美 스탠퍼드 석학 샤론샤 교수 (Dr. Sharon Sha) “아리바이오 AR1001, 새로운 패러다임의 다중기전 알츠하이머 치료제”

임상3상 규모 및 설계 기존 FDA 승인 치료제들과 동등 ‘실질적인 효능과 안전성 입증에 충분한 결정적 임상’ 평가

아리바이오 AR1001의 글로벌 임상3상이 마무리 단계에 접어들면서 해외 주요 기관과 세계적 석학들의 주목과 긍정적 평가가 이어지고 있다.

최근 영국 글로벌데이터(GlobalData)의 특별 보고서에 이어, 알츠하이머병 분야의 세계적 권위자인 미국 신경과 전문의 샤론 샤(Sharon Sha) 교수가 AR1001에 대해 공개적으로 평가했다.

샤론 샤 교수는 스탠퍼드대학교 의과대학 신경학 및 신경과학 임상 교수로, 현재 AR1001 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD)의 총괄 책임 임상의(Global Lead Principal Investigator)를 맡고 있다. 또한 스탠퍼드 기억장애센터 센터장이자 스탠퍼드 알츠하이머병 연구센터 최고책임자로 활동하고 있다.

지난 20여 년간 FDA 승인 항체 치료제 임상을 포함해 알츠하이머병 및 기억장애 분야의 임상·연구를 선도해왔으며, 미국 국립보건원(NIH)의 다수 연구 수행과 함께 글로벌 제약사들의 치료제 개발 과정에서도 핵심 자문 및 임상 책임자로 참여해왔다.

이 같은 이력을 지닌 샤론 샤 교수가 AR1001을 ‘완전히 새로운 기전의 치료제’로 규정하며 글로벌 임상3상을 총괄하고 있다는 점은 AR1001이 기존 주사제 중심의 치료 패러다임을 보완·확장할 가능성을 시사한다.

샤 교수는 2025 알츠하이머 진단 및 치료 국제 컨퍼런스(CTAD) 이후 미국 전문 매체들과의 인터뷰에서 AR1001을 “완전히 새로운 기전의 PDE-5 억제제”로 소개하며 “뇌 혈류 개선과 신경 염증 억제, 타우 병리 조절, 전반적인 신경 보호 효과를 동시에 겨냥하는 다중기전(multimechanistic) 치료제”라고 평가했다. 이어 “경도인지장애(MCI)부터 알츠하이머병까지 질환의 복합적인 병태 생리를 폭넓게 조절할 잠재력이 있다”고 강조했다.

임상3상 설계에 대해서도 샤 교수는 높은 평가를 내렸다. 그는 “AR1001 임상3상은 아밀로이드 PET 또는 뇌척수액(CSF) 등 다양한 검사법을 통해 바이오마커를 확인할 수 있도록 설계돼 실제 임상 환경을 보다 충실히 반영했다” 라며 “임상 전반에 걸쳐 CSF 바이오마커 분석이 가능하도록 한 점은 중요한 과학적 자산”이라고 설명했다.

실제로 AR1001 임상3상에서 CSF 검체를 제공한 환자 비율은 50%를 상회해, CSF 기반 바이오마커 데이터를 확보한 알츠하이머병 임상시험 중 규모가 가장 크다.

현재 AR1001 글로벌 임상3상에는 총 1,535명의 알츠하이머병 환자가 참여하고 있으며, 이는 도나네맙(donanemab), 레카네맙(lecanemab) 등 FDA 승인 치료제의 주요 임상시험과 비교해 연령, 인지 기능, 일상생활 수행 능력 등 핵심 특성이 유사한 수준이다. 이를 통해 AR1001 임상3상은 기존 승인 치료제 임상과의 과학적 비교 가능성을 확보했다는 평가를 받고 있다.

샤 교수는 “POLARIS-AD는 규모와 설계 측면에서 효능과 안전성을 실질적으로 입증하는 결정적 임상시험”이라며 “성공할 경우, 경구용 다중기전 알츠하이머병 치료제라는 새로운 치료 패러다임을 제시할 것”이라고 밝혔다.

한편 AR1001은 하루 한 알 복용하는 경구 치료제로, 주사제 중심의 기존 치료를 보완하거나 대체할 유력한 대안으로 평가된다. 내년 상반기 발표 예정인 임상3상 결과는 향후 글로벌 알츠하이머병 치료 전략의 중요한 분기점이 될 전망이다.

아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이며, 합병 예정 기일은 2026년 3월 27일.