서울대병원, 간 섬유화 억제 유전자 발견…"치료제 개발 기대"

입력2020.04.09 10:20 수정2020.04.09 10:20

TIF1 유전자 감소가 섬유화 원인…동물실험서 치료제 효과 확인

국내 연구팀이 간 손상이 간경변으로 악화하는 원인을 밝히고 이를 억제할 수 있는 유전자를 발견했다.

서울대병원 김효수·이은주 교수팀(연구중심병원프로젝트 바이오치료법개발 유니트)은 간경변증에서 간세포가 사멸하며 진행되는 섬유화의 원인이 간 성상세포에 있는 'TIF1 유전자'가 감소하기 때문이라고 9일 밝혔다.

또 동물실험에서 TIF1 유전자를 주입했을 때 간섬유화가 예방되는 효과를 확인하고, 간섬유화 치료에 활용할 수 있는 유전자 치료제를 개발해 특허 출원했다.

간 섬유화는 아직 치료제가 없다.

연구팀은 유전자 조작 마우스에서 TIF1 유전자를 제거하면 간섬유화가 악화되고, TIF1 유전자를 주입하면 간손상 이후에도 간섬유화를 예방할 수 있다는 점을 확인했다.

이는 간 경변증 환자의 간에서 TIF1 유전자를 분석한 결과 동일하게 나타났다.

간경변 환자의 간은 정상인보다 TIF1 유전자 발현이 저조했다.

이는 TIF1 유전자 치료로 간경변증을 예방하고 치료할 수 있다는 것을 뜻한다.

연구팀은 이 유전자 치료제를 상용화하기 위해 바이오벤처 주식회사 네오진팜(Neo-Gene-Pharm)을 창업하고, 임상시험을 위한 치료제를 제작하고 있다.

김효수 교수는 "이번에 개발한 치료제는 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에 선택적으로 유전자를 전달하도록 디자인되어있다"며 "동물실험에서 효과를 재증명해 허가용 임상시험에 돌입할 것"이라고 말했다.

이번 연구 결과는 의학학술지 '실험의학'(J.Experimental Medicine) 최근호에 게재됐다.

/연합뉴스

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