세포치료제 개발업체 큐로셀이 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제인 안발셀(anbal-cel, anbalcabtagene autoleucel)의 임상 2상 중간결과를 스위스 루가노에서 열린 국제림프종학회(ICML)에서 15일(현지시간) 공개했다.

이번 발표는 안발셀의 임상을 주도하고 있는 김원석 삼성서울병원 교수가 맡았다. 임상에는 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 환자 41명이 등록됐으며, 해외의 독립 영상판독 기관이 안발셀의 유효성과 안전성을 평가했다. 유효성 분석대상으로 선정된 38명에 대한 1차 유효성 평가변수인 객관적 반응률(ORR)은 84%이고 완전관해율(CRR)은 71%였다. 추적기간은 3개월이었다. 투여한 CAR-T 세포치료제의 양은 환자 체중 1kg당 2×106개였다.

회사 관계자는 “직접비교 임상은 아니지만 국내에서 유일하게 허가된 ‘킴리아(노바티스)’의 임상결과인 객관적 반응률(ORR) 53%, 완전관해율(CRR) 39%에 비해 우수한 치료효과를 보였다”고 밝혔다.

회사가 인용한 킴리아의 효능 데이터는 40.3개월(중앙값)을 추적조사한 결과다. 국내에선 허가가 되지 않았으나 전 세계에서 가장 많이 투여되는 CAR-T 치료제인 ‘예스카타(길리어드)’의 효능도 살펴보면 11.6개월(중앙값) 추적조사에서 ORR 72%, CR 51%를 보였다.

추적조사 기간이 길어질수록 재발하는 환자 수가 늘어나 CR의 비율이 감소하며, 특히 CAR-T 치료제의 경우 6개월 후 효능 지속 여부가 업계에서 중요한 분기점으로 꼽힌다. 초기엔 반응이 좋았지만 6개월이 넘어가는 시점에서 재발 환자가 크게 늘어나 실패한 세포치료제 개발 사례가 많아서다. 큐로셀 또한 더 정확한 효능 평가를 위해선 임상 2상 최종 결과에서 6개월 이상의 추적조사 기간을 확보해야 한다는 평가가 나온다.

큐로셀은 CAR-T 치료제의 안전성을 판단하는 중요한 부작용에 대한 결과도 공개했다. 부작용 분석대상인 41명의 환자에서 3등급 사이토카인신드롬(CRS) 발생률은 14.6%였고, 3등급 신경독성(ICANS) 발생률은 7.3%였으며, 4등급 이상의 부작용은 발생하지 않았다. 이는 킴리아의 3등급 이상 사이토카인신드롬(CRS)과 신경독성(ICANS) 발생률이 각각 23%와 11%인 것과 비교했을 때 우수한 안전성을 확보한 것으로 보인다.

김건수 큐로셀 대표는 “안발셀의 우수성이 임상 2상에서 확인되어 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 확인된 것처럼 큐로셀의 차세대 기술이 적용된 안발셀을 통해 환자들에게 더 높은 치료 가능성을 제공할 수 있을 것이라고 믿는다”고 말했다.

회사는 안발셀의 임상 2상을 올해 안에 마무리하고 내년도 하반기 식약처에 신약허가를 신청할 예정이라고 밝혔다.

안발셀은 킴리아 등 기존 CAR-T 치료제에 면역관문인 PD-1과 TIGIT 발현을 억제하도록 유전자를 추가로 조작한 세포치료제다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 6월 16일 10시 51분 게재됐습니다.