녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 품목허가를 식품의약품안전청에 신청했다고 11일 밝혔다.

'헌터라제'는 현재 세계적으로 단 1개뿐인 헌터증후군 치료제, 젠자임의 엘라프라제를 개량한 바이오벡터라고 회사 측은 전했다. 단 '헌터라제'는 엘라프라제와 구성 성분 등이 달라 특허권의 제약은 받지 않는다는 설명이다.

회사 측에 따르면 헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상이 나타난다. 심하면 15세 전후에 조기 사망할 수 있는 유전질환이다. 국내외 헌터증후군 환자에 대한 정확한 집계는 없으나 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.

'헌터라제'는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선한다. 녹십자 측은 "지난해부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 임상시험을 한 결과 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소했고 6분 동안 걷는 거리가 19% 증가해 대조약 대비 효과가 높은 것으로 나타났다"고 말했다. 또한 이상약물반응 발생률에서도 대조약과 동등 이상의 결과를 보여 안전성을 입증했다고 덧붙였다.

녹십자는 식약청의 품목 허가 승인 후 '헌터라제'를 내년 상반기에 출시할 계획이다. 또 현재 진행 중인 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에 진출하겠다고 전했다. '헌터라제'는 지난 9월 식약청에서 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

한경닷컴 정인지 기자 injee@hankyung.com