GC녹십자 "유전질환 치료제 임상 1상 계획 FDA 승인"

GC녹십자는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적 손상이 생기는 열성 유전 질환으로 환자 대부분이 15세 전후 사망에 이르는 중증 희소 질환이다.

아직 허가받은 치료제가 없다.

GC녹십자가 국내 바이오 벤처 노벨파마와 공동개발 중인 GC1130A는 환자의 몸 안에서 발현하지 않는 효소를 뇌실 안으로 직접 투여해 치료 효과를 낸다.

이번 FDA 승인에 따라 양사는 GC1130A의 안전성 등을 평가하기 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 "신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

/연합뉴스