차병원그룹 계열 바이오기업인 차바이오앤디오스텍(대표 황영기)이 미국 ACT(Advanced Cell Technology)사와 공동 개발 중인 '배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제'의 시판을 위한 국내 임상시험 절차를 식품의약품안전청에 신청했다.

이 회사는 17일 "망막색소상피세포치료제의 전임상시험(동물 실험) 결과 우수한 치료 효과를 보여 이번에 임상 1상과 2상(a)시험을 동시에 시행하기 위해 신청서를 제출했다"고 밝혔다. 이 세포치료제가 시판 허가를 받으면 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제가 된다.

ADVERTISEMENT

이번 임상시험 신청 대상 질환인 스타가르트병은 유전자의 돌연변이로 망막에 분포하는 광수용체에 기능장애가 생겨 실명 위기에 놓이는 것으로 주로 청소년기에 발병한다. 이 회사는 미국에서 수립된 배아줄기세포주로부터 망막상피세포를 분화유도함으로써 스타가르트병과 같은 망막색소변성증(RP)을 치료하는 세포치료제를 개발하고 차후에 노인성 황반변성질환(AMD)으로 임상 적응증을 넓혀나갈 계획이다. RP는 인구 4000~5000명당 1명꼴로 발생하고 있으며 국립보건원 추산에 따르면 국내에서만 1만~1만5000명의 환자가 있다.

차바이오앤디오스텍 관계자는 "지난 3월 미국 보건성이 ACT사의 망막색소상피세포치료제를 스타가르트병에 대한 희귀약품(Orphan Drug)으로 지정함으로써 미국 식품의약국(FDA)의 임상 승인 절차가 더욱 빠르게 진행될 것"이라고 말했다. 그는 "지난해 1월 미 제론사의 척수손상 배아줄기세포 유래 세포치료제가 세계 최초로 FDA 임상시험 승인을 얻었으나,퇴행성 망막질환은 치료효과가 빨리 나타나 임상시험 기간이 12~30개월이면 충분하기 때문에 임상시험 과정이 순조로울 경우 세계 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제가 될 것"이라고 설명했다.

이 회사와 미 ACT사는 2008년 미 보스턴에 합작회사인 스템셀&재생의학인터내셔널(SCRMI)을 설립해 망막상피세포치료제 및 인공혈액에 관한 공동연구를 추진키로 계약했다. 지난해 11월 ACT사는 미국 FDA에 스타가르트병에 대한 세포치료제 임상허가를 신청해놓은 상태이며 승인이 날 것으로 예상되는 올 여름부터 임상에 본격 착수할 계획이다.

정종호 기자 rumba@hankyung.com