지트리비앤티, 산재적내재성 뇌교종 임상 1·2상 FDA와 협의

지트리비앤티는 미국 식품의약국(FDA)과 'OKN-007'을 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 희귀소아질환 치료제로 개발하기 위해 임상 1·2상에 대한 협의를 가졌다고 8일 밝혔다.

지트리비앤티는 이번 논의을 통해 FDA로부터 임상의 환자군 선정, 용량 결정, 종양 진행 평가 계획 등 중요 사항에 대해 동의를 얻었다는 설명이다. 소아 희귀질환이란 점을 고려해 비교군을 실제 임상 시에 모집하는 대신, 기존 환자 데이터를 활용하는 방법에 대해서도 논의가 이뤄졌다. FDA는 이번 협의에서 약동력학 평가와 표준 방사선 치료법 등의 세세한 부분까지 조언했다고 회사 측은 전했다. 이는 중증 소아 희귀질환인 DIPG 치료제에 대한 기대를 표명한 것이란 해석이다.

FDA는 희귀 또는 중증 질환의 치료제를 개발하는 기업에 다양한 혜택을 주고 있다. 소아 희귀질환의 경우는 효과가 충분히 입증될 경우 빠른 시간 내 판매를 허가한 사례도 있다. 2019년 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 치료제인 'Vyondys53'은 임상 1·2상만으로 신약 허가를 받았다. 2017년 바이오마린의 바텐병 치료제인 브리뉴라는 임상 1·2상의 단계에서 허가받았다.

지트리비앤티 관계자는 "FDA 회의를 통해 임상진입에 필요한 요건을 갖췄음을 충분히 인정받았다"며 "회사가 제안한 DIPG 임상 1·2상의 개발 계획의 동의는 물론, 제조 및 품질관리 등의 동의가 진행된 만큼 빠른 시일 내에 임상 1·2상을 진행해 신약허가에 도전할 예정"이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com