전체메뉴

한경바이오인사이트는 국내외 제약·바이오·헬스케어 기업의 최신 비즈니스 정보와 산업 트렌드를
신속하게 전달하는 것은 물론 CEO 인터뷰, 기업 탐방, 파이프라인 분석 등을 통해 심층 투자 정보를 제공합니다.

  • 셀트리온 '베그젤마' 유럽판매 허가 받아

    셀트리온은 항암 바이오시밀러(바이오의약품 복제약)인 ‘베그젤마(CT-P16)’의 유럽지역 판매 허가를 받았다고 19일 밝혔다. 베그젤마는 전이성 직결장암과 비소세포폐암, 전이성 유방암, 난소암 등에 쓰는 글로벌 제약사 로슈의 항암제인 아바스틴의 바이오시밀러다.지난 6월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 베그젤마에 대한 판매승인 권고를 받은 후 2개월여 만에 허가까지 획득했다. 이로써 셀트리온은 유럽에서 혈액암 치료제 ‘트룩시마’, 유방암·위암 치료제 ‘허쥬마’에 이어 세 번째 항암항체 바이오시밀러를 출시하게 됐다.베그젤마는 아바스틴이 확보하고 있는 모든 치료 영역에 대해 판매 허가를 받았다. 셀트리온은 베그젤마를 연내 유럽 시장에 출시할 계획으로, 계열사인 셀트리온헬스케어가 직접 판매한다. 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 전 세계 아바스틴 시장 규모는 8조5000억원에 달하는데, 이 중 유럽 시장이 2조원으로 추산된다.한재영 기자

  • 랩지노믹스, 940억원 투자 유치…美 진출 가속화

    랩지노믹스가 940억원 규모의 투자를 유치하고 미국 진단 시장 진출 및 수탁 분석사업 추진을 본격화한다.랩지노믹스는 국내 헬스케어 전문 사모펀드(PEF) 운용사인 루하프라이빗에쿼티(루하PE)와 총 940억원 규모의 투자계약을 체결했다고 19일 밝혔다. 루하PE는 랩지노믹스의 신주 340억원어치와 600억원 규모의 전환사채(CB)를 제3자 배정 방식으로 취득할 예정이다. 또 진승현 대표가 보유한 431만여주(지분 12.7%)를 약 900억원에 인수한다. 투자가 모두 완료되면 루하PE는 랩지노믹스 지분 36.1%를 보유한 최대주주가 된다.랩지노믹스는 이번에 확보한 자금으로 미국 수탁분석기관인 클리아랩을 인수해 미국 진단시장 진출을 본격화할 계획이다. 클리아랩는 검사 항목 허가만으로 진단 서비스를 제공할 수 있는 표준인증 실험실이다. 별도의 임상 없이 진단 서비스의 수출이 가능하다.루하PE 관계자는 "랩지노믹스의 센트럴 랩 운영 경험과 클리아랩 인수 전략은 상당한 시너지 효과가 있을 것"이라며 "클리아랩 인수로 안정적인 실적과 밸류에이션 프리미엄을 동시에 가져올 수 있을 것"이라고 말했다. 랩지노믹스는 관계자는 "현재 다수의 대형 클리아랩과 인수를 논의하고 있다"며 "대형 보험사 및 유통사와 긴밀한 관계가 있는 클리아랩을 인수할 예정"이라고 했다. 루하PE는 차별화된 기술력을 확보한 국내 기업에 투자해 해외 성장을 유도하는 경영참여형 사모펀드다. 이번 주식매매 및 투자계약의 종료일은 오는 11월 14일이다. 투자 물량에 대한 보호예수 기간은 1년이다.한민수 기자 hms@hankyung.com

  • EDGC, 이민섭 대표이사 재선임…"시장 경쟁력 확보"

    이원다이애그노믹스(EDGC)는 이민섭 부회장을 대표이사로 재선임했다고 19일 밝혔다.제2의 도약을 위해 공동 창립자인 이민섭 대표가 직접 경영 전면에 나서게 된 것이란 설명이다. 경영리더십 전환을 통한 선택과 집중으로 시장 경쟁력 확보 및 유전체분석 핵심 기술개발에 역량을 집중할 것이라고 했다. 해외 유전체 시장에서 풍부한 경험을 가진 이민섭 대표와, 마케팅·영업 전문가인 조성민 대표의 시너지 효과로 기업 위상을 강화한다는 계획이다.이 대표는 미국의 유전체회사인 제네상스제약 및 시쿼놈에서 근무하며 신약개발 및 임상실험을 주도했다. 2011년 개인 전장유전체분석 회사인 다이애그노믹스를 미국에 설립해 일루미나와 인텔의 유전체분석 협력사로 활동했다. 2013년 인천 송도에 한미 합작 법인인 EDGC를 설립했다. 이민섭 대표와 최대주주는 보유지분 일부를 시간 외에서 매도해, 그 금원을 EDGC에 대여하기로 했다. 이 대표는 "중요한 시기에 대표를 맡게 돼 무거운 책임감을 느끼고 있다"며 "경영진들과 함께 주주가치 제고를 통한 상생의 경영을 펼칠 것"이라고 말했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com

