로 증가했다. 서울성모병원 등 총 7개 기관에서 임상을 실시한다. 항원 특이 살해 T세포 치료제 기반기술인 바이티어(ViTier)플랫폼의 ‘VT-Tri(1)-A’는 2007년부터 2013년까지 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상(IIT)에서 2년 무재발생존율 71%, 재발율 0%로 안전성과 효능을 확인했다.바이젠셀이 주도하는 임상1상에선 암세포의 종양 면역 회피 기능을 극복하기 위해 암세포가 가진 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT)을 동시에 표적하도록 개량한 파이프라인 ‘VT-Tri(1)-A’로 연구개발을 이어 진행하고 있다.손현정 바이젠셀 개발본부장 상무는 “코호트2에서 중대한 이상 반응이나 특이 사항 없이 코호트3 환자 등록을 시작할 수 있게 되어 기쁘다”며 “임상1상을 비롯한 향후 과정들도 순차적으로 잘 마무리하여 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.바이젠셀은 2021년부터 현재까지 총 9회의 VT-Tri(1)-A의 치료목적 사용승인을 받았다.이우상 기자 idol@hankyung.com
유바이오로직스는 자회사 유팝라이프사이언스와 함께 미국 보스턴의 캠브리지이노베이션센터(CIC)에 현지 사무소를 열었다고 8일 밝혔다. 장기적으로는 유팝라이프사이언스를 나스닥에 상장시키는 게 목표다.회사는 올해 1월 한국보건산업진흥원에서 ‘K-블록버스터 글로벌 진출 사업’ 일환으로 CIC에 있는 C&D 인큐베이션 오피스 지원 사업에 선정돼 입주했다.유팝라이프사이언스는 면역증강기술(EuIMT)을 보유한 유바이오로직스와 항원디스플레이기술(SNAP)을 가진 팝바이오텍이 공동 출자한 미국 법인이다. 호흡기세포융합바이러스 백신(RSV), 대상포진 백신(HZV), 알츠하이머 백신(AD) 등을 개발하기 위해 2020년 설립됐다. 유바이오로직스 지분율은 62.5%다.보스턴에 사무소를 열면서 글로벌 제약·바이오기업과 네트워크를 구축하고 선진 시스템을 도입하는 데에 도움이 될 것으로 업체 측은 내다봤다. 신규 백신 후보 탐색과 협력도 수월해질 것이란 평가다.세계적 임상시설·기관을 통해 프리미엄 백신의 신속한 임상 진입은 물론 글로벌 상업화, 선진 시장 진출도 앞당길 수 있을 것으로 업체 측은 평가했다.유바이오로직시는 RSV와 대상포진 백신의 국내 임상1상 진입을 앞두고 있다. 임상 2상은 호주에서 3상은 미국 등에서 단계적으로 실시할 계획이다.업체 관계자는 "코로나19 백신 유코백-19를 통해 바이러스 백신개발 플랫폼에 대한 기술 검증을 끝냈다"며 "성공적 임상 진행을 통해 글로벌 회사들의 투자 및 제휴를 계획하고 있다"고 했다.이지현 기자 bluesky@hankyung.com