국산 치매치료제, 글로벌 임상 3상 첫 진입…아리바이오 성과

아리바이오가 미국식품의약국(FDA)에 경구용 치매 치료 신약 'AR1001'의 임상 3상 신청을 완료했다.

한국이 개발한 경구용 치매치료제가 글로벌 최종 임상 진입과 상용화에 도전하는 것은 이번이 최초다.

AR1001은 치매 진행 억제와 치매 환자의 기억력 · 인지기능을 향상하는 최초의 다중기전 · 다중효과 경구용 알츠하이머병 치료제다.

아리바이오 측은 PDE5 억제 작용과 신경세포내 신호 전달 경로(CREB) 활성화를 통한 신경세포 사멸 억제 및 생성 촉진, 윈트(Wnt) 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가포식(Autophagy)의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거 및 축적 억제, 우수한 뇌 장벽 투과성과 뇌 혈류 증가 등을 특징으로 설명한다.

미국 임상 2상 시험은 성공적으로 완료했고, 알츠하이머 국제학회 및 SCI급 학술지(Alzheimer's Research & Therapy) 등을 통해 안전성·유효성을 입증됐다.

아리바이오는 글로벌 임상 3상을 통해 대규모 시험군을 모집, 차별화된 효능과 장기 복용 안전성 등을 확인하고 미국 FDA 허가를 받는다는 전략이다.

AR1001 임상3상 프로그램은 미국 FDA와 협의해 총 1,600명의 대규모 인원을 두 개의 임상으로 나누어 진행한다.

첫 번째 임상은 미국을 중심으로 진행되며 총 모집인원은 800명이다. 투약군 400명에게 AR1001 30mg를, 대조군 400명에게 위약을 52주간 투약한다. 52주 투여가 끝나면 환자들에게 2년간의 연장 임상시험에 참여할 수 있는 기회를 주며 대조군도 모두 AR1001 30mg을 투여한다.

두 번째 임상은 미국을 포함해 유럽과 한국을 포함한 글로벌 임상으로 진행되며, 마찬가지로 800명의 환자를 대상으로 52주간 AR1001 30mg 또는 위약을 투약한다.

첫 환자 투약은 올해 말 시작하고, 2025년 3분기 52주 결과 발표를 진행할 예정이다. 첫 번째 임상에서 월등한 결과를 얻게 되면 두 번째와 별개로 2025년 4분기 미국 FDA에 허가신청(NDA) 절차를 진행할 계획이라고 아리바이오는 밝혔다.

정재준 아리바이오 대표이사는 "혁신 신약에 한국의 미래가 있다는 사명감으로 치매 신약 연구와 개발에 매진해 왔다" 며 "FDA, 미국 전역의 임상센터와 협력해 글로벌 경쟁력을 확보하는 임상 전략을 수립하고 선제적으로 상용화를 성공시켜 미개척분야인 치매 극복에 역사적 전기를 마련하겠다"고 말했다.

한편, 미국 FDA는 IND 신청 후 30일 이내에 보완사항 및 추가자료를 요청할 수 있으며, 요청이 없다면 허가된 것으로 판단한다. 다만 아리바이오 측은 이번 임상이 품목허가(pivotal) 임상시험인 만큼 FDA가 상시 보완 요청을 할 수 있다고 밝혔다.

신속한 첫 환자 투약 진행을 위해 회사 측은 임상 총괄 PI, 임상 CRO, 바이오마커 분석 센터 및 임상 참여 센터의 선정 등 다양한 작업을 진행하고 있다. 대표인 정재준 박사는 물론 제임스 록(James Rock) 미국지사장, 닥터 그릴리(Dr. Greeley) CMO를 포함한 세계 석학과 자문위원들이 다수 참여한다.


김수진기자 sjpen@wowtv.co.kr