[코스닥] 고바이오랩, 마이크로바이옴 신약 개발

입력2020.11.29 23:11 수정2020.12.02 10:01

고바이오랩은 기초 연구부터 임상 개발까지 전 과정을 아우르는 통합적인 마이크로바이옴 연구 개발 역량을 보유하고 있다.

고바이오랩은 마이크로바이옴 신약을 개발하는 바이오기업이다. 미래 유망기술로 주목받고 있는 마이크로바이옴의 파급 효과는 식품, 화장품, 진단, 치료제 등 헬스케어와 관련된 모든 분야에서 확대되고 있다.

특히 인체 마이크로바이옴은 의학적 활용도가 높다는 인식이 퍼지면서 이를 이용한 치료제 개발이 활발해지고 있다. 시장조사기관 프로스트앤설리번에 따르면 세계 마이크로바이옴 시장은 지난해 811억 달러에서 2023년 1087억 달러로 성장할 전망이다.

통합적 마이크로바이옴 연구개발 역량 보유

마이크로바이옴은 사람 몸에 살고 있는 ‘미생물(microbe)’과 ‘생태계(biome)’를 합친 말이다. 인체와 미생물이 상호작용하는 가운데 주고받는 각종 물질이 신진대사와 면역체계에 영향을 미쳐 건강을 좌우한다는 연구 결과가 속속 나오고 있다. 마이크로바이옴 신약은 인체에 유익균보다 유해균이 많이 서식할 때 이 불균형을 바로잡는 치료제다. 사람 몸에 사는 미생물이 주요 원료이다 보니 안전하다는 장점이 있다.

고바이오랩은 지난해 국내 기업 최초로 마이크로바이옴 신약의 임상시험을 시작했다. 기초연구부터 임상 개발까지 전 과정을 아우르는 통합적인 마이크로바이옴 연구개발 역량을 보유하고 있다. 현재 자가면역질환, 대사질환, 정신질환 등 다양한 후보 물질을 보유하고 있다.

이 회사의 신약 개발 플랫폼 ‘스마티옴(SMAR-Tiome)’은 10년 넘게 쌓아온 한국인 3000여 명의 마이크로바이옴 데이터인 ‘백스데이터’, 5000여 종의 미생물 데이터 ‘백스뱅크’, 마이크로바이옴 임상 데이터 분석·평가 시스템 ‘백스플로어’ 등 3가지 기술로 이루어진다.

신약 개발 플랫폼, ‘스마티옴’

스마티옴은 역중개연구 기반 플랫폼이다. 일반적인 신약 개발은 중개연구다. 실험실에서 기초연구를 통해 특정 후보물질이 세포, 동물에서 안전하고 효능이 있다는 것을 과학적으로 검증한 뒤 사람에게 적용하는 것이다.

역중개연구는 이와 반대다. 사람에서 안전하고 효능이 있는 후보물질의 기전을 다시 세포실험, 동물실험에서 규명한다. 회사 관계자는 “역중개연구는 질병의 기전을 밝히는 것은 물론 이를 이용해 치료제 개발 가능성을 높이는 연구 방법”이라고 말했다.

마이크로바이옴 신약 후보물질, ‘KBLP-001’

고바이오랩은 자가면역질환의 일종인 건선 치료제 후보물질 ‘KBLP-001’의 임상 1상을 지난 6월 완료했다. 호주에서 임상을 진행했다. 이번 임상에서 KBLP-001의 안전성과 내약성, 약물동태학 등을 확인했다. 지난 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 2상 시험계획을 승인받았다. 내년 상반기 중에 미국 임상 2상을 시작할 계획이다.

마이크로바이옴 신약으로 임상 2상 단계에 이른 것은 KBLP-001가 국내 최초다. 호주에서 진행하고 있는 천식 치료제 ‘KBLP-002’ 임상 1상도 올 하반기 완료할 예정이다. 두 후보물질 외에 당뇨, 비만, 비알코올성 지방간염(NASH) 등에 효과가 있는 KBLP-004, 염증성 장질환 치료제 KBLP-007, 간 질환 치료제 KBLP-009, 자폐 스펙트럼 장애 치료제 KBLP-010 등 여러 후보물질을 확보하고 있다.

고바이오랩은 성장성 특례상장으로 11월 18일 코스닥 시장에 상장했다. 이 회사는 기술성 평가에서 모두 A등급을 받았다. 회사 관계자는 “기업공개로 확보한 자금을 KBLP-001와 KBLP-002의 글로벌 임상시험 진행, 후속 후보물질 개발 등에 활용할 계획”이라고 했다.

information
대표 고광표, 박철원
설립일 2014년 8월 19일
본사 서울시 관악구 관악로 1, 220동 628호(신림동, 서울대학교 종합연구동)
주요사업 마이크로바이옴 기반 치료제
상장일 2020년 11월 18일
IR 문의 02-888-9964

