미국 FDA 희귀의약품 지정…치료제 개발 가속화

부산대학교는 분자생물학과 박범준 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품에 지정(ODD)됐다고 27일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자가 10만명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발·허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다.

박 교수 연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(2018년)과 성인조로증(2020년)에 이어 세 번째 연구성과다.

루게릭병은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병이다.

치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많은 병이다.

연구팀은 운동신경세포 보존과 운동능력을 유지할 수 있는 물질을 발굴·선별해 생체 이용률을 향상하고 세포독성을 최소화한 최적화된 루게릭병 치료 최종 후보 물질 'PRG-A-04'를 얻었다.

연구팀이 개발한 신약 후보 물질은 루게릭병 모델(쥐) 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상하고 수명 연장, 루게릭병 발생을 지연시키는 효능이 검증됐다.

박 교수는 "연구팀이 개발한 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정됐다는 것은 신약 허가 기간 단축과 시판 허가 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병 환자에게 치료 기회를 확대하는 목표 달성에 다가갔음을 의미한다"고 말했다.

박 교수는 2017년 부산대 기술지주 제21호 자회사로 '피알지에스앤텍'을 창업해 루게릭병과 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.

/연합뉴스