툴젠, 세계 최대 CMT 환우재단과 치료제 개발 협력

내년 임상시험 신청 계획

툴젠은 샤르코-마리-투스병(CMT) 관련 세계 최대 비영리 지원 재단인 CMTA와 치료제 개발을 위한 협력관계(파트너십)을 구축했다고 8일 밝혔다.

양 기관은 CMT의 대표적인 아형인 'CMT1A' 질병을 일으키는 'PMP22' 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발할 계획이다. CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)과 관련해 과학 및 개발 자문단과의 협업, 미국 내 임상시험 준비 등에 협력한다.

CMTA는 전문가로 구성된 자문단 'STAR'를 통해 툴젠의 TGT-001 개발에 있어 자문 및 협력 연구를 진행한다.

CMT은 유전성 말초신경병증이다. 유전질환 중 발생빈도가 높은 희귀질환이지만 아직 치료제가 없다. 현재까지 규명된 CMT의 원인 유전자는 90여종이다. CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인한다. 한국에 약 9000명, 세계에 150만명의 환자가 있는 것으로 추산된다.

CMTA의 최고경영자(CEO)인 아미 그레이는 "툴젠과 같은 기업과 협력을 통해 CMT 치료제를 최대한 빠르게 환우들이 사용할 수 있도록 하는 것이 CMTA의 중요한 목적"이라며 "12년 전 STAR 자문 네트워크의 시작 이래 40개에 가까운 제약기업, 바이오텍 및 선도 연구진과 협력을 확대하고 있다"고 말했다.

툴젠의 치료제개발파트장인 이재영 박사는 "CMTA와의 협력을 통해 TGT-001이 동물모델들에서 시험될 수 있는 기회를 가질 수 있다"며 "임상시험에 더 가까워지는 기회로 만들겠다"고 했다.

툴젠은 내년 TGT-001의 임상시험을 신청할 계획이다.

한민수 기자