툴젠, 앱클론과 고형암 표적 CAR-T 공동개발 계약 체결
두 회사는 지난해 9월에 차세대 CAR-T 치료제 공동개발을 위한 연구협약을 맺었다. 이후 빠르게 성과를 도출하기 위해 이번에 정식 계약을 체결했다는 설명이다.
CAR-T는 환자의 면역세포인 T세포에 CAR를 도입해 특정 암세포만 제거하도록 하는 면역세포치료제다. 현재 승인된 CAR-T치료제는 혈액암에서 효능이 우수하지만 고형암에서는 효과가 낮다.
양사는 고형암 치료에 적합한 차세대 면역세포치료제를 개발한다는 목표다. 툴젠의 유전자교정 기술인 ‘Styx-T’와 앱클론의 조절가능 CAR-T(switchable CAR-T) 플랫폼인 ‘zCAR-T’를 접목하한다.
z-CAR-T는 CAR-T 세포치료제의 활성을 조절하는 물질을 적용한 기술이다. 조절 물질은 항체 유사 단백질인 ‘애피바디’와 니코틴의 대사산물인 ‘코티닌’의 조합으로 이뤄졌다. 인체에 무해하며 생산성이 높다는 설명이다. 스위치 물질의 투여에 따라 CAR-T 활성을 제어하는 방식으로 CAR-T치료제의 단점으로 지목되는 사이토카인폭풍(CRS)의 독성을 최소화한다는 전략이다.
툴젠의 유전자가위 플랫폼인 ‘Styx-T’는 T세포의 기능 억제와 관련된 유전자를 제거해 T세포의 높은 활성을 유지하는 기술이다. 기존 CAR-T에 비해 암세포에 대한 면역기능이 향상되며 항암 기능성을 오래 유지한다는 설명이다.
양사는 Styx-T 기술을 접목한 zCAR-T를 개발해 공동 소유하게 된다.
김영호 툴젠 대표는 “유전자교정 기반 면역세포 기능향상 기술은 모든 CAR-T치료제에 적용이 가능한 플랫폼 기술”이라며 “앞으로도 다수의 기술이전 성과가 도출될 것”이라고 말했다.
박인혁 기자
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“정부, 마이크로바이옴에 1조2000억원 투자…지놈앤컴퍼니 등 주목”
정부가 1조2000억원을 투자해 국내 마이크로바이옴 산업 육성에 나선다. 관련 국내 기업의 신약 개발에도 가속도가 붙을 전망이다.신한금융투자는 4일 정부의 마이크로바이옴 산업 육성은 국내 기업에게 글로벌 선두 업체와의 격차를 좁힐 수 있는 기회가 될 것이라고 전망했다.이동건 연구원은 “글로벌 의약품 시장 내에서는 글로벌 선두그룹과 국내 기업 간 기술 격차가 크지만, 새롭게 등장한 마이크로바이옴 시장 내에서는 좁다”며 “현재 세계 최초의 마이크로바이옴 신약이 없는 상황에서 국내 기업들 역시 임상 2상 또는 1상 진행 중인 만큼 적극적 투자로 격차 축소가 가능할 것”이라고 판단했다. 정부, 마이크로바이옴에 1조2000억원 투자과학기술정보통신부는 지난달 29일 ‘제36회 생명공학종합정책심의회’에서 1조원 규모의 마이크로바이옴 사업을 추진하겠다고 발표했다. 범부처적 통합 연구지원체계 구축과 마이크로바이옴 신산업 육성, 글로벌 경쟁력 확보가 목표다. 현재 범부처 프로젝트인 ‘국가 마이크로바이옴 이니셔티브’를 구축 중이다. 2023년부터 2032년까지 10년간 약 1조1500억원을 투자한다. 오는 3월까지 제4차 생명공학육성기본계획 초안을 수립해 올 상반기 최종 확정한다는 계획이다. 마이크로바이옴은 체내의 미생물군 및 관련 유전정보를 의미한다. ‘미생물군집(microbiota)’와 ‘유전체(genome)’의 합성어다. 