김 대표는 “AAV 기반 유전물질 전달 플랫폼은 안전성과 효율성이 동시에 담보되는 유전자치료제 기술”이라고 설명했다.
개발 단계가 가장 빠른 후보물질(파이프라인)은 골관절염 치료제 ‘ICM-203’이다. 현재 임상 1·2a상을 진행 중이다. 김 대표는 “호주에서 임상을 시작했고, 내년 상반기 미국에서 임상을 개시할 예정”이라고 했다. 아이씨엠은 작년 12월 한국과 중국에서의 판매 권리를 LG화학에 기술이전했다.
현재까지 규제당국으로부터 허가받은 관절염에 대한 근본적인 치료제는 없다고 김 대표는 강조했다. 그는 “ICM-203은 전임상에서 손상된 연골의 재생과 함께 염증을 억제하는 효능을 입증해, 근본적 골관절염 치료제(DMOAD)로서의 성공 가능성을 보였다”고 했다.
여러 가지 종류의 동물모델에서 ICM-203은 손상된 연골을 재생하고 염증을 억제하며, 골극 형성을 억제하는 효능을 확인했다는 설명이다.
아이씨엠은 황반변성, 당뇨망막증, 난청, 중추신경계 퇴행성 질환 등 다양한 난치질환을 대상으로도 파이프라인을 확장하고 있다. 퇴행성 망막질환 치료제 후보물질 ‘ICM-302’, 난청 치료제 후보물질 ‘ICM-401·402’ 등이다.
김 대표는 “관절과 망막에서 헬스키퍼 기능을 수행하는 ‘Nkx3.2’ 유전자·단백질의 치료표적 가능성을 확인했다”며 “Nkx3.2 유전자를 AAV에 탑재한 퇴행성 난치질환 유전자치료제 개발에 성공했다”고 했다.
아이씨엠은 최근까지 상장 전 지분투자(pre-IPO)를 포함해 네 차례에 걸쳐 520억원에 달하는 투자 유치에 성공했다. 기술특례 제도를 통해 내년 코스닥 시장에 상장한다는 목표다.
김예나 기자