파로스아이바이오는 미국혈액학회(ASH)에서 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’의 임상 1상 연구 결과를 발표한다고 6일 밝혔다.

미국혈액학회는 매년 12월에 개최하는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 올해 행사는 65회째를 맞이하며 내달 9일(현지시간)부터 12일까지 미국 샌디에이고에서 열린다.

PHI-101 임상 1b상은 160mg 용량으로 진행되고 있다. 임상 1상 결과 모든 용량에서 내약성이 우수했으며, 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않았다. 또한 기존 승인된 약물을 복용했거나 치료를 받고도 재발 또는 불응한 AML 환자 총 14명 중 9명의 환자에게서 임상적 이득을 확인했다.

복합완전관해(Composite complete remission, CRc) 환자는 4명 관찰됐다. CRc는 완전관해(CR), 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 모두 포함한다.

PHI-101은 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%에 해당하는 FLT3 유전자 변이를 표적하는 항암제다. 이번 임상 1상에는 FLT3 저해제인 일본 아스텔라스제약의 ‘조스파타’(성분명 길테리티닙) 치료 후 재발 또는 불응한 환자들도 참여했다. 임상 1b상에서 효능평가가 이뤄진 임상 대상 환자 전원이 PHI-101 투약 후 객관적인 반응률(ORR)을 보였다.

파로스아이바이오는 내년 상반기 중으로 PHI-101의 임상 1상을 마치고 하반기에 미국 호주 국내 등에서 임상 2상을 시작할 예정이다. 임상 2상을 마친 후 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 통해 조건부품목허가를 통해 상용화하겠다는 목표다. PHI-101은 2019년에 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “AI를 활용해 신약 개발의 시간과 비용을 줄여 R&D 생산성을 극대화하고 있다”며 “치료제가 없어 고통받는 희귀·난치성 질환 환자들 및 가족을 위해 신약 연구개발에 더욱 힘쓸 것”이라고 말했다.

파로스아이바이오는 희귀의약품 개발 과정에 드는 시간과 비용을 단축하기 위해 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘케미버스’를 활용하고 있다.

PHI-101 연구 과정에서는 선도 물질 도출 및 최적화 과정에서 약물의 성질을 예측하는 케미버스의 ‘ADMET’ 모듈을 적용해 최종 후보 물질을 선정했다. 케미버스가 심장 독성 예측과 모델 암세포주의 활성을 분석했다.

또한 케미버스의 질환-표적-약물-화합물 간 상관관계 분석을 통해 급성 골수성 백혈병에 이어 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제 등으로 적응증을 확장했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com