  • 셀트리온, 아바스틴 시밀러 '베그젤마' 유럽 판매허가 획득

    셀트리온은 아바스틴(성분명 베바시주맙) 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 베그젤마가 유럽연합집행위원회(EC)로부터 판매허가를 획득했다고 19일 밝혔다.베그젤마는 지난 6월 말 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 판매승인 권고를 받았다. 이후 두 달여 만에 전이성 직결장암, 비소세포폐암 등 아바스틴에 승인된 전체 적응증에 대한 판매허가를 받았다는 설명이다.셀트리온은 원가 경쟁력을 앞세워 베그젤마를 조속히 안착시킬 계획이다. 허가 획득에 앞서 오리지널 의약품 개발사와도 글로벌 특허 합의를 완료했다. 해외 판매를 맡은 셀트리온헬스케어는 연내 베그젤마를 유럽에 출시할 계획이다.베그젤마는 혈액암 치료제 트룩시마, 유방암·위암 치료제 허쥬마에 이어 셀트리온이 개발한 세번째 항암 항체 바이오시밀러다. 이번 베그젤마의 유럽 판매허가로 항암제 제품 경쟁력이 더욱 강화될 것으로 보고 있다. 셀트리온은 지난해 말 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)에도 베그젤마의 판매허가를 신청했다. 연내 허가를 기대하고 있다.시장조사기관인 아이큐비아에 따르면 2021년 글로벌 베바시주맙 시장 규모는 64억1300만달러(약 8조5000억원)이다. 유럽과 미국이 각각 16억1400만달러(2조1400억원), 26억200만달러(3조4500억원)를 차지하고 있다.셀트리온 관계자는 "남은 글로벌 허가 절차도 차질없이 진행하겠다"고 말했다.한민수 기자 hms@hankyung.com

  • 뉴로핏, 알츠하이머병 연구단체 주최 해커톤 혁신부문 1위

    뉴로핏은 연구본부 소속 3인이 구성한 팀(Team NEUROPHET)이 알츠하이머병 데이터 이니셔티브(ADDI)가 주최한 'NTK(NeuroToolKit) 해커톤'에서 혁신 부문 1위를 차지했다고 19일 밝혔다.해커톤은 한정된 시간 내에 성과물을 완성하는 대회다. ADDI는 알츠하이머병 등 치매 극복을 위해 결성된 의료 연구 단체다. 2018년 마이크로소프트의 창업자인 빌 게이츠가 연합을 결성하면서 만들어졌다. 알츠하이머협회 미국국립보건원 영국의학연구회 등 연구 및 의료 기관을 비롯해 바이오젠과 일라이 릴리 등 다국적 제약·바이오 기업들이 소속돼 있다.이번 NTK 해커톤은 ADDI에서 앱(응용 프로그램) 형태로 제공하는 건강 관련 데이터를 활용해, 알츠하이머병의 바이오마커(생체표지자)인 아밀로이드베타(A), 타우(T), 신경 퇴행(N)과의 연결성을 찾는 것이 주요 과제였다. 육류 및 당류 섭취 등 식습관, 운동, 흡연, 음주 등의 요인이 알츠하이머병으로 이어질 가능성을 복합적으로 분석하는 것이 과제의 목표다.연구본부 소속의 김은영 박사, 최영심 박사, 이민우 연구원은 뉴로핏의 핵심 연구과제 중 하나인 'ATNV 프로젝트'의 기본 모델을 활용해 과제를 수행했다. ATNV 프로젝트는 인공지능(AI) 영상 분석 기술로 알츠하이머병 바이오마커를 정량화해 치매의 종류와 단계를 찾는 과제다. 알츠하이머병을 조기에 진단할 수 있도록 바이오마커 관점의 연구를 진행 중이다. 김은영 박사는 "해커톤 심사위원들이 ATNV 프로젝트의 기본 모델을 활용한 데이터 접근 방식을 신선하게 본 것같다"며 "이번 해커톤을 통해 뉴로핏이 개발한 정량적 분석 기술 경쟁력을 대외적으로 입증하게 돼 기쁘다"고 말했다.이어