식품 건강 축산업 환경 등 다양한 분야에서 활용 중이다. 과거 식음료 분야에서 주로 사용됐으나 최근 다양한 질환과 장내 미생물 환경 간 연관성이 밝혀지며 바이오·헬스케어 분야로 활용성이 확대됐다. 이 연구원은 “현재 상용화된 마이크로바이옴 플랫폼 기반 의약품은 세계적으로 아직 없는 상황”이라며 “국내외에서 다양한 회사들이 마이크로바이옴 의약품을 개발 중”이라고 말했다. 글로벌 대표 기업은 세레스 테라퓨틱스와 이벨로, 4D파마, 베단타 바이오사이언스 등이 있다. 이 중 세레스 테라퓨틱스가 시판에 가장 근접해있다. 다른 회사들은 임상개발을 진행 중이다.세레스 테라퓨틱스는 총 4개의 마이크로바이옴 의약품 후보물질을 보유했다. 대표적인 건 ‘SER-109’다. 현재 미국 식품의약국(FDA)이 판매허가를 심사 중이다. 클로스트리듐 디피실 감염증(CDI)을 적응증으로 한다. 연내 FDA의 심사 결과가 발표될 예정이다. 허가 획득 시 세계 최초의 마이크로바이옴 신약이 된다. 지놈앤컴퍼니 등 주목주목할 만한 국내 기업으로는 지놈앤컴퍼니 고바이오랩 천랩 비피도 제노포커스를 꼽았다. 지놈앤컴퍼니와 고바이오랩은 임상을 진행 중이다. 천랩 비피도 제노포커스는 전임상 단계다. 지놈앤컴퍼니는 다양한 분야의 마이크로바이옴 후보물질을 보유하고 있다. 대표적인 후보물질은 고형암 대상 ‘GEN-001’이다. 현재 미국 임상 1·1b상 중이다. 국내에서는 위암 대상 임상 2상 중이다. 자폐증 대상 ‘SB-121’은 현재 임상 1상 중이다. SB-121은 지놈앤컴퍼니가 2020년 8월 지분 투자를 통해 자회사로 편입한 싸이오토 바이오사이언스가 보유하고 있던 물질이다. 지놈앤컴퍼니는 위탁개발생산(CDMO) 사업도 추진 중이다. 임상 단계부터 상업화 제품에 이르기까지 전주기 마이크로바이옴 CDMO 서비스를 제공한다는 목표다. 이를 위해 작년 9월 미국 마이크로바이옴 CDMO 전문기업 리스트랩을 인수했다. 10월에는 자회사 리스트 바이오테라퓨틱스를 미국에 설립했다. 리스트 바이오테라퓨틱스는 최근 370억원 규모의 초기 투자 유치에도 성공했다.고바이오랩의 후보물질은 ‘KBLP-001’과 ‘KBLP-007’이 대표적이다. ‘스마티옴’이라는 신약 개발 플랫폼을 통해 도출했다. KBLP-001은 건선 치료제로 개발 중이다. 작년 12월 임상 2상 환자 투약을 개시했다. KBLP-007은 염증성 장질환을 적응증으로, 작년 7월 FDA로부터 임상 2a상을 승인받았다. 천식 치료제 후보물질 ‘KBLP-002’는 작년 3월 호주 임상 1상 완료 후, 2상 신청을 앞두고 있다.천랩은 자체 플랫폼을 활용해 마이크로바이옴 분석 서비스, 진단 및 치료제 개발을 진행 중이다. 비피도는 가톨릭대 류마티스연구센터와 류머티즘 관절염 치료제 마이크로바이옴 제품을 공동 개발 중이다. 제노포커스는 고온과 위산 등에 안정한 포자를 이용한 포자형성 마이크로바이옴 장 전달 기술을 보유했다. 이도희 기자
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“1월, JP모건 컨퍼런스 및 아두헬름 美 급여 초안에 주목”
