200만달러 세계 최고가 藥 나온다

노바티스 개발한 척수성 근위축증 치료제 '졸젠스마'
이달중 FDA 허가…"환자가 감당할 수 있나" 논란

미국에서 난치병인 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘졸젠스마(Zolgensma)’가 조만간 출시된다. 하지만 한 번 투약하는 데 드는 비용이 200만달러(약 23억3900만원)에 이르러 환자들이 감당할 수 있을지 논란이 벌어지고 있다.

월스트리트저널(WSJ)은 노바티스가 개발한 졸젠스마가 이달 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받을 예정이며 제약업계는 200만달러 수준에 출시될 것으로 보고 있다고 7일(현지시간) 보도했다.

SMA는 유전자 돌연변이에 따른 신경근육 질환이다. 주로 신생아가 걸리며 만 2세 이전에 절반이 사망하는 난치병이다. 졸젠스마는 단 1회 주사 치료로 병을 호전시키는 유전자 치료제다. 유전자 치료약은 유전자 단계에서 근본적 해법을 제시해 난치병, 불치병도 고치는 ‘궁극의 치료제’로 불린다. 이 약은 임상 1상에서 뛰어난 약효를 보여 FDA가 ‘혁신치료제’로 지정했으며, 최근 3상 임상에서도 참여 환자 22명 중 21명(95%)이 생존한 것으로 나타났다.

문제는 약가다. 최초의 SMA 치료제 ‘스핀라자’의 경우 약값이 첫해 75만달러, 이후 매년 37만5000달러에 달해 논란을 불러일으켰다. 하지만 졸젠스마는 이보다 더 비싸다. 스핀라자는 지속적인 투여가 필요하지만, 졸젠스마는 1회 투여만으로 치료를 기대할 수 있다는 차이는 있다.

캐서린 도널드슨 미국건강보험협회 대변인은 “아무도 비용을 댈 수 없다면 치료법은 소용이 없다”고 말했다. 이에 대해 제약사 측은 “난치성 희귀질환 치료제여서 수요가 적은 데다 개발비가 다른 제품보다 많이 든다”고 밝히고 있다. SMA는 미국에서 한 해 400~500명이 발병한다.

뉴욕=김현석 특파원 realist@hankyung.com