  • 조아제약 "실적 회복세…올해 흑자전환 기대"

    조아제약은 연결 재무제표 기준 올 상반기 매출이 전년 동기 대비 18.9% 증가한 330억5800만원을 기록했다고 19일 밝혔다. 영업손실은 52.1% 감소한 19억4700만원이었다. 2분기 매출은 1분기 대비 11.4% 증가한 174억3400만원, 영업손실은 29.7% 감소한 8억원을 기록했다. 점차 매출이 증가하고 적자폭은 줄어 2022년 700억원의 매출과 흑자전환을 기대하고 있다. 지난 4월 사회적 거리두기 해제 이후 외부 활동이 증가한 데다, 면역력 증진 등 건강에 대한 관심이 높아지면서 실적 회복의 전환점을 마련했다는 설명이다. 대표 품목들의 매출이 상승세를 보이고 있다. 늘어난 회식 자리에 간장 활성화제 헤파토스시럽의 2분기 매출은 1분기보다 40% 이상 증가했다. 자녀의 성장과 면역력 증진에 대한 관심이 높아져 잘크톤 제품군의 매출도 16% 늘었다고 했다.특허받은 용기 '조아 Safeasy Ampoule'(가칭)이 하반기에 본격적으로 생산될 예정이어서 실적 개선에 탄력을 받을 것으로 보고 있다. 폴리프로필렌(PP) 재질의 조아 Safeasy Ampoule은 4년여에 걸쳐 개발됐다. 국내 특허를 취득하고, 미국 유럽 일본 중국 등 해외 12개국에 특허 출원을 마쳤다. 제품과 함께 위탁생산 매출 증대를 기대하고 있다. 건강기능식품은 홈쇼핑과 온라인에 진출해 가시적인 성과를 거둔 만큼, 사업 다각화 방안을 추진 중이라고 했다. 조아제약은 하반기 3~4개 제품의 홈쇼핑 출시 준비를 완료했으며, 이를 통해 약 50억원의 매출을 올릴 것으로 보고 있다. 아이들에게 친숙한 '포켓몬스터'를 적용한 어린이 음료의 출시도 앞뒀다. 어린이 건강 제품군을 강화해 실적 개선에 나선다는 계획이다.조아제약 관계자는 "실적 회복의

  • 에이비엘바이오, ESMO서 급성골수성백혈병 비임상 구두 발표

    에이비엘바이오는 프랑스 파리에서 내달 9일부터 13일(현지시간)까지 개최되는 유럽종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2022)에 참석한다고 19일 밝혔다.ESMO는 종양학 분야에서 선도적인 역할을 담당하는 권위있는 학회 중 하나다. 매년 개최되는 연례학술회의에는 세계 종양학 전문가는 물론 글로벌 바이오 기업과 다국적 제약사 등 업계 관계자들이 대거 참석해 다양한 연구 성과를 공유한다. 이번 학회에서 에이비엘바이오는 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 'ABL602'의 비임상 결과를 구두 발표할 계획이다. 발표는 AML 마우스 모델 및 AML 환자의 백혈병 배아 세포에서 확인된 ABL602의 활성 기전과 항암 효과를 중심으로 이뤄진다. ABL602는 암 세포를 표적하는 'CLL1' 항체와 T세포를 활성화시키는 'CD3' 항체를 결합한 이중항체 후보물질이다. ABL602는 정상 조혈모세포는 공격하지 않으면서 CLL1이 발현된 백혈병 줄기세포만 선택적으로 표적하도록 설계됐다.이상훈 에이비엘바이오 대표는 "최근 CD3 기반 이중항체에 대한 관심이 높아짐에 따라 ABL602에 대한 주목도도 높아지고 있다"며 "비임상 단계임에도 발표 대상으로 선정됐다"고 말했다.에이비엘바이오는 퇴행성뇌질환 신약으로 뇌혈관장벽(BBB) 투과 플랫폼 '그랩바디-B'를 활용한 다양한 후보물질을 개발하고 있다. 면역항암제 분야에서는 '그랩바디-T'와 '그랩바디-I'를 기반으로 한 후보물질을 개발 중이다. 그랩바디-T가 적용된 'ABL503'과 'ABL111'은 미국에서 임상 1상을 진행하고 있다. 'ABL101'과 'ABL103'은 내년 임상 1상에 진입할 전망이다. 그랩바디-I 기반 'ABL501'은 국