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레고켐바이오사이언스는 의약 화학을 기반으로 한 항생제, 항응혈제, 항암제 등의 합성 신약 연구개 발 중심으로 항체, 약물 결합체인 ADC(Antibody Drug Conjugate) 원천 기술을 통해 바이오 신약 분야로 확장 중인 신약 연구개발 전문기업이다.미국 식품의약국(FDA) 승인 및 글로벌 기술 이전 경험 등을 보유한 국내외 최고의 연구개발(R&D) 인력 및 기술력이 모여 있다. 또한 의약화학 합성기술 및 차세대 ADC 플랫폼이 회사의 최대 강점. 플랫폼의 차별적 장점을 기반으로 글로벌 ADC 선두 기업과 파트너십 계약을 체결하며 역량을 인정받았다.후보물질 발굴 기간 단축하는 합성신약 기술, 레고케미스트리 레고켐바이오사이언스의 대표적 핵심 기술 중 하나 인 레고케미스트리(LegoChemistry)는 특정 구조를 갖는 핵심중간체를 활용해 신약 후보물질을 효율적으로 발굴하는 고유구조 접근 방식의 신약 발굴 플랫폼 기술이다.레고켐바이오사이언스는 고유의 약물 유사성이 검증된 약 20여 종의 중간핵심 구조(스캐폴드)를 보유하고 있다. 이 중간핵심 구조를 활용하면 기존에 5년 정도 소요되던 후보물질 발굴 기간을 3년 이내로 단축할 수 있다. 레고켐바이오사이언스는 이를 항생제와 항응혈제 개발에 적용해 현재 5개 정도의 후보물질을 개발한 상태다. 앞으로 새로운 파이프라인을 확장할 계획이다. 2017년 5월에 레고켐바이오사이언스가 브릿지 바이오로 기술 이전한 LCB17-0877(BBT-877)이 작년 베링거잉겔하임과 11억 유로(한화 약 1조 4,600억 원) 규모의 기술이전 계약을 체결함으로 써 세계시장에서 기업 기술력을 인정받은 바 있다.콘쥬올로 차세대 항암제 연구개발 박차 레고켐바이오사이언스의 또 다른 핵심 기술인 ADC 플랫폼 기술 콘쥬올(ConjuALL)을 활용한 차세대 항암제 연구도 눈에 띈다. ADC 기술은 항체(antibody)와 약물(drug)을 연결고리(linker)로 연결해 항체 선택성과 약물의 약효 전달력을 극대화한 기술이다. 콘쥬올은 ADC 원천 기술로, 1세대 ADC 기술의 한계점을 극복한 케미스트리 기반의 플랫폼 기술이다. 단일물질 구현과 링커의 안정성을 개선한 차세대 원천기술로 꼽힌다. 링커는 항체와 톡신 결합체가 암세포까지 안정적으로 전달되게 하는 ADC 치료제의 핵심 요소. 그러나 1세대 링커의 경우 암 세포에 도달하기 전에 혈중에서 끊어져 되려 정상 세포에 독성을 일으키고, 톡신을 암세포에 정확하게 전달하지 못하는 한계점이 있었다. 이런 단점들을 획기적으로 개선한 것이 바로 레고켐바이오사이언스의 콘쥬올이다. 콘쥬올은 항체와 링커가 결합할 때 항체의 특정 부위에만 특이적으로 결합할 수 있게 설계하여 순도 높은 단일물질만을 생산할 수 있고, 혈중에서 안정적인 링커 기술로 톡신이 떨어지면 발생하는 부작용을 줄였다.또한, 그동안 암세포 특이적으로 활성화되는 효과적인 톡신의 부재로 인해 암세포 살상 능력이 저하되거나 정상세포에 작용하여 부작용 이슈가 불거졌던 문제를 해결하기 위해 독자적인 신규 기전의 톡신을 개발하여, 안전성과 암세포 살상 능력 모두 우수한 톡신 플랫폼 기술을 확보하였다.레고켐바이오사이언스가 개발 완료한 신규 기전의 PBD prodrug 톡신은 혈중, 정상세포에서는 비활성화 상태를 유지하여 안전성을 확보했고, 암세포에서만 특이적 기전에 의해 PBD 톡신에 결합된 화합물이 분리되면서 PBD 톡신이 활성화 상태로 전환, 암세포 사멸 능력을 획기적으로 향상한 것이 장점이다. K바이오 수출 역군 레고켐바이오사이언스는 창사 이래 총 7건, 누적 금액 2조 원에 달하는 기술이전 실적도 보유하 고 있다. 올 상반기에만 영국 익수다와 두 차례의 ADC 항암 신약 후보 물질 기술이전 계약을 체결했다. 전체 계약 규모는 7720억 원에 달한다.글로 벌 항체 기업과 공동개발을 통한 ADC 파이프라인을 확대해 더 많은 기술이전을 확보하는 것이 목표이다. 또한 글로벌 임상 개발도 추진한다. 보유한 ADC 파이프라인 현지 임상을 통해 기술이전 가치를 극대화하고, 과학자문위원회(SAB)를 활용해 현지 임상 개발을 가속할 계획이다.