젬백스 "진행성 핵상 마비 치료제, 국내 희귀의약품 지정"

신약 개발 기업 젬백스앤카엘은 식품의약품안전처로부터 진행성 핵상 마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 23일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 신속 심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 조건부 허가를 받을 수 있다.

품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로, 일반적인 파킨슨병보다 질병 진행 속도가 빠르고 파킨슨병에 사용하는 약물에 잘 반응하지 않는다.

젬백스앤카엘은 GV1001이 PSP·알츠하이머 등 신경 퇴행성 질환에 대해 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄일 것으로 기대했다.

이 치료제는 현재 국내 PSP 임상 2상이 진행 중이며, 최근 미국 식품의약청(FDA)으로부터도 임상 2상 시험 계획을 승인받았다.

젬백스는 FDA 등 해외 희귀의약품 지정 절차도 진행할 예정이다.

젬백스 관계자는 "이번 지정은 세계 최초 치료제 개발이라는 도전에 큰 힘이 될 것"이라며 "국내는 물론 글로벌 임상 시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

/연합뉴스