크리스탈지노믹스, 췌장암 국내 임상 3상 신청

희귀의약품 지정 자진 철회
3상 통해 정식 허가신청 계획

크리스탈지노믹스는 췌장암 1차 치료제로 개발 중인 아이발티노스타트의 임상 3상을 식품의약품안전처에 신청했다고 30일 밝혔다.

이번 3상은 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 170명을 대상으로 이뤄진다. 아이발티노스타트와 젬시타빈, 엘로티닙 3제를 병용 투여하는 시험군과 현재 1차 치료제로 가장 많이 처방되고 있는 폴피리녹스 요법(옥살리플라틴·이리노테칸·류코보린·플루오로우라실 병용)의 대조군을 비교한다.

주된 평가지표는 기존 표준치료제인 폴피리녹스 요법 대비 아이발티노스타트 병용요법을 통한 전체생존기간(OS), 안전성, 무진행생존기간(PFS), 질병통제율(DCR) 개선 등이다.

3상이 승인되면 연세대 의대의 송시영 교수와 조중현 교수가 임상 책임자를 맡는다. 세브란스병원 췌담도암 센터가 주축이 돼 췌장암 환자를 모집해 무작위 배정 및 공개(Open-label) 방식으로 진행될 계획이다.

앞서 진행한 임상 2상에서 6주기 투약을 완료한 환자군(PP군)의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 11.7개월이었다. 젬시타빈과 엘로티닙 병용의 5.5개월 대비 개선효과를 확인했다. 젬시타빈과 엘로티닙 병용에서 나타났던 피부병변 설사 구역 구토 등의 이상 반응(3~4등급의 심각한 부작용)이 아이발티노스타트와의 병용요법 시에는 나타나지 않았다.

특히 이달 중순 임상 2상에서 아이발티노스타트 병용 투약을 받은 피험자를 추적 관찰한 결과, 환자 1명이 약 25개월 간 생존해 있는 것을 확인했다고 회사 측은 전했다.

송시영 교수는 "아이발티노스타트는 우수한 신약 후보"라며 "2상에서 전체 치료주기를 완료한 환자수가 부족해 아쉬움이 있었지만, 임상 3상을 성공적으로 진행하면 인류의 난적인 췌장암 극복에 큰 획을 그을 수 있을 것으로 생각한다"고 말했다.

크리스탈지노믹스 관계자는 "조건부 허가를 위한 희귀의약품 지정 신청을 진행했다"며 "식약처와의 협의 과정 중에 피험자 수가 적어 희귀의약품 지정에는 어려움이 있다는 의견에 따라, 희귀의약품 지정 신청은 자진 철회하고 임상 3상을 진행해 정식으로 신약허가를 신청할 계획"이라고 했다.

이어 "2상 임상시험 순응 대상자(PP군)에서 전체 생존기간 연장과 안전성을 확인했기 때문에, 피험자 수를 늘린 임상 3상 시험을 통해 데이터를 더 객관화시키기만 하면 췌장암 치료제로서 승인을 받을 수 있을 것으로 확신한다"고 강조했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com