바이오니아, RNAi 신약후보물질 전임상 독성시험 성공

특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 안전성 확인
내년 상반기 임상 1상 진행 예정

바이오니아는 특발성 폐섬유증(IPF) 신약후보물질 'SAMiRNA-AREG(Amphiregulin)'의 전임상 독성시험에서 안전성을 입증했다고 31일 밝혔다.

바이오니아는 자체 개발한 RNA간섭(RNAi) 기반 원천기술인 'SAMiRNA'를 이용해 특발성 폐섬유증에 효과가 있는 치료제 후보물질인 SAMiRNA-AREG을 도출했다. 동물실험에서 콜라겐 생성 억제 등의 효능을 확인했다. 영장류에 대한 전신투여 안정성시험에서는 기존 짧은 간섭 RNA(siRNA) 신약의 공통적인 부작용인 선천면역자극 관련 부작용이 나타나지 않았다.

이번 전임상 독성시험은 식약처 비임상시험관리기준(GLP)에 의해 지정받은 안전성평가연구소와 미국 전임상 시험 전문업체 찰스리버 랩에서 진행됐다.

안전성평가연구소는 설치류와 영장류를 대상으로 일반독성시험(4주 반복투여독성시험), 유전독성, 안전성약리시험을 실시했다. 찰스리버 랩은 영장류를 대상으로 심혈관계 안전성 약리시험을 진행했다. 그 결과 약물동태학 약력학 조직병리학적으로 SAMiRNA-AREG의 안전성을 확인했다는 설명이다.

특발성 폐섬유증은 발병 원인이 미상인 질환이다. 폐가 딱딱해지면서(섬유화) 지속적으로 폐 기능이 저하돼 심각한 호흡 장애를 불러일으킨다. 진단 후 5년 생존율이 43%, 10년 생존율이 15% 정도로 치사율이 매우 높은 난치성 질병이다.

박한오 바이오니아 대표는 "기존 siRNA 신약후보물질들은 선천면역반응을 유도하는 문제점이 있었으나, SAMiRNA-AREG는 독창적인 구조로 인해 인간과 가장 가까운 영장류를 대상으로 한 독성시험에서 이런 부작용이 없이 안전성을 입증했다"며 "내년부터 진행될 임상시험을 통해 siRNA 신약개발의 새로운 지평을 열 수 있을 것"이라고 말했다. 이어 "폐섬유증 치료제가 개발되면 간경화증, 신부전증, 만성 심근경색 등 근본적으로 발병 기전이 유사한 다른 난치성 섬유화증 질병들에 대해서도 적용할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

바이오니아는 특발성 폐섬유증을 대상으로 내년 상반기에 임상 1상을 진행하는 것이 목표다. 현재 임상수행 위탁기관(CRO) 선정을 완료하고 식약처 임상 신청을 준비 중이다.

바이오니아의 SAMiRNA를 이용한 특발성 폐섬유증 치료제 개발은 범부처신약개발사업단의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정돼 수행 중이다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com