하나금융투자는 4일 이달의 제약·바이오 관련 일정 중 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 및 알츠하이머병 치료제인 ‘아두헬름’의 신약지불검토절차(NCD) 초안 발표에 주목하라고 했다. 올해 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 오는 10일(현지시간)~13일에 진행된다. 비대면으로 진행되는 만큼 사업 논의에 대한 기대감은 약화됐지만, 주요 다국적제약사들의 연구개발(R&D) 방향성을 확인할 수 있을 것이란 전망이다. 국내 기업 중에서는 삼성바이오로직스 한미약품 LG화학 HK이노엔이 발표할 예정이다.아두헬름의 건강보험 급여 지정 여부의 방향을 결정지을 NCD 초안도 이달 발표된다. 바이오젠의 알츠하이머병 치료제인 아두헬름은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다. 이후 2분기 매출과 3분기 매출은 각각 200만달러와 30만달러로 저조한 상황이다. FDA는 인지기능 개선이 아닌 생체표지자(바이오마커)인 아밀로이드베타의 감소를 기반으로 아두헬름에 대한 승인 결정을 내렸다. 이후 알츠하이머병 치료제의 개발 경쟁은 더욱 활발해졌다. 작년 9월에는 바이오젠이 아두헬름의 후속 신약후보물질인 ‘레카네맙’에 대해 가속승인을 신청했다. 이어 10월에는 일라이 릴리가 ‘도나네맙’에 대해 가속승인을 요청했다. 같은 달 로슈는 ‘간테네루맙’에 대한 혁신의약품 지정을 받았다. 이후 가속 승인 절차를 진행할 것이란 전망이다. 박재경 연구원은 “아두헬름의 급여 지정 여부에 따라 알츠하이머 R&D에 대한 기대감이 높아질 수 있다”고 했다. 아두헬름은 투여 대상의 80%는 65세 이상의 은퇴자다. 미국 노인의료보험제도인 ‘메디케어’의 보장에 포함된다. 급여와 관련해서는 미국 공적보험을 관할하는 미국 보험청(CMS)이 결정한다. CMS는 지난해 7월 12일에 아두헬름 급여 지정에 대한 검토 절차를 개시했다. NCD는 항목 도입으로 메디케어 프로그램에 큰 영향이 있을 경우나, 학계와 의견이 나뉘는 경우에 진행되는 절차다. 공개 의견 및 이해관계자의 의견을 수렴해 이달 초안이 발표된다. 최종 결정은 오는 4월 안으로 발표될 예정이다. 한편, 바이오젠은 지난달 20일 아두헬름의 정가(list price)를 최초 제시했던 5만6000달러에서 2만8000달러로 낮춘다고 발표했다. 박 연구원은 “자기부담금을 고려해도 기존 메디케어 약가 지출 규모 비해서 여전히 부담스러운 수준”이라며 “아두헬름 투여 후 뇌부종 확인을 위한 MRI 검사도 비용이 증가하는 원인”이라고 말했다. 박인혁 기자
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차세대 '약물 우체부' 잡아라…바이오벤처, 엑소좀 개발 경쟁
구슬이 서 말이라도 꿰어야 보배다. 아무리 성능이 좋은 항암제라도 암세포 곁에 가서 터져야 제몫을 한다. 엉뚱한 데서 방출되면 오히려 독이 된다. 글로벌 바이오 기업들이 신약만큼이나 약물전달기술 개발에 공을 들이는 이유다.국내 바이오 벤처들도 앞다퉈 이 경쟁에 뛰어들고 있다. 차세대 약물전달물질로 각광받고 있는 ‘엑소좀’을 활용한 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 이르면 올 상반기 엑소좀 기반 치료제로 임상계획을 신청하는 국내 1호 기업이 나올 것으로 업계는 기대하고 있다. 