  • [스타트업] 세계 1위 보행재활로봇 기업 꺾은 피앤에스미캐닉스

    10년 전만 해도 한국 보행재활로봇 시장은 국내 업체들이 넘볼 수 없는 시장이었다. 외산 제품이 이미 시장을 장악하고 있는 데다, 의료진도 새로운 제품을 사용하기 꺼렸기 때문이다. 그랬던 이 시장에서 직원 20여 명의 국내 회사가 세계 1위 보행재활로봇 기업인 스위스 호코마를 제쳤다. 바로 피앤에스미캐닉스다. 세계 최초로 족관절을 탑재한 보행재활로봇 ‘워크봇(WalkBot)’으로 아시아, 유럽, 중동 시장을 뚫은 데 이어 미국 시장 진출을 앞두고 있다.보행장애는 뇌졸중이나 척추손상 환자들이 겪는 대표적인 후유증이다. 제대로 걷는 방법을 잊거나, 걸으려고 해도 다리에 힘이 들어가지 않는다. 기본적인 걷기 활동이 안 되다 보니 건강이 더 나빠지는 악순환에 빠지기 일쑤다.보행재활로봇은 이들 환자가 다시 걸음을 뗄 수 있도록 돕는 재활 의료기기다. 피앤에스미캐닉스는 세계 최초로 족관절을 탑재한 로봇을 앞세워 ‘외산 텃밭’이던 국내외 보행재활로봇 시장을 뚫었다.최근엔 스위스의 세계 1위 보행재활로봇 기업 호코마를 꺾고 국내는 물론 러시아에서도 시장점유율 1위를 기록했다. 아시아, 유럽, 중동에서 이미 기술력을 인정받고 있는 만큼 3년 내 미국 시장도 본격 공략하겠다는 목표다.  세계 최초 족관절 탑재한 로봇 개발피앤에스미캐닉스가 개발한 ‘워크봇’은 크게 세 부분으로 나뉜다. 사람의 하지에 착용하는 로봇, 하네스가 달린 체중 지지부, 트레드밀이다. 환자가 로봇과 하네스를 착용한 뒤 트레드밀을 걸으면서 하지 근력을 강화하는 방식이다.워크봇의 강점은 일반인의 보행패턴을 그대로 구현한 움직임이다. 고관절과 슬관절뿐 아니라, 족관절

  • HLB "캄렐리주맙·리보세라닙 간암 3상, ESMO 구두 발표"

    HLB는 내달 10일(현지시간) 유럽종양학회(ESMO)에서 비절제성 간세포암(HCC)에 대한 캄렐리주맙과 리보세라닙의 1차 치료 임상 3상 결과가 구두로 발표된다고 19일 밝혔다. 이번 발표는 위장 및 소화기관을 주제로 진행되는 'Proffered Paper' 세션에서 이뤄질 예정이다. 통상 Proffered Paper 세션에 선정된 논문은 구두 발표되며, 이후 전문가 토론 및 질의응답 등의 대상이 된다고 했다.ESMO 홈페이지에 공개된 일정에 따르면 최근 간암 1차 치료제로 유효성 입증에 실패한 키트루다와 렌비마 병용임상 결과가 먼저 발표된다. 이어 앞서 중국 항서제약이 3상에 성공했다고 밝힌 캄렐리주맙과 리보세라닙의 병용 결과가 발표된다. 두 임상 모두 미국과 중국을 포함한 다국가의 환자들을 대상으로 진행됐다.노바티스가 판권을 인수한 티슬리주맙의 3상 결과도 공개된다. 티슬리주맙의 경우 넥사바를 대조군으로 비열등성(non-inferior) 방식의 임상을 진행해 미국 식품의약국(FDA)의 신약승인을 받기는 어려울 것으로 예상된다고 했다. HLB 측은 캄렐리주맙·리보세라닙 병용이 ESMO에서 발표되는 3가지 요법 중 유일하게 기존 치료제 대비 우월성을 입증해 부각될 것으로 기대 중이다.   HLB에 따르면 미국 존스홉킨스 암센터의 마크 약천 교수는 트위터를 통해 "리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법이 간암 1차 임상에서 유일하게 핵심지표인 전체생존기간(OS)을 충족한 TKI(티로신 키나제 억제제)·ICI(면역관문억제제) 병용요법"이라며 "전체 데이터가 몹시 기다려진다"고 했다.기존 간암 1차 치료제로 승인된 약물의 전체생존기간은 아바스틴·티센트릭 병용이 19.2개월, 넥사바가 13.4개월을 보

