김대원 아이씨엠 대표는 6일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2021 대한민국 바이오 투자 콘퍼런스(KBIC)’에서 “아이씨엠은 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 퇴행성 질환 극복을 위한 유전자치료제를 개발하고 있다”며 “지속적인 연구개발 역량 확충을 통해 퇴행성 질환 극복을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다.

김 대표는 “AAV 기반 유전물질 전달 플랫폼은 안전성과 효율성이 동시에 담보되는 유전자치료제 기술”이라고 설명했다.

개발 단계가 가장 빠른 후보물질(파이프라인)은 골관절염 치료제 ‘ICM-203’이다. 현재 임상 1·2a상을 진행 중이다. 김 대표는 “호주에서 임상을 시작했고, 내년 상반기 미국에서 임상을 개시할 예정”이라고 했다. 아이씨엠은 작년 12월 한국과 중국에서의 판매 권리를 LG화학에 기술이전했다.

현재까지 규제당국으로부터 허가받은 관절염에 대한 근본적인 치료제는 없다고 김 대표는 강조했다. 그는 “ICM-203은 전임상에서 손상된 연골의 재생과 함께 염증을 억제하는 효능을 입증해, 근본적 골관절염 치료제(DMOAD)로서의 성공 가능성을 보였다”고 했다.

여러 가지 종류의 동물모델에서 ICM-203은 손상된 연골을 재생하고 염증을 억제하며, 골극 형성을 억제하는 효능을 확인했다는 설명이다.

아이씨엠은 황반변성, 당뇨망막증, 난청, 중추신경계 퇴행성 질환 등 다양한 난치질환을 대상으로도 파이프라인을 확장하고 있다. 퇴행성 망막질환 치료제 후보물질 ‘ICM-302’, 난청 치료제 후보물질 ‘ICM-401·402’ 등이다.

김 대표는 “관절과 망막에서 헬스키퍼 기능을 수행하는 ‘Nkx3.2’ 유전자·단백질의 치료표적 가능성을 확인했다”며 “Nkx3.2 유전자를 AAV에 탑재한 퇴행성 난치질환 유전자치료제 개발에 성공했다”고 했다.

아이씨엠은 최근까지 상장 전 지분투자(pre-IPO)를 포함해 네 차례에 걸쳐 520억원에 달하는 투자 유치에 성공했다. 기술특례 제도를 통해 내년 코스닥 시장에 상장한다는 목표다.

김예나 기자