미국 식품의약국(FDA)이 유전성 난청 치료를 위한 유전자치료제를 처음으로 승인했다. 그간 미개척지로 꼽히던 난청 치료 시장이 본격적으로 열리기 시작했다는 평가가 나온다.FDA는 23일(현지시간) 미국 제약사 리제네론이 개발한 유전자치료제 ‘오타르메니’를 유전성 난청 치료제로 허가한다고 발표했다.OTOF 유전자 변이로 발생한 중증·심도 난청 환자는 소아·성인과 관계없이 오타르메니를 쓸 수 있게 됐다. 단, 소리를 증폭하는 외측 유모세포의 기능이 보존돼 있어야 한다. 또한 인공와우 이식 이력이 없어야 한다.유전성 난청 환자 중 OTOF 유전자 변이에 의한 비증후군성 난청 비율은 약 2~8% 수준으로 알려져 있다.이번 승인은 속도 측면에서 이례적이라는 평가다. 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 이후 61일 만에 승인됐으며, FDA 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따른 여섯 번째 사례이자 해당 프로그램에서 승인된 첫 유전자치료제다. FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록과 같은 수준이다.오타르메니는 임상에서 유효성 평가가 가능한 환자 20명 중 80%에서 청력 개선을 보였다. 치료 후 오토페를린 단백질 발현이 지속적으로 확인된 점도 유효성 근거로 인정됐다. 오토페를린은 OTOF 유전자가 만드는 단백질로, 소리 신호가 신경으로 전달되도록 하는 역할을 한다.FDA의 이번 승인은 유전성 난청 극복을 목적으로 유전자 치료제를 개발에 뛰어든 업계에도 ‘청신호’로 해석된다.비만약 ‘마운자로’ 돌풍을 일으킨 일라이릴리는 유전성 난청을 차세대 성장 축으로 점찍고 공격적인 파트너십 전략을 구사하고 있다. 릴리는 현재까지 관련 기술 확보를 위해 총 세 건의
세계 마이크로바이옴 연구의 최전선을 한자리에서 조망하는 국제 학술대회가 서울에서 열린다.인체마이크로바이옴 국제컨소시엄(IHMC)은 오는 6월 3일부터 5일까지 서울 코엑스에서 '제11차 세계학술대회(IHMC 2026 SEOUL)'를 개최한다고 24일 밝혔다. IHMC 주관 대회가 한국에서 열리는 것은 이번이 처음이다.IHMC는 인체마이크로바이옴 프로젝트의 핵심 연구자들이 중심이 돼 2008년 설립한 국제 학술컨소시엄이다. 2년마다 세계학술대회를 주관해왔다. 이번 서울 개최는 2024년 로마에서 열린 제10차 대회에서 고광표 서울대 환경보건학과 교수가 차기 의장으로 선임되면서 성사됐다. 이번 대회는 한국미생물·생명공학회, 한국미생물학회, 대한면역학회가 공동 주관한다.이번 대회에는 전 세계 연구자·산업계·정부·임상 분야 전문가 1000여 명이 참석할 예정이다. '마이크로바이옴 융합 학제 간 지평(Interdisciplinary Horizons in Microbiome Connections)'을 주제로 마이크로바이옴 연구가 면역학·영양학·의학·인공지능(AI)·바이오산업 등 다양한 분야와 결합하는 최신 흐름을 집중 조명한다.학술프로그램은 기조강연 3개와 심포지엄 27개로 구성된다. 마이크로바이옴 치료제, 정밀의학, 합성생물학, 숙주-미생물 상호작용 등이 주요 의제다. 기조강연자로는 라믹 자비에르 하버드대 의대 교수, 루스 레이 막스플랑크연구소 교수, 에란 세갈 이스라엘 와이즈만 과학연구소 교수 등 세계적 석학이 나선다.네이처 어워즈 심포지엄, 한국바이오협회 산하 마이크로바이옴 신약기업협의회 공동 심포지엄 등도 별도 운영된다. 임상 전환과 사업화 전략, 규제 대응 및 시장 진출
신약개발 전문기업 바이젠셀의 NK/T세포림프종 세포치료제가 첨단재생의료 치료계획 ‘국내 1호’로 승인됐다.바이젠셀은 가톨릭대 여의도성모병원이 신청한 자가면역세포치료제 ‘VT-EBV-N’의 첨단재생의료 치료계획이 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’로부터 적합 승인을 받았다고 24일 밝혔다.재발위험이 높은 엡스타인-바 바이러스(EBV) 양성 림프절외 NK/T세포림프종 완전관해 환자가 그 대상이다.이번 승인은 2025년 2월 첨단재생의료 치료제도 시행 이후 첫 ‘첨단재생의료 치료’ 승인 사례로, 재발 위험이 높은 희귀 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다는 것이 회사측 설명이다.첨단재생의료 치료계획에 따라 전영우 여의도성모병원 교수는 향후 2년간 해당 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N 치료를 수행한다.VT-EBV-N은 EBV의 핵심 항원을 인식하는 자가 혈액 유래 항원특이적 T세포치료제다. 완전관해 상태의 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 위약군과 비교해 무질병생존(DFS) 기간을 2년 더 늘리고 통계적으로도 유의성을 보여 1차 평가지표를 달성했다.전 교수는 “VT-EBV-N 임상 2상 결과를 통해 치료효과와 안전성을 확인하였으며, 재발 위험이 높은 환자들에게 의미 있는 치료 선택지가 될 수 있다고 판단했다”며 “실제 의료현장에서 환자들에게 조기에 적용할 수 있게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”고 말했다.기평석 바이젠셀 대표는 “국내 최초의 치료계획 승인을 통해 VT-EBV-N의 임상적 가치와 재발 방지 치료의 필요성