이엔셀, 차세대 줄기세포치료제 국내 임상 1상 IND 2건 제출

뒤센 근위축증 등 희귀질환
내년도 임상 1상 계획

이엔셀은 식품의약품안전처에 차세대 줄기세포치료제 ‘EN001’에 대한 뒤센 근위축증(DMD)과 샤르코-마리-투스 병(CMT) 치료를 위한 임상시험계획(IND) 2건을 제출했다고 18일 밝혔다.

회사는 식약처로부터 두 가지 희귀 질환에 대한 IND를 승인 받아 내년도에 임상 1상을 실시할 예정이다. 임상은 삼성서울병원 소아청소년과 및 신경과 환자들을 대상으로 진행된다.

이엔셀은 두 질환 모두 희귀질환으로 임상 2상 종료 후 조건부 허가를 받아 제품을 출시할 계획이다. 빠르면 2025년에 치료제를 상용화할 수 있을 것으로 회사는 예상하고 있다.

이엔셀은 분리 배양기술인 ‘ENCT’로 탯줄을 채우고 있는 ‘왓튼 젤리’에서 줄기세포능이 보존된 초기 계대(P3) 중간엽 줄기세포를 대량 배양해 차세대 줄기세포 치료제인 ‘EN001’을 개발했다. 이번 임상 1상에서는 초기 계대의 줄기세포를 처음으로 투여한다는 점에서 업계의 기대를 모으고 있다.

앞서 전 임상 시험을 통해 안전성 및 치료 효능을 검증했다. 체내에 주입했을 때 분비되는 여러 가지 단백질이 DMD와 CMT질환에서 주변분비작용을 통해 치료 효능을 보이는 것을 확인했다. 이 결과는 올해 ‘Stem Cells 저널’과 ‘International Journal of Molecular Sciences 학술 저널’에 각각 보고됐다.

장종욱 이엔셀 대표는 “내년 상반기에 완공될 하남 제2공장에서 ‘CAR-T’를 포함한 세포유전자 치료제와 엑소좀 등 세포치료제, 아데노연관바이러스를 기반으로 한 유전자 치료제 분야까지 수탁개발(CMO) 사업 영역을 확장할 것”이라며 “CMO 사업 매출을 연구개발(R&D)에 재투자하는 선순환 구조를 기반으로 치료제를 지속적으로 개발해 첨단바이오의약품 선도기업으로 성장하는 것이 목표”라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com