"유전자 교정해 혈우병 치료"…툴젠, mRNA방식 효과 입증

유전자가위 원천 특허를 보유한 툴젠이 메신저 리보핵산(mRNA) 방식의 혈우병 치료 가능성을 보여줬다. 대표적 유전질환인 혈우병을 유전자 교정으로 치료할 수 있다는 희망을 보여준 연구로 평가된다.

툴젠은 혈우병에 걸린 생쥐에 mRNA 치료제를 주사해 질병의 원인이 되는 단백질(안티트롬빈) 발현을 70% 이상 감소시켰다고 24일 밝혔다. 툴젠은 공동 연구를 수행한 염수청 서울대 교수, 이혁진 이화여대 교수와 함께 ‘사이언스 어드밴시스’ 최신호에 이 같은 연구 결과를 게재했다.

혈우병은 피를 굳게 하는 혈액 응고인자를 발현시키는 유전자에 돌연변이가 생겨 나타나는 유전질환이다. 세계적으로 10조원에 이르는 치료제 시장이 형성돼 있다. 현재 나와 있는 혈우병 치료제의 최대 단점이 한 달에 한 번 투여해야 한다는 것인데, 이를 해결할 뿐 아니라 치료 효과도 뛰어나다는 게 툴젠 측 설명이다.

한재영 기자 jyhan@hankyung.com