키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 개발하는 큐로셀이 현재 진행 중인 국내 임상 1상 적응증을 확대한다.

김건수 큐로셀 대표는 11일 서울 삼성동 코엑스에서 개막한 '바이오 코리아 2022'에서 "급성 림프모구성 성인 백혈병 적응증을 임상 1상 코호트에 추가해 오는 8월 임상 사이트를 오픈한다"고 말했다.

이 적응증은 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아로 소아를 대상으로 허가 받은 적응증이다. 큐로셀은 현재 재발성 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자를 대상으로 임상을 하고 있다.

작년 4월 CAR-T 치료제로는 국내에서 처음 식품의약품안전처 승인을 받은 임상에 IND 변경을 통해 코호트를 추가하는 것이다. 큐로셀은 최근 IND 변경 승인을 받았다.

김 대표는 이날 행사에서 '면역억제 현상 극복 기술이 적용된 차세대 CD19 CAR-T 개발 전략'을 주제로 발표했다.

김 대표는 "후발주자로서 CAR-T 치료제 개발을 선도하는 미국, 중국과 어떻게 차별화할지, 그리고 어떻게 지속 성장하는 회사를 만들 수 있을지는 한국에서 CAR-T 치료제를 개발하는 회사의 대표로서 고민거리"라고 했다.

그는 발표에서 길리어드사이언스에 인수된 카이트 파마, BMS에 인수된 주노 테라퓨틱스, 얀센과 손을 잡은 중국 레전드바이오텍 사례를 언급했다. 이들은 글로벌 CAR-T 치료제 개발 선두그룹에 속한다.

그는 "카이트파마는 대규모 임상을 통해 승인을 받았고 미국과 유럽에 3개 GMP 설비를 운영하고 있다"며 "주노도 BMS에 인수돼 1조원 가까이 투자금을 유치했고 지금도 많은 투자를 받고 있다"고 했다.

그는 "글로벌 시장에 CAR-T 치료제를 론칭하기 위해서는 이처럼 많은 투자가 필요하다"고 했다.

김 대표는 "다만, CAR-T는 단 1년만 투여를 해도 효과를 확인할 수 있기 때문에 큐로셀 같은 작은 회사도 소규모 임상을 통해 후보물질의 가치를 증명할 수 있다고 본다"며 "우리가 글로벌 시장에 나가가는 전략"이라고 설명했다.

김 대표는 대표적인 사례로 중국 레전드바이오텍을 들었다.

그는 "레전드바이오텍이 2017년 6월 미국임상종양학회(ASCO)에서 B세포 성숙항원(BCMA) 타깃 CAR-T 후보물질의 첫 임상 결과를 발표했는데, 결과가 상당히 좋았다"며 "그러자 그해 겨울 얀센이 이 물질을 기술도입 했다"고 했다.

당시 레전드바이오텍이 발표한 임상 1상 종양반응률(ORR)은 100%였다. 김 대표는 "40명의 IIT(연구자주도임상) 결과 만으로 얀센은 레전드바이오텍에 업프론트로 3억5000만 달러(한화 약 3700억원)를 지급했다"고 했다.

한재영 기자 jyhan@hankyung.com