4천여종의 질병이 유전자이상에 의해 발생한다는 사실이 밝혀졌다.

유전학이 급속도로 발전한 덕분이다.

이에 따라 21세기에는 병적 유전자를 교정하는 유전자치료법이 각광받을게
분명하다.

유전자치료는 "현상"을 고치는 수술이 아니다.

그것은 "원인"을 치유하는 수단이다.

약물요법이나 수술처럼 인체에 미치는 영향이 극히 적다.

밀레니엄의학의 "꽂중의 꽃"으로 꼽힌다.

10여년의 짧은 역사지만 난치병치료의 열쇠가 될 것으로 기대된다.

유전자치료는 원래 선천적으로 유전자가 결핍됐거나 돌연변이가 일어난
유전성 질환에 국한됐다.

그러나 지금은 악성종양 심장질환 에이즈 대사.조혈.영양장애 등에 폭넓게
시도되고 있다.

인류최초로 공인된 유전자치료는 지난 90년 미국에서 중증 복합면역결핍증
(SCID)환자를 대상으로 시행됐다.

극심한 면역결핍증에 시달리는 어린이에게 손상된 아데노신디아미나제(ADA)
유전자 대신에 정상 ADA유전자를 주입했더니 특별한 부작용없이 정상으로
회복됐다.

이후 96년말 현재까지 전세계적으로 1백70여종의 방법이 시도됐고 2천1백
3명의 환자가 유전자치료를 받았다.

유전자치료는 크게 생체내(in vivo)와 생체밖(ex vivo)으로 나뉜다.

in vivo는 목표유전자를 특정 벡터(운반체)에 도입한후 벡터를 직접 생체
내에 투여하는 방법이다.

ex vivo 는 먼저 환자의 생체에서 장기의 일부나 세포를 꺼내 외부에서
배양한후 목표유전자를 도입시켜 생체에 투입하는 방법이다.

in vivo는 목표장기에만 선택적으로 작동하게 하는데 중점을 두는 방법이다

ex vivo는 해당세포를 어떻게 하면 충분한 양만큼 키울수 있느냐가 열쇠다.

유전자치료에는 각각의 목적에 맞게 어떤 벡터를 사용할 것인가가 아주
중요하다.

벡터는 크게 <>레트로바이러스 또는 아데노바이러스 등의 바이러스
<>리간드나 양이온성 리포좀 등의 물리적 벡터가 사용되고 있다.

물리적인 벡터는 유전자 전달능력이 떨어지지만 덩치가 큰 DNA를 이입할수
있고 안전하다.

현재 주로 사용되고 있는 벡터는 병원성이 없는 바이러스 벡터다.

하지만 체내에 주입돼 야생의 병원성을 띠는 바이러스를 만나면 숙주내에서
폭발적으로 증식해 병원성을 띨수 있다.

그래서 안전하고도 유전자 전달효과가 높은 벡터 개발에 과학자들은 집중
하고 있다.

유전자치료는 <>병을 억제하는 유전자나 병을 발현하는 유전자에 자물쇠
역할을 해주는 앤티센스유전자를 주입하는 방법 <>강한 면역물질이 분비
되도록 유도하는 유전자를 주입해 암이나 면역이상질환을 치료하는 방법이
있다.

또 <>골수세포에 항암제 저항성을 갖게 하는 유전자를 도입해 대용량의
항암제 투여에도 정상세포가 죽지 않게 하는 방법 <>특정약물에 감응하는
정도를 높여주는 유전자를 삽입해 약물의 약효를 높여주는 방법도 있다.

암을 비롯한 여러 질병에 발생메커니즘에 대한 분자생물학적 지식이 날로
발전함에 따라 이에 맞는 유전자요법의 전략도 다양해질 것으로 기대된다.

하지만 유전자치료에는 많은 난관이 도사리고 있다.

유전자를 끼워넣을때 효율성이 그리 높지 않다는 점이다.

또 설사 유전자를 끼워넣었다고 해도 제대로 작동되지 않는 문제점이 있다.

부작용이 적지만 그 예방을 위한 연구도 병행해야 하는 실정이다.

한편 유전병의 경우 인종간의 차이가 심해 어떻게 이를 규명할 것인가도
문제다.

어떤 유전병은 서양에서 흔히 발견되는데 국내에서는 전무한 경우가
비일비재하다.

또 많은 유전자치료 관련 기술이 특허에 걸려있다.

그만큼 새로운 유전자치료를 모색할 경우 저촉받는게 너무 많다.

이런 난관을 극복하고 가설대로 유전자치료가 가장 인체에 고통을 덜주는
기적적인 치료수단으로 자리잡을지는 낙관도 비관도 할수 없는 실정이다.

국내에서는 서울대병원이 지난 95년 말기암 환자에게 HLA-B7유전자를
암세포에 이식해 처음 유전자치료를 시작했다.

이어 중앙대 필동병원에서 p53유전자, 성균관대 삼성서울병원에서
인터루킨-12유전자를 이입하는등 암에 대한 유전자치료가 시도됐다.

모두 초기임상단계였지만 세계의학계가 주시했다.

미국의 의학계는 유전자치료 시장이 2000년대에는 70억~2백80억달러,
2010년대에는 3백90억~1천5백70억달러에 달할 것으로 예측하고 있다.

유전자치료는 아직 기존 의학을 대체할수 있는 정도의 기술상태에는 이르지
못했다.

그러나 유전자지도가 완성되면 인체유전자의 비밀이 벗겨져 암을 비롯한
난치병이 정복될 것으로 기대된다.

< 정종호 기자 rumba@ >

* 도움말 =성균관대 삼성서울병원 박찬형 교수.
서울대 의대 내과 허대석 교수

( 한 국 경 제 신 문 1999년 4월 2일자 ).