  • “대원제약, 호흡기 환자 증가로 양호한 3분기 실적 예상”

    이베스트투자증권은 19일 대원제약에 대해 올 2분기 실적이 시장 예상치(컨센서스)에 부합했다고 분석했다. 투자의견 ‘매수’ 및 목표주가 2만3000원을 유지했다. 3분기에도 호흡기 환자의 증가로 양호한 실적을 전망했다.대원제약의 2분기 매출 및 영업이익은 각각 1170억원과 102억원을 기록했다. 전년 동기 대비 33.5%와 127.4% 증가했다.  건강기능식품 및 일반의약품(OTC) 만성질환 관련 제품군이 동반 성장하며 매출을 이끌었다고 했다.강하나 연구원은 “매출은 1분기와 비슷한 수준으로 정점 통과(피크 아웃)를 보이지 않고 있다”며 “하반기에도 비슷한 흐름이 예상되며 호흡기계 제품 매출에 따른 추가적인 성장도 가능하다”고 말했다. 대원제약은 원외처방액 상위 10개 호흡기계 제품 중 2개를 보유하고 있다. 최근 코로나19와 감기 환자가 모두 늘고 있어 전통적인 비수기임에도 3분기 매출은 안정적일 것이란 예상이다. 건강기능식품 자회사인 극동에치팜의 공장 리모델링 비용은 3분기까지 반영될 것으로 봤다. 4분기부터는 비용이 감소할 것이란 예상이다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

  • 셀트리온, 테바와 1100억원 규모 원료의약품 공급계약 체결

    셀트리온은 글로벌 제약사 테바와 편두통 신약 ‘아조비’(성분명 프레마네주맙) 원료의약품의 위탁생산(CMO) 공급계약을 체결했다고 19일 밝혔다.계약 규모는 1100억원으로 셀트리온 지난해 매출의 5.8% 수준이다. 계약 기간은 2024년 3월까지다. 이번 계약을 포함해 양사의 아조비 관련 누적 공급계약 금액은 약 3530억원이라고 했다. 아조비는 칼시토닌 유전자 관련 펩티드(CGRP) 억제 기전을 갖는다. 이를 통해 급성 및 만성 편두통 환자의 두통을 예방하는 장기 지속형 항체 치료제다. 2018년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 받았다. 셀트리온은 테바와의 협업을 통해 2015년부터 아조비 생산을 위한 기술이전 및 생산 규모 확대(스케일업) 작업을 했다. 이후 2017년 상업 생산을 시작했다. 테바는 셀트리온그룹의 북미 협력사다. 셀트리온의 혈액암 치료제 ‘트룩시마’와 유방암 치료제 ‘허쥬마’의 북미 지역 마케팅 및 판매를 담당하고 있다.이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com

  • "티움바이오, 꾸준히 성장 중 …다시 한번 볼 시점"

    신한금융투자는 19일 티움바이오에 대해 지금이면 다시 한번 볼 시점이라고 했다. 투자의견 및 목표주가는 제시하지 않았다.'TGF-βR1(ALK5)'과 'VEGFR2' 이중 저해제 'TU2218'의 임상은 계획대로 순항 중이라고 했다. 단독 용량상승시험의 두번째 환자군(코호트2)까지 등록을 완료했다. 내달부터 3번째 코호트 시작을 예상했다. 장세훈 연구원은 "코호트1부터 유효성을 보인 환자가 나왔다는 점에서 향후 긍정적인 업데이트를 기대한다"며 "면역항암제 키트루다 병용임상은 빠르면 4분기에 시작될 것"이라고 전망했다. 병용임상에 대한 결과는 내년 주요 학회에서 확인할 수 있을 것으로 봤다. 베이진의 티슬리주맙 병용임상은 2023년 시작될 예정이라고 했다. 티움바이오는 최근 중국 한소제약에 자궁내막증 치료제 'TU2670'의 중국 지역 상업화 권리를 총 2200억원 규모로 기술이전했다. 아직 국내와 중국 지역 외 글로벌 판권을 보유하고 있다. 임상 2a상의 종료가 예상되는 내년 중순 나머지 지역에 대한 기술이전도 기대할 수 있다는 판단이다. 최근 경쟁 약물 린자골릭스의 미국 허가 시점이 불투명해졌다는 점도 긍정적이라고 전했다.자회사 프로티움을 통해서는 작년부터 신사업으로 위탁개발(CDO)을 시작했다. 우수한 연구 인력을 바탕으로 빠르게 이력(트랙레코드)을 쌓고 있다는 평가다. 장 연구원은 "본궤도에 오른다면 현재 설비 수준으로 분석서비스를 포함해 연간 200억원 이상의 매출 시현이 가능할 것"이라며 "전략적 파트너십을 체결한 SK플라즈마도 향후 신약개발 사업을 통한 재평가가 기대된다"고 했다.티움바이오의 주가는 지난 9일 한소제약

