GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인"
-
기사 스크랩
-
공유
-
댓글
-
클린뷰
-
프린트

MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.
심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다.
GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약청(FDA)에서도 임상 1상 IND를 승인받았다.
/연합뉴스