엑소좀 시대 열리나3일 바이오업계에 따르면 일리아스바이오로직스는 항염증 효과가 있는 신약후보물질 ‘ILB-202’에 대한 임상 1상 시험계획을 올 상반기 호주에서 신청키로 했다. 연내 임상 계획을 승인받고 환자 모집을 시작하는 게 목표다.엑소좀은 몸속 모든 세포에서 나오는 지름 50~200nm(나노미터)의 동그란 입자다. 처음에는 세포 대사과정에서 나오는 ‘찌꺼기’로 알았지만, 이후 세포 속을 드나들며 신호를 전달하는 ‘우체부’ 역할을 한다는 사실이 밝혀졌다. 약물전달기술 개발에 뛰어든 바이오업계가 엑소좀에 열광하게 된 배경이다. 하지만 아직 개발 초기단계다. 미국 코디악, 영국 에복스 등 글로벌 기업들도 임상 1상 단계다. 국내 기업들과 개발 속도에서 큰 차이가 없다.엑소좀 분야의 국내 선두업체인 일리아스바이오로직스는 동물시험을 통해 엑소좀 치료제의 염증 억제 효과를 확인했다고 설명했다. 회사 관계자는 “엑소좀은 몸에서 생성된 물질인 만큼 거부반응을 일으킬 가능성이 적다”며 “엑소좀에 태울 약물만 바꾸면 암이나 감염성질환 치료제로 변신시킬 수도 있다”고 말했다.다른 국내 업체들도 개발에 속도를 내고 있다. 프로스테믹스는 올 상반기 궤양성 대장염을 적응증으로 해외 임상 1상에 들어간다는 목표를 세웠다. 브렉소젠도 아토피피부염 치료 후보물질로 오는 5, 6월 중 미국에서 임상시험계획을 낼 예정이다. 미국 식품의약국(FDA)과 임상 신청 전 사전 미팅을 앞두고 있다. CDMO·암 진단 사업으로 확대엑소좀으로 다른 사업기회를 찾는 기업도 나오고 있다. 엑소코바이오는 조만간 ‘엑소좀 시대’가 열릴 것으로 보고 관련 위탁개발생산(CDMO) 사업 준비에 들어갔다. 충북 오송 6600㎡ 규모 부지에 엑소좀 생산이 가능한 우수의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 생산시설 구축에 나섰다. 연말 완공이 목표다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 상용화되자 관련 CDMO 수요가 폭증한 게 엑소좀에서 재현될 걸로 본 것이다. 현재 국내에 엑소좀에 특화된 GMP 시설은 없다. 해외에선 세계 1위 CDMO 기업인 스위스 론자가 지난해 11월 미국 코디악에서 엑소좀 생산시설을 인수하며 대량생산 채비를 마쳤다.엑소좀은 차세대 진단기술로도 주목받고 있다. 엑소좀은 체내 모든 세포에서 나오는 만큼 검출이 쉬운 편이다. 세포의 종류와 상태에 따라 구성성분이 다르다는 점에서 건강 상태를 확인하는 지표로 활용하기에 적합하다. 체외진단 기업인 제놀루션은 지난해 8월 소변에서 엑소좀을 분리하는 기술을 KAIST에서 도입했다. 현재 엑소좀을 이용한 암 조기진단 가능성을 연구하고 있다.아이큐어는 피부를 통해 약물을 전달하는 기술로 엑소좀을 투약하는 방법을 찾고 있다. 카이노스메드는 엠디뮨에서 엑소좀 기술을 도입해 항암제를 개발하고 있다. 현재 동물을 대상으로 효능을 평가하는 단계다.■ 엑소좀세포가 분비하는 지름 50~200나노미터(㎚·1㎚=10억분의 1m) 크기의 물질. 혈액, 소변, 침, 모유, 뇌척수액 등에 있다. 단백질, 지방, 리보핵산(RNA) 등 특정 세포의 정보를 다른 세포에 전달하는 역할을 한다.이주현 기자 deep@hankyung.com
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