  • 美 서나오믹스, 피부암 1·2상 첫 환자 투여…“RNAi 항암제 기대”

    리보핵산간섭(RNAi) 기반 항암신약 개발 기업인 서나오믹스가 RNAi 항암제 개발에 박차를 가하고 있다. RNAi 치료제는 대개 질환 유전자의 발현을 억제하는 기전을 갖는다. 과거 유전성 희귀질환에 주로 사용되던 RNAi 치료제는 ‘인클리시란’을 통해 만성질환으로 영역을 넓혔다. 최근 암까지 도전 중이다. 서나오믹스는 18일(현지시간) ‘STP705’의 안면 편평세포피부암(isSCC) 미국 임상 1·2상의 첫 번째 환자 투여를 완료했다고 밝혔다. STP705는 RNAi 기술을 기반으로 하는 주력 후보물질(파이프라인)이다.이번 시험은 오픈 라벨(공개 시험), 용량 증량 연구로 진행된다. STP705를 다양한 용량으로 투여해 안전성과 내약성, 효능을 평가하고 권장 용량을 결정할 예정이다. 1차 평가지표는 STP705 치료 종료 후 일정 기준의 안면 isSCC 병변의 조직학적 제거율(histological clearance)을 보인 환자 수다. 총 30명의 환자를 10명씩 3개 집단(코호트)으로 나눠 6주간 주 1회에 각각 30㎍(마이크로그램) 60㎍ 90㎍을 투여한다. isSCC는 피부암의 대표적인 유형 중 하나다. 서나오믹스는 isSCC의 미국 환자 수가 2020년 130만명에서 2030년 340만명에 이를 것으로 예상하고 있다. 중국에서는 2020년 1만1000건이 발생했고 2030년에는 2만6000건을 기록할 것이란 추산이다. 현재 isSCC의 유일한 치료법은 외과적 수술이다.STP705는 종양 및 섬유질환을 유발한다고 알려진 ‘TGF-β1’과 ‘COX2’를 각각 표적(타깃)해 이들의 발현을 억제하는 RNA 치료제다. 회사는 STP705를 엔도솜 기술 기반 독자 전달 플랫폼인 ‘PNP’를 활용해 표적에 전달한다. 엔도솜은 세포 내에서 물질을 이동시키는 역할을 한다. PNP

  • FDA, 크리스탈 바이오텍 수포성표피박리증藥 품목허가 검토

    나스닥 상장사인 크리스탈 바이오텍은 미국 식품의약국(FDA)이 이영양성 수포성표피박리증(DEB) 치료제 ‘B-VEC’의 품목허가신청(BLA) 검토를 수락했다고 18일(현지 시간) 밝혔다.DEB는 ‘COL7A1’ 유전자가 돌연변이돼 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 희귀질환이다.DEB 환자는 피부의 진피와 표피를 부착시키는 콜라겐 단백질이 생성되지 않는다. 이에 작은 자극에도 물집이 생기거나 피부가 찢어진다. 피부 감염 혹은 손가락 및 발가락 변형이 발생할 우려도 있다.B-VEC은 젤 형태의 국소 투여 유전자 치료제다. 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자 사본 2개를 전달해, 정상적인 COL7A1 단백질을 만들 수 있도록 유도하는 기전이다.FDA와 유럽의약품청(EMA)은 각각 B-VEC의 DEB 치료에 대해 희귀의약품 지정을 승인했다. FDA는 B-VEC에 대해 신속심사(패스트트랙) 및 희귀소아질환 치료제로 지정했다. 크리스탈 바이오텍은 B-VEC에 대한 임상 1·2상 및 3상을 근거로 BLA를 신청했다. FDA의 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 승인심사 기한은 내년 2월 17일이다. 크리스탈 바이오텍은 올 하반기 내로 EMA에도 품목허가신청서(MAA)를 제출할 계획이다. 최초 승인약은 암리트파마 '필수베즈'…지난 6월 유럽 승인지난 6월에는 암리트파마의 ‘필수베즈’가 최초의 DEB 치료제로 유럽에서 승인됐다. 자작나무껍질 건조 추출물을 주 성분으로 하는 젤 형태의 약이다. 기존의 DEB 치료는 증상을 완화하고 합병증을 막기 위한 특수붕대가 전부였다. 미국에서는 아직 승인된 DEB 치료제가 없다. 필수베즈는 지난 2월 FDA로부터 품목허가 승인을 거절당했다. FDA는 유효성 추가 검증을 요

