유전자에 직접 작용하는 치료약에 대한 연구가 미국에서 활발하다.
유전공학의 발달로 유전자에 대한 정보가 급증하면서 이를 이용한 제약기술
개발이 발빠른 움직임을 보이고 있다.

질병의 근인인 유전자를 대상으로하는 이 신세대약은 앤티센스(Anti-
Sense)요법약과 유전자요법약 2가지로 구분된다. 앤티센스요법약은 유해한
단백질을 생성하는 유전자의 활동을 정지시킨다. 치료효력이 있는
단백질을 체내에 만들기위해 몸속에 주입하는 새유전자가
유전자요법약이다.

최근 많은 기업들이 이러한 신세대약 연구에 뛰어들고 있다.
미제약회사인 이시스사는 앤티센스요법약을이용,유두종 바이러스를
치료하는 임상시험에 들어갔다. 질레드 히브리돈등도 이약을
사용,AIDS(후천성면역결핍증)백혈병 암등의 질병을 고치려고 시도하고
있다. 유전자요법약 역시 GTI사를 비롯 소마틱스테라피 비아진 비칼등
여러회사들이 개발중에 있다.

특히 미국립보건기구가 지난 90년 면역체계내의 한유전자가 결핍돼
격리생활을 해오던 4살여아를 대상으로 최초의 유전자요법약에 대한
임상시험을 실시,좋은 결과를 얻은 이후 유전자요법약에 대한 관심이 크게
늘고 있다.

신세대약이 실용화되기위해서는 넘어야할 걸림돌이 없지않다. 현재의
불안한 전달체계를 더욱 보완해야한다는 것이 전문가들의 지적이다.
앤티센스요법약은 치료부위에 스스로 도달할수 없어 목적부위를 신체로부터
일시 절단,이를 사용하고 있다. 유전자요법약은 몸속에 주입되기위해
바이러스를 이용하고 있는데 이 바이러스의 인체무해성을 보장할수 없다는
것이 전문가들의 주장이다.

이같은 점을 고치기위해 전문가들은 앤티센스요법약이 목적부위에
도달토록 하는 화학물질과 유전자요법약을 몸속에 주입할때 사용할
비바이러스성 매개체를 찾으려고 노력하고 있다.