젬백스앤카엘은 지난 22일 진행성핵상마비(PSP) 치료 후보물질 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.희귀의약품 지정은 희귀의약품의 개발을 지원하는 제도다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 대해 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 것으로 기대되는 경우 지정한다.개발 단계 희귀의약품으로 지정될 경우 신속심사 자격을 얻게 된다. 임상 2상 후 3상 조건부 허가를 신청할 수 있다. 품목허가 이후 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받을 수 있다.젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인한 후 조건부 허가를 신청하겠다는 계획이다. 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이며 치료 대안이 제한적이다. 젬백스는 국내에서 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 현재까지 전체 대상자의 88%인 66명 환자에 대한 등록을 마쳤다. 지난 9일(현지시간)에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상을 승인받았다.젬백스 관계자는 “국내는 물론 글로벌 임상시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다”고 했다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
강스템 바이오텍이 줄기세포 기반 골관절염 치료제의 임상 1상 전체 투약을 마쳤다.강스템바이오텍은 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1상 고용량군 6명의 투약을 완료했다고 22일 밝혔다. 퓨어스템-오에이 키트주는 무릎 수술 없이 주사 투여만으로 골관절염 치료를 목표로 하는 줄기세포 기반 치료제 후보물질이다. 임상 1상은 줄기세포 용량에 따라 저용량, 중용량, 고용량 총 세 그룹으로 나누어 진행됐으며, 이번 고용량군 투여를 끝으로 투약 단계가 종료됐다. 지난해 8월 투약을 마친 저용량군은 투약 후 6개월부터 자기공명영상(MRI) 등 평가를 진행 중에 있으며 이달 말까지 영상평가를 마무리할 예정이다. 회사는 영상평가와 함께 연골생성과 관련된 바이오마커 7종의 변화수준 및 유효성을 연계하여 결과 분석을 진행한다.중용량군은 지난 10월 투약이 완료됐다. VAS, KOOS, IKDC 등 통증 평가수치와 일상생활을 통해 환자들을 관찰한 결과, 통증 및 무릎 기능·활동성과 같은 골관절염 증상이 투약 전 대비 60~70% 이상 개선된 것이 확인됐다는 것이 회사측 설명이다. 회사 관계자는 “현재까지 개발된 약물에선 없던 탁월한 개선율로 무릎 관절의 구조적 개선까지 기대되는 수치”라고 설명했다.배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “투약이 완료된 저·중용량군의 개선 속도 및 정도가 당초 회사의 예상보다 신속하고 획기적으로 나타나 중등증의 무릎 골관절염 환자에 대한 퓨어스템-오에이 키트주의 안전성과 유의한 탐색적 유효성을 확보할 수 있을 것으로 보인다”며 “특히 중용량군의 임상 참여자 중 오랜 기간 골관절염으로 고통받다가 1회 주사투여를 통해 현격한 활동성 개선을 보인 경우도 있어 신약개발에 대한 기대감이 큰 상황”이라고 말했다. 이어 “비록 임상 1상 단계이지만 높은 치료효과와 이를 입증할 수 있는 MRI, 바이오마커 등을 확보해 신약개발의 사업적 가치를 높이도록 하겠다”고 덧붙였다.시장조사기관 프레시던스리서치에 따르면 전 세계 골관절염 치료제 시장 규모는 2022년 82억1000만 달러(약 10조 8240억원)에서 연평균 8.38% 성장해 오는 2032년 183억6000만 달러(약 24조 2021억원)에 이를 전망이다.이우상 기자 idol@hankyung.com
오스코텍은 아델과 공동 개발 중인 알츠하이머성 치매치료제 ADEL-Y01의 임상 1a상 투약을 개시했다고 23일 밝혔다.오스코텍은 지난 2020년 울산의대 서울아산병원 뇌과학교실 윤승용 교수가 창업한 아델과 타우 항체 ‘ADEL-Y01’의 상업화를 위한 공동 연구개발 계약을 체결한 바 있다.DEL-Y01은 타우 단백질 중에서도 정상 타우에는 작용하지 않고 알츠하이머성 치매를포함한 타우 병증의 핵심 병리 인자인 아세틸화 타우(tau-acK280) 만을 선택적으로 타깃하는 항체 후보물질이다. 아델과 오스코텍은 지난해 미국 식품의약국(FDA)로부터 ADEL-Y01의 임상 1a/1b상 계획을 승인 받았다. 1a상에서는 정상인 40명을 대상으로 단일용량상승시험을 진행한다. 1b상에서는 알츠하이머성 치매로 인한 인지장애 환자 또는 경증 알츠하이머 치매환자 33명을 대상으로 다중용량상승시험을 진행, ADEL-Y01의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.윤승용 아델 대표는 “타우 단백질이 알츠하이머성 치매의 진행 및 증상 악화와 긴밀하게 연관되어 있기 때문에, 타우 단백질을 타깃함으로써 질환의 진행을 효과적으로 늦출 수 있을 것으로 기대된다”며 “타우 단백질의 미세소관 결합부위의 역할에 대해 이해도가 높아질수록, 타우 표적 치료제에 개발 과정에서 적절한 에피토프(epitope)를 선택하는 것이 임상적 이점을 얻기 위해 중요하다”고 했다.윤태영 오스코텍 대표는 “오스코텍은 ADEL-Y01의 공동개발사로서 임상연구를 주도하며 중요한 이정표를 달성하게 되어 기쁘게 생각한다”며 “퇴행성 뇌질환 치료를 위한 혁신신약을 개발하고자 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.김유림 기자 youforest@hankyung.com