  • 블루버드바이오, 37억원 유전자 치료제 FDA 승인 [이우상의 글로벌워치]

    미국 신약기업 블루버드바이오의 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 문턱을 넘었다.블루버드바이오는 17일(미국 시간) 유전자 치료제 ‘진테글로(Zynteglo)’가 수혈이 필요한 지중해빈혈 치료제로 FDA의 승인을 얻었다고 발표했다.FDA는 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 지중해 빈혈 환자들을 대상으로 진테글로를 승인했다. 지중해빈혈은 유전성 혈액장애로 혈액내 정상 헤모글로빈과 적혈구가 감소해, 산소 공급이 부족해지는 병이다. 현기증은 물론 쇠약, 뼈 이상을 비롯해 다양한 합병증을 유발할 수 있다. 세계적으로 지중해빈혈을 앓는 환자는 8000만~9000만명 정도로 예상된다.진테글로는 단일 용량으로 1회 투여하는 환자 맞춤형 유전자 치료제다. 헤모글로빈의 주성분이 되는 베타글로빈을 생산하도록 조작된 환자의 골수줄기세포가 주성분이다.이번 허가의 근거가 된 2건의 임상 3상(NCT03207009, NCT02906202) 데이터를 종합한 결과, 진테글로를 투여받은 환자 41명 중 89%가 수혈 없이도 12개월 이상 일정 수준의 헤모글로빈 수치를 유지하는 것이 확인됐다.진테글로는 미국에서 투약비용이 환자 1명당 280만달러(약 37억원)에 이르는 고가약이 될 전망이다. 이는 현재 가장 비싼 유전자 치료제인 졸겐스마(25억원)보다 더 비싼 가격이다.이전까지 지중해빈혈로 허가된 약은 ‘레볼로질’이 전부였다. 3주마다 한 번씩 피하주사로 투약해야 한다. 1년 약가는 1억5000만원에 이른다. 주기적인 수혈의 필요성에 따른 비용과 레볼로질 약가 등을 고려해 진테글로의 약가를 책정한 것으로 추정된다. 진테글로는 앞서 유럽의약품청(EMA)으로부터 2019년 6월 승인을 받았다. 유럽에서의 1회 투약 가격은 180만

  • 헬릭스미스 "IDMC, DPN 3-2상 추가 중간분석 실시 권고"

    헬릭스미스는 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)로부터 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3-2상에 대한 추가 중간분석을 권고받았다고 18일 밝혔다. 미국 식품의약국(FDA)은 임상시험이 안전 문제를 일으킬 가능성이 있을 경우, IDMC를 구성할 것을 권고한다. IDMC는 임상 중간 단계에서 효과와 안전성 등을 평가해 임상의 계속 진행이나 중단 등의 권고 의견을 제시한다.이번 권고는 3-2상의 최소 환자 수인 152명 중 절반인 76명에 대한 6개월의 추적 관찰 데이터 등을 IDMC가 검토한 이후 이뤄졌다. 헬릭스미스는 IDMC가 기존 계획(152명)대로 임상 진행, 대상자를 늘려(153~250명) 임상 진행, 임상 중단 등 하나를 권고할 것으로 예상했으나 다른 의견을 줬다.  IDMC는 데이터안전성모니터링위원회(DSMB) 보고서를 볼 때 투약군과 위약군 간 이상반응에서 차이가 없어 엔젠시스가 안전하다고 판단했다. 또 현재 152명에 대한 등록이 거의 완료된 점을 감안해, 기등록된 환자들에 대해 추가 중간분석을 실시해 임상 진행 여부를 결정할 것을 권고했다.회사 측은 "권고에서는 언급되지 않았지만, 계획된 통계 분석 대상자 76명 중 실제 분석 가능한 대상자는 62명에 불과했다는 점을 고려했을 것으로 추정된다"며 "초기 76명의 대상자들은 코로나19 사태가 한창일 때 참여하다보니 시험 중에 이탈하는 사례가 많았다"고 했다. 연초부터는 코로나19 사태의 안정화로 대상자 등록 속도가 빨라지고, 중단 사례가 크게 줄었다고 덧붙였다. 헬릭스미스는 IDMC의 의견에 따라 최소 규모인 152명의 등록을 마칠 예정이다. 추가 중간분석 진행 여부는 IDMC와 협의해 결정할 계획이다.박영주 헬릭스미스 임

