세포치료제 개발업체 큐로셀이 자가면역질환인 루푸스병 치료제 개발을 위한 정부 연구 과제에 최종선정됐다.큐로셀은 ‘불응성 전신 홍반 루푸스 치료용 차세대 Anti-CD19 CAR T 치료제의 개발’ 연구개발 과제가 2024년 범부처재생의료기술개발사업 지원대상으로 최종 선정되었다고 8일 밝혔다.범부처재생의료기술개발사업은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 재생의료 핵심 원천기술 확보와 임상 연계를 통한 재생의료 치료제, 치료 기술 확보를 위해 추진하는 사업이다. 큐로셀은 이번 사업으로 자사 세포치료제 CAR-T 치료제 ‘안발셀’을 이용한 전신성 홍반성 루프스병 임상시험에 10억 7000만 원을 지원 받았다. 큐로셀은 이번 사업 선정으로 안발셀의 적응증 확대를 기대하고 있다. 현재 큐로셀은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀의 임상을 마쳤다. 김건수 큐로셀 대표는 “전신성 홍반성 루푸스는 정확한 발병 원인이 알려지지 않았고 한번 발병하면 완치가 어려운 자가면역질환”이라며 “림프종에서 안전성과 유효성이 확인된 안발셀을 활용해 새로운 질환인 루푸스로 적응증을 확장하는 전략을 수립했으며 신속한 상업화도 가능할 것으로 본다”고 했다.큐로셀의 안발셀은 면역세포에 있는 B세포의 항원 CD19을 추적해 B세포를 없애는 세포치료제다. B세포의 오작동이 루푸스병의 원인으로 최근 떠오르면서 큐로셀은 안발셀을 루푸스병 치료에도 적용하기로 했다.큐로셀은 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 치료 목적으로 연내 안발셀의 신약허가를 식품의약품안전처에 신청한다는 계획이다. 안발셀은 임상 2상에서 완전관해(CR) 67.1%를 확인했다. 회사측은 시장에 출시된 CAR-T 치료제과 비교해 가장 우수한 완전관해율이라고 덧붙였다.이우상 기자 idol@hankyung.com
파이안바이오테크놀로지가 미토콘드리아를 이용해 파킨슨 동물모델을 치료한 결과를 발표했다.파이안바이오와 오명숙 경희대 융합생명의약학과 교수팀은 파킨슨병을 유발한 쥐에 줄기세포 유래 미토콘드리아를 투여하자 증상이 개선됐다고 8일 발표했다.연구팀은 줄기세포 유래 미토콘드리아 기반 후보물질 ‘PN-101’이 파킨슨 동물모델에서 도파민 신경세포의 사멸 보호 효과, 염증 완화 및 운동기능 개선 효과를 보여줬다고 설명했다. 정맥으로 투여한 PN-101이 뇌혈관장벽(BBB)을 효과적으로 통과했다고도 했다.파이안바이오 관계자는 “지금까지 파킨슨병의 경우 저분자화합물을 이용한 다수의 치료제 개발이 진행되어 왔으나 아직까지 획기적인 치료제가 없는 상황”이라며 “연내 임상 시험계획(IND) 제출을 목표로 개발 속도를 높이고 있다”고 했다.PN-101은 중간엽 줄기세포에서 유래한 건강한 미토콘드리아다. 미토콘드리아는 세포 내에서 에너지를 만드는 소기관이다. 미토콘드리아가 고장이 나거나 노후되면 세포의 기능이 저하되는 등 다양한 문제가 생긴다. 연구팀은 정맥주사의 한 형태인 볼루스 주입으로 PN-101을 주사했다. 이렇게 주사한 미토콘드리아는 특별한 조작 없이도 BBB를 넘어 뇌에 도달했다.한규범 파이안바이오 대표는 “이번 연구에 사용한 줄기세포 유래 미토콘드리아는 파이안바이오가 다발성근염 및 피부근염을 적응증으로 한 임상1·2a상에 사용한 PN-101과 제조방법 및 제형, 투여경로가 동일하다”며 “식품의약품안전처의 승인을 받아 파킨슨병으로 적응증을 넓히기가 용이할 것”이라고 말했다.연구결과는 신경학 분야 학술지 ‘뉴로테라퓨틱스’ 최신호에 실렸다.이우상 기자 idol@hankyung.com
면역세포치료제 전문기업 바이젠셀의 급성골수성백혈병 치료제 후보물질이 임상 1상 최종 코호트에 진입했다. 앞선 코호트에서 안전성 및 내약성에서 문제가 없었던 것으로 풀이된다.바이젠셀은 급성골수성백혈병 치료제 ‘VT-Tri(1)-A’의 코호트2를 마치고 최종단계인 코호트3을 시작한다고 8일 밝혔다.VT-Tri(1)-A는 바이젠셀의 다중 공통항원을 표적하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제다. 코호트2는 지난해 9월 환자 등록을 시작했으며 최근 종료했다.코호트2에서도 코호트1과 같이 투여 대상 환자 전원에게서 치료제와 관련된 중대한 이상 반응(TRAE)이나 용량제한독성(DLT)이 발견되지 않았다. 코호트 3에서는 환자당 투여 횟수가 2회(코호트2)에서 4회로 증가했다. 서울성모병원 등 총 7개 기관에서 임상을 실시한다. 항원 특이 살해 T세포 치료제 기반기술인 바이티어(ViTier)플랫폼의 ‘VT-Tri(1)-A’는 2007년부터 2013년까지 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상(IIT)에서 2년 무재발생존율 71%, 재발율 0%로 안전성과 효능을 확인했다.바이젠셀이 주도하는 임상1상에선 암세포의 종양 면역 회피 기능을 극복하기 위해 암세포가 가진 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT)을 동시에 표적하도록 개량한 파이프라인 ‘VT-Tri(1)-A’로 연구개발을 이어 진행하고 있다.손현정 바이젠셀 개발본부장 상무는 “코호트2에서 중대한 이상 반응이나 특이 사항 없이 코호트3 환자 등록을 시작할 수 있게 되어 기쁘다”며 “임상1상을 비롯한 향후 과정들도 순차적으로 잘 마무리하여 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.바이젠셀은 2021년부터 현재까지 총 9회의 VT-Tri(1)-A의 치료목적 사용승인을 받았다.이우상 기자 idol@hankyung.com