이승주 "올해 혈액암 신약 임상 착수…기존 치료제 한계 극복할 것"

이승주 오름테라퓨틱 대표

자체 설계한 항체 첫 적용
비임상서 경쟁 치료제 앞서

“오름테라퓨틱의 항체접합분해제(DAC) 개발 역량이 집약된 신약입니다.”

이승주 오름테라퓨틱 대표(사진)는 30일 인터뷰에서 현재 개발 중인 차세대 혈액암 치료제를 이렇게 표현했다. 올해 임상에 진입하는 이 신약 후보물질의 이름은 ‘ORM-1153’이다. 혈액암의 일종인 급성골수성백혈병(AML) 치료가 목적이다. AML은 높은 재발률과 특정 유전자 변이에 따른 약물 저항성으로 치료가 어려운 난치성 혈액암이다. 이 대표는 “임상 데이터를 통해 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있음을 증명할 것”이라고 자신감을 보였다.

오름테라퓨틱의 신약은 AML 환자의 97% 이상에서 발현되는 단백질 ‘CD123’을 타깃으로 암세포를 정밀하게 공격한다. 회사가 자체 개발한 항체를 처음으로 적용했다. 이 대표는 “기존 DAC 파이프라인이 리스크 관리 차원에서 허가된 항체를 활용했다면, ORM-1153은 오름테라퓨틱이 직접 엔지니어링한 항체를 처음 적용했다”고 설명했다. 그러면서 ”세계 최초로 신규 항체를 적용해 임상에 착수하는 DAC가 될 것”이라고 했다.

DAC는 항체약물접합체(ADC)와 구조적으로 유사하다. 암세포를 찾아가는 ‘항체’와 암세포를 죽이는 약물인 ‘페이로드’, 그리고 이 둘을 연결하는 ‘링커’로 구성된다. ORM-1153에 적용한 항체는 세포 내부로 약물을 전달하는 효율이 경쟁사 대비 압도적이다. 비임상 데이터에 따르면 동일 농도에서 애브비, 아스트라제네카 등 경쟁사가 사용하는 CD123 항체와 비교해 3배 이상 높은 세포 내 유입률을 기록했다. 효과 지속성도 뛰어났다. 이 대표는 “기존에 허가받은 ADC 치료제보다 높은 안전성을 유지하면서도 강력한 효능을 내는 차세대 치료제가 될 것”이라고 강조했다. 이어 “오는 4월 미국암연구학회(AACR)에서 다양한 원숭이 비임상 데이터를 확인할 수 있을 것”이라며 “올해 4분기 임상 착수가 목표”라고 했다.

코스닥 상장사인 오름테라퓨틱은 세계 최초로 DAC 신약의 임상 착수까지 성공한 선두 주자다. 다양한 암종으로 확장할 수 있는 DAC 플랫폼의 유연성을 구축해 글로벌 시장에서 높은 평가를 받고 있다. 이 대표는 “항체와 단백질 분해제의 결합이라는 혁신적 기전(작동 방식)을 통해 암 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 것”이라고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com