  • 비스토스, 스팩소멸방식 10월 상장 예정…"5년 내 매출 1000억원 목표"

    “회사가 기존에 보유한 생체신호 진단기술 기반 제품을 다변화하는 한편, 뇌 관련 의료기기를 새롭게 개발해 매출을 확대하겠습니다.”이후정 비스토스 대표는 18일 열린 온라인 기업설명회에서 “혁신 기술을 활용한 다양한 제품을 바탕으로 회사를 5~6년 내에 매출 1000억원 이상의 글로벌 강소기업으로 키울 것”이라며 이같이 말했다. 비스토스의 최근 3년 간 매출은 2019년 116억원, 2020년 180억원, 2021년 205억원으로 매년 증가세를 보이고 있다. 제품군을 확대해 매출을 크게 늘린다는 계획이다. 비스토스는 2001년 설립된 생체신호 의료기기 전문기업이다. 임신 초기부터 태아의 건강을 측정하는 태아심음측정기 및 태아감시장치를 국내 최초로 개발해 상용화했다. 이 외에도 신생아 관련 의료기기부터 전 연령을 대상으로 하는 환자감시장치와 가정용 의료기기 등 생애 전주기를 아우르는 생체신호 제품군을 보유했다고 전했다.아주대에서 전자공학 학사 및 석사를 취득한 이 대표는 메디슨 연구소, 인터메드 연구소, 바이오시스 연구소 등을 거쳐 2001년 비스토스를 설립했다. 이 대표를 필두로 비스토스는 박사급 5명, 석사급 5명 등 총 15명의 연구 인력을 보유하고 있다.회사 기술력의 근간은 생체신호 처리 기술이다. 생체신호는 신호 강도가 미세하고 주기가 일정하지 않아 정확한 측정이 어렵다. 비스토스는 생체신호를 측정하는 기술, 측정된 신호를 의미있는 결과로 추출하는 알고리즘 등의 기술을 통해 결과의 정확도를 높였다는 설명이다. 비스토스는 생체신호 처리 기술을 기반으로 세 가지 제품군을 보유하고 있다. 태아 및 신생아 관련 제품, 환자감시장치, 가정용 제

  • [유전자치료제와 AAV 벡터] AAV 유전자 치료를 통해 질병의 근본을 치료하다

    유전자치료제가 다양한 유전성 질환을 대상으로 하는 것을 넘어 퇴행성 질환으로까지 적용 범위를 확대하고 있다. 유전자치료제가 단순한 증상 완화가 아닌 근본적인 질병치료가 가능한 치료기술로 개발될 수 있을지에 기대감이 모이고 있다.지난 6월 유럽의약품청(EMA) 자문위원회는 바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 ‘록타비안’에 대해 조건부 판매허가를 권고했다. 올 3분기 안에 최종 승인 결론이 나올 전망이다. 이번 승인으로 또 하나의 유전자치료제가 등장할 것으로 기대된다. 기존 혈우병치료제는 혈액응고인자를 유지하기 위해 지속적으로 약물을 투여해야 했다. 록타비안은 한 번의 투여로 혈액응고 인자 관련 유전자를 전달해 간에서 혈액응고 인자를 지속적으로 생성할 수 있게 된다. 근본적인 치료가 가능해진 것이다.척수성근위축증 치료제인 ‘졸겐스마’도 평생 반복투여를 해야하는 기존 치료제와 달리 단 한 번의 투여로 완치를 기대할 수 있다. 이에 1회 투여 비용이 25억 원이라는 천문학적인 금액에도 불구하고 출시 1년 만에 매출 1조 원을 돌파했다.   환자 편의성, 삶의 질 제고 위한 새로운 ‘대안’이런 사례에서 볼 수 있듯 유전자치료제는 약물의 반복적인 투여가 아닌, 단회 투여를 통해 질병의 근본적인 치료를 가능하게 한다. 이를 통해 치료 편의성을 높일 뿐만 아니라, 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선시킬 수 있다는 측면에서 많은 난치질환 환자들에게 매력적인 선택지가 될 수 있다.우수한 치료 효과와 환자가 누릴 수 있는 치료 편의성 제고 등의 장점을 고려할 때, 다양한 질환을 대상으로 유전자치료제 개발이 